治療骨髓增生異常綜合癥的藥

德國制藥巨頭勃林格殷格翰(boehringer ingelheim)近日宣布，美國食品和藥物管理局(fda)已授予抗cd33單克隆抗體藥物bi 836858治療骨髓增生異常綜合癥(mds)的孤兒藥地位。之前，fda也已授予bi 836858治療急性髓性白血病(aml)的孤兒藥地位。

骨髓增生異常綜合征(mds)是起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，特點是髓系細(xì)胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細(xì)胞減少、造血功能衰竭，高風(fēng)險向急性髓系白血病(aml)轉(zhuǎn)化。mds有多種亞型，不同亞型的預(yù)后和治療方案也各不相同。

bi 836858是一種單克隆抗體，靶向名為cd33的蛋白，該蛋白在某些癌細(xì)胞表面表達(dá)。bi 836858被設(shè)計為具有提高的抗體依賴性細(xì)胞毒性(adcc)，這是一種免疫反應(yīng)，在該過程中，靶細(xì)胞或微生物被抗體包裹，隨后被特定類型的白細(xì)胞殺死。

根據(jù)勃林格殷格翰，在臨床前研究中，bi 836858針對多種惡性腫瘤細(xì)胞均表現(xiàn)出可喜的adcc效應(yīng)。目前，該公司正在開展一項多中心、開放標(biāo)簽、劑量遞增、隨機(jī)、i/ii期臨床，評估bi 836858治療骨髓增生異常綜合癥(mds)的潛力。

此外，bi 836858也被作為美國白血病淋巴瘤協(xié)會(lls)開創(chuàng)性的《攻克aml》臨床項目的一部分，評估治療aml的潛力。該項目采用基因組學(xué)技術(shù)，在新診的60歲以上aml患者中發(fā)現(xiàn)特定的aml突變，并將其與實驗性藥物進(jìn)行匹配，以達(dá)到最大的臨床治療潛力。

擴(kuò)展閱讀:一、小兒骨髓增生異常綜合征的飲食1）注意營養(yǎng)，對肉類、蛋類、新鮮蔬菜的攝取要全面，不要偏食。

2）冬蟲夏草燉鴨冬蟲夏草5g，鴨75g，生姜3片，黃酒5g，水200ml，適加鹽油調(diào)味，文火燉2小時。

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