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      Herantis制藥公司CDNF獲得EMA治療ALS的孤兒藥地位
      
        
      
            妙手生春
            2024-05-10 18:05:21
        
      

        
      
           
      2015年03月31日訊 歐洲藥物管理局（EMA）孤兒醫(yī)藥產品委員會（COMP）授予Herantis制藥公司（Herantis Pharma Plc）重組人類大腦多巴胺神經營養(yǎng)因子（Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor，CDNF）治療肌萎縮側索硬化（ALS）的孤兒藥地位
      。
      "這一積極的選擇強調了兩方面問題"Herantis公司首席科學官Henri Huttunen博士解釋道
      ，"首先，作為真正的毀滅性疾病
      ，ALS迫切需要新穎的療法
      ；其次，基于科學數據
      ，我們獲得了合理的假設：CDNF將帶給ALS患者巨大的益處
      。雖然還需要多年的辛勤工作
      ，但孤兒藥地位的獲得是我們?yōu)锳LS開發(fā)新型療法的重要里程碑。"
      ALS會導致控制隨意肌的神經元進行性丟失
      ，造成肌肉僵硬
      、無力，言語
      、吞咽困難和最終的呼吸困難
      。大多數患者因呼吸衰竭離世。該病的根本原因可能涉及遺傳
      ，但大部分病例病因不明
      。目前依然缺乏有效的治療方法。
      "雖然是一種罕見疾病
      ，但ALS是重大的社會挑戰(zhàn)"Herantis公司首席執(zhí)行官Pekka Simula說
      ，"歐洲每年有14萬運動神經元疾病新診斷病例，經濟負擔為80億歐元
      。我們將竭盡所能將CDNF開發(fā)為ALS患者未來可用的新的治療選擇
      。"
      獲得歐盟孤兒藥地位的藥物需要具備以下特點：首先，該藥物是為治療罕見疾?div   id="jfovm50"   class="index-wrap">。òl(fā)病率低于5/10000）而開發(fā)的
      ；其次，至少早期臨床前數據表明
      ，該藥物可能為患者提供益處
      ，所帶來的改善超過目前可用的治療方法。在獲得孤兒藥地位之后
      ，開發(fā)公司依然需要進行臨床研究以確立藥物的安全性和有效性
      。不過，孤兒藥地位能夠為藥物開發(fā)提供福利和激勵機制
      ，比如費用減免
      、科學建議和擴展的銷售排他期。
      關于CDNF
      CDNF即大腦多巴胺神經營養(yǎng)因子
      ，是一種Herantis公司擁有全球專利的神經保護和神經營養(yǎng)蛋白質
      。臨床前開發(fā)項目顯示，該蛋白質在幾個帕金森?div   id="jpandex"   class="focus-wrap mb20 cf">。≒D）臨床前模型表現出有效性
      。Herantis公司正在準備CDNF治療PD的首個人類臨床研究，同時在針對ALS進行臨床前開發(fā)
      。
      在包括慢性毒理研究的臨床前研究中
      ，CDNF表現出安全性。CDNF對多巴胺-生成細胞的保護和再生
      ，暗示其具有修飾PD的潛力
      ，并且在PD的非-運動癥狀方面表現出有效性
      。在ALS疾病模型中，CDNF顯著增加生存期并減少癥狀
      。這些結果表明
      ，CDNF可能解決PD和ALS的未滿足臨床需要。CDNF以赫爾辛基大學生物技術研究所Mart Saarma教授領導的研究為基礎
      。
      

          
      本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/252147.html.
      
          
      
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