2016年06月30日訊 美國波士頓邊上的一個生物技術(shù)公司Tesaro火了
這是生物制藥圈的常態(tài)，高風(fēng)險高回報。任何新藥臨床結(jié)果出來之前，誰都不敢打保票
談錢傷感情
，咱還是聊科學(xué)吧。到底是個啥
這是個什么神藥呢？
它名字叫Niraparib
，是一個針對PARP基因的靶向藥物，主要針對的是BRCA1/2基因突變的癌癥，比如卵巢癌和乳腺癌它效果到底有多好
今天公布的是針對晚期卵巢癌的三期臨床數(shù)據(jù)
“無進展生存”是癌癥臨床試驗最常用的指標(biāo)之一
21個月對5.5個月
，幾乎是4倍！當(dāng)然，病人的總生存時間一般會顯著超過“無進展生存”
，也就是說使用Niraparib的BRCA突變病人，平均都能存活遠超21個月，對復(fù)發(fā)的晚期卵巢癌病人來說，這是很驚人的。毫無疑問，一旦此藥上市
，醫(yī)生和病人都會毫不猶豫選擇，這就是這個藥值錢，股票公司暴漲的根本原因。黑社會最怕混亂
剛才說了
，Niraparib是屬于PARP抑制劑，這是一類針對PARP基因的靶向藥物，它不是對任何癌癥都有效，而是主要用于BRCA1/2基因突變的病人，這體現(xiàn)了現(xiàn)在常說的癌癥“精準(zhǔn)醫(yī)療”。為什么PARP對BRCA突變癌細胞特別有效
？PARP和BRCA是細胞內(nèi)負(fù)責(zé)修復(fù)DNA突變的兩個主要基因，是守護我們細胞健康的“左右護法”
。由于環(huán)境的影響，我們身體里隨時隨地都在發(fā)生DNA突變，但由于這兩個護法的存在，保證了DNA突變后，99.9999%以上都能被順利修復(fù)，不然癌癥發(fā)病率會比現(xiàn)在高得多。但有些人由于先天或者后天原因
，細胞BRCA基因本身就發(fā)生了突變，失去活性，因而他們的DNA突變后修復(fù)概率大大減弱，會快速積累更多的基因突變，這類人群產(chǎn)生癌癥的概率也就大大增加。由于還不完全清楚的原因
，BRCA突變后主要影響女性，尤其會導(dǎo)致卵巢癌和乳腺癌提高。乳腺癌概率從不到10%，增加到55%到65%。卵巢癌概率從1%，最多增加到39%。BRCA突變對癌細胞來說是雙刃劍
。一方面，它是優(yōu)勢
，因為它能更快地積累基因突變，進化得更快，更容易產(chǎn)生耐藥性，等等。但另一方面，它是劣勢
，因為已經(jīng)沒有BRCA的癌細胞，如果再沒有了PARP，就徹底失去了修復(fù)DNA的能力，這會導(dǎo)致極度混亂，很快細胞就會死亡，即使癌細胞也不行。由于已經(jīng)沒有BRCA，癌細胞變得非常依賴PARP。一點混亂是優(yōu)勢，徹底混亂誰都受不了。最強調(diào)組織紀(jì)律性的是誰？不是普通群眾
，而是黑社會。癌細胞就像黑社會，他們喜歡通過BRCA突變來獲得一些“不守規(guī)矩”的能力
，平時很爽，但BRCA+PARP同時沒有的話，就變成了“自殺性瘋狂”。黑社會，卒使用PARP抑制劑
Niraparib應(yīng)該會是第二個上市的PARP抑制劑
毫無疑問
這些藥雖然在某些特性上有點不同，但機理大致相同
，最后肯定都會搶同樣的市場。站在公司商業(yè)角度來說，是挺大的挑戰(zhàn)，但對病人來說，選擇多肯定是好事，何況這樣的競爭應(yīng)該會導(dǎo)致藥物價格下降，政府談判的砝碼增加，最終希望醫(yī)保能承擔(dān)，不然一個月上萬中國多數(shù)人吃不起。雖然PARP抑制劑主要針對人群是乳腺癌和卵巢癌病
，但其它癌癥中也有部分?jǐn)y帶BRCA突變，或者別的DNA修復(fù)缺陷年輕女性的福音
PARP抑制劑的成功對年輕女性患者尤其重要
所有乳腺癌中大概只有1%是BRCA突變，但是在40歲以下年輕女性中的比例高得多
姚貝娜
最近38歲的滴滴總裁柳青也患上乳腺癌，我很佩服她公開的勇氣
同時，如果年輕女性患者有子女
今天這個新聞
這位世界“最性感的女人”
她的舉動喚起了全世界無數(shù)人對BRCA基因突變，遺傳性癌癥
但她自己
首先因為87%的概率不是100%，她不一定會得癌癥
Niraparib這樣突破性藥物帶來了另一個更難回答的問題：如果癌癥不再是絕癥
朱莉做決定的時候
假設(shè)朱莉不做手術(shù)，60歲真的得了癌癥
新藥新技術(shù)
2月份
