治療骨髓增生異常綜合癥的藥

，fda也已授予bi 836858治療急性髓性白血病(aml)的孤兒藥地位。

骨髓增生異常綜合征(mds)是起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病

，特點是髓系細(xì)胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細(xì)胞減少、造血功能衰竭，高風(fēng)險向急性髓系白血病(aml)轉(zhuǎn)化。mds有多種亞型，不同亞型的預(yù)后和治療方案也各不相同。

bi 836858是一種單克隆抗體

，靶向名為cd33的蛋白，該蛋白在某些癌細(xì)胞表面表達(dá)。bi 836858被設(shè)計為具有提高的抗體依賴性細(xì)胞毒性(adcc)，這是一種免疫反應(yīng)，在該過程中，靶細(xì)胞或微生物被抗體包裹，隨后被特定類型的白細(xì)胞殺死。

根據(jù)勃林格殷格翰，在臨床前研究中

，bi 836858針對多種惡性腫瘤細(xì)胞均表現(xiàn)出可喜的adcc效應(yīng)。目前，該公司正在開展一項多中心、開放標(biāo)簽