瞄準(zhǔn)痛點(diǎn),先導(dǎo)藥業(yè)為新藥研發(fā)提供“種子”

2月28日，成都先導(dǎo)藥物開發(fā)有限公司總經(jīng)理李進(jìn)接到英國癌癥研究中心曼徹斯特研究所(CRT)的電話。CRT希望公開發(fā)布雙方剛剛簽訂的肺癌新藥項(xiàng)目轉(zhuǎn)讓協(xié)議，這讓一直低調(diào)行事的李進(jìn)有些不適應(yīng)，"其實(shí)我們已簽約20多個(gè)項(xiàng)目，最近跟我們接觸的企業(yè)就有10多家，簽一個(gè)合同對我們來說是很平常的事。"

但對CRT來說，這份合同意義非凡。作為一家全球知名的抗癌癥研發(fā)公司，CRT媒體負(fù)責(zé)人表示，"這是一個(gè)振奮人心的合同，我們新藥的研發(fā)周期將大大縮短。"

新藥研發(fā)周期長、投入大的重要原因之一，是需要一個(gè)很大的化合物庫來進(jìn)行前期藥物篩選。傳統(tǒng)藥物篩選方法是將化合物一個(gè)個(gè)比對，獲得一個(gè)成為新藥的先導(dǎo)化合物，完成一次篩選至少得花幾個(gè)月，且投入大，包括研發(fā)失敗產(chǎn)生的沉沒成本在內(nèi)，平均投入需2.6億美元，令很多企業(yè)望而卻步。這也成為中國藥品研發(fā)滯后的重要原因。

然而，新藥創(chuàng)制是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級的方向。瞄準(zhǔn)痛點(diǎn)，先導(dǎo)藥業(yè)通過建立化合物庫，為新藥研發(fā)提供"種子"。通過做一個(gè)擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的"種子庫"平臺(DNA編碼化合物庫)，該平臺基于多樣性的分子骨架及類藥性設(shè)計(jì)，能快速進(jìn)行全庫篩選，得到具有類藥性的苗頭化合物，也就是"種子"。通過這種方式，可以實(shí)現(xiàn)整體篩選，不再一個(gè)一個(gè)比對。"這樣，篩選時(shí)間就能從幾個(gè)月縮短到幾天，大大降低研發(fā)成本。"

目前，采用DNA編碼化合物合成技術(shù)與相應(yīng)篩選方法的公司，全世界只有幾家。其中，全球制藥巨頭葛蘭素史克通過收購獲得此項(xiàng)技術(shù)，但不對外提供服務(wù)。"實(shí)際上，全球?yàn)橹扑幤髽I(yè)提供專業(yè)的先導(dǎo)化合物篩選服務(wù)的規(guī)?；髽I(yè)少之又少。"李進(jìn)說。這意味著，四川已擁有世界級的先導(dǎo)化合物研發(fā)平臺和研發(fā)中心，為四川乃至全國藥企找到一條由產(chǎn)業(yè)鏈"底層"邁向"高端"的快速通道。

2016年底，先導(dǎo)的"種子庫"中已有超過60億種化合物，與世界各地的20多家研發(fā)企業(yè)、科研機(jī)構(gòu)簽訂商業(yè)合同。該化合物庫是中國唯一、全球多樣性第一的巨型新藥"種子庫"，可縮短新藥發(fā)現(xiàn)周期2-3年，成為新藥創(chuàng)制的新引擎。

引擎的作用在先導(dǎo)自己身上就將顯現(xiàn)。除銷售"種子"外，今年先導(dǎo)藥業(yè)還打算"孵化"新藥。"這個(gè)'種子庫'就是為支持原創(chuàng)新藥研發(fā)而成立的，現(xiàn)在'種子庫'到了一定規(guī)模，我們將延伸產(chǎn)業(yè)鏈。"李進(jìn)說，公司已制定新藥研發(fā)項(xiàng)目計(jì)劃，今年有望啟動(dòng)一個(gè)新藥研發(fā)項(xiàng)目。

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