阿替利珠單抗（Tecentriq）
恩美曲妥珠單抗（赫賽萊 近期又有不少新藥上市 （如果您有更多關(guān)于抗癌藥物的信息 文中縮寫對照表 NMPA：國家藥品監(jiān)督管理局 FDA：美國食品和藥品管理局 ORR：客觀緩解率 DCR：疾病控制率 DOR：反應(yīng)持續(xù)時間 OS：總生存期 PFS：無進展生存期 肺癌 甲磺酸阿美替尼片（阿美樂） ——中國獲批 這是繼奧希替尼后 獲批適應(yīng)癥 ：NMPA批準(zhǔn)阿美替尼用于既往經(jīng)表皮生長因子受體（EGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療時或治療后出現(xiàn)疾病進展 藥物效果 ：阿美替尼II期研究納入244例患者 durvalumab聯(lián)合依托泊苷&卡鉑或順鉑 ——美國獲批 獲批適應(yīng)癥 ：FDA批準(zhǔn)durvalumab（又稱“ I藥”）聯(lián)合依托泊苷&卡鉑或順鉑用于廣泛期 小細胞肺癌患者 的一線治療[1] 藥物效果 ：CASPIAN研究（NCT03043872）結(jié)果顯示， 胃癌 納武利尤單抗（Nivolumab，Oppo O藥是胃腺癌和胃食道連接部腺患者的 首個 免疫治療藥物 獲批適應(yīng)癥 ：NMPA批準(zhǔn)Nivolumab用于接受過兩種或兩種以上全身治療方案后的晚期或復(fù)發(fā)性胃腺癌和胃食道連接部腺癌 肝癌 卡瑞麗珠單抗（新適應(yīng)癥）——中國獲批 這是在中國獲批的 首個 肝癌免疫療法 獲批適應(yīng)癥 ：NMPA批準(zhǔn)卡瑞麗珠單抗用于治療接受過索拉非尼治療和/或含奧沙利鉑系統(tǒng)化療的晚期肝細胞癌患者 2019年5月該藥在中國獲批治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤。 藥物效果 ：迄今為止全球規(guī)模最大的用于二線及以上治療肝細胞癌的PD-1單抗臨床研究顯示 nivolumab聯(lián)合ipilimumab ——美國獲批 藥物適應(yīng)癥 ：FDA批準(zhǔn)nivolumab聯(lián)合ipilimumab用于治療曾用索拉非尼治療的肝細胞癌患者。 藥物效果 ：CheckMate -040研究顯示 （1） ORR為31% （2） DOR為17.5個月 頭頸部鱗癌 西妥昔單抗聯(lián)合化療——中國獲批 藥物適應(yīng)癥 ：NMPA批準(zhǔn)西妥昔單抗注射液與鉑類和氟尿嘧啶化療聯(lián)合 藥物效果 ：EXTREME研究納入442例頭頸部癌患者，分為試驗組（西妥昔單抗+順鉑或卡鉑+氟尿嘧啶）和對照組（順鉑或卡鉑+氟尿嘧啶） 尿路上皮癌 替雷利珠單抗（新適應(yīng)癥）——中國獲批 這是尿路上皮癌領(lǐng)域國內(nèi)上市的 首個 PD-1單抗 獲批適應(yīng)癥 ：NMPA批準(zhǔn)替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌。 2019 年 12 月該藥獲批治療復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤 (R/R cHL) 藥物效果 ：BGB-A317-204研究顯示 乳腺癌 sacituzumab govitecan（Trodelvy） ——美國獲批 2月份的藥物匯總文章中提到過，sacituzumab govitecan（Trodelvy） 被nature子刊預(yù)測可能在2020年上市 這是FDA批準(zhǔn)的 首個 治療三陰乳腺癌的抗體偶聯(lián)藥物。 獲批適應(yīng)癥 ：用于治療既往接受過至少2種療法的轉(zhuǎn)移性 三陰乳腺癌 (TNBC)成人患者 藥物效果 ：II期臨床試驗顯示：108例既往接受過至少兩次治療的三陰乳腺癌患者的ORR為33.3% 結(jié)直腸癌 Encorafenib聯(lián)合西妥昔單抗 ——美國獲批 獲批適應(yīng)癥 ：FDA批準(zhǔn)encorafenib聯(lián)合西妥昔單抗治療BRAF V600E突變的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌 藥物效果 ：BEACON CRC研究（NCT02928224）將220例患者隨機分配至encorafenib與西妥昔單抗聯(lián)合治療的試驗組 膽管癌 Pemazyre（pemigatinib）——美國獲批 這是FDA批準(zhǔn)的 首個 膽管癌靶向療法。 獲批適應(yīng)癥 ：FDA 批準(zhǔn)Pemazyre（pemigatinib）用于治療先前已接受過治療 藥物效果 ：FIGHT-202試驗（NCT02924376）顯示 淋巴瘤 Ibrutinib（新適應(yīng)癥）——美國獲批 獲批適應(yīng)癥 ：FDA批準(zhǔn)ibrutinib與利妥昔單抗聯(lián)合用于慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞性淋巴瘤(SLL)的初始治療[5] 藥物效果 ：E1912試驗（NCT02048813）顯示。試驗組（Ibrutinib聯(lián)合利妥昔單抗）相比 對照組（氟達拉濱 骨髓瘤 isatuximab-irfc（SARCLISA） 聯(lián)合泊馬多胺和地塞米松 ——美國獲批 獲批適應(yīng)癥 ：FDA批準(zhǔn)isatuximab-irfc與泊馬多胺和地塞米松聯(lián)合用于患有多發(fā)性骨髓瘤的成年患者 藥物效果 ：ICARIA-MM研究（NCT02990338）顯示 卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌 niraparib (新適應(yīng)癥）——美國獲批 獲批適應(yīng)癥 ：FDA批準(zhǔn)niraparib （ZEJULA）用于對一線鉑類化療有完全或部分反應(yīng)的晚期上皮性卵巢癌 2017年3月，該藥獲FDA批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)性上皮卵巢癌 藥物效果 ：PRIMA研究（NCT02655016）顯示 寫在最后 希望新藥的上市能給患者們帶來更多的治療選擇 參考文獻 [1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-durvalumab-extensive-stage-small-cell-lung-cancer [2]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-triple-negative-breast-cancer-has-spread-not-responded-other-treatments [3]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-encorafenib-combination-cetuximab-metastatic-colorectal-cancer-braf-v600e-mutation [4]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-pemigatinib-cholangiocarcinoma-fgfr2-rearrangement-or-fusion [5]https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-ibrutinib-plus-rituximab-chronic-lymphocytic-leukemia [6]http://www.hoparx.org/drug-updates-from-the-fda/isatuximab-irfc-sarclisa-sanofi-aventis-u-s-llc [7]https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-niraparib-first-line-maintenance-advanced-ovarian-cancer 本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/241392.html.
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