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      Science子刊：干細(xì)胞衍生細(xì)胞或有望治療先天性再生障礙性貧血
      
        
      
            佚名
            2024-05-23 21:31:35
        
      

        
      
           
      Science子刊：干細(xì)胞衍生細(xì)胞或有望治療先天性再生障礙性貧血
      2017年2月10日 訊 /生物谷BIOON/ --近日，一項刊登在國際雜志Science Translational Medicine上的研究報告中
      ，來自波士頓兒童醫(yī)院干細(xì)胞研究項目的研究人員首次利用患者自身的細(xì)胞開發(fā)出了類似于骨髓細(xì)胞的細(xì)胞類型
      ，隨后研究人員利用這些新型細(xì)胞進(jìn)行研究鑒別出了治療罕見血液疾病的潛在療法
      。
      文章中
      ，研究人員對來自兩名先天性再生障礙性貧血(DBA)患者機體的血液祖細(xì)胞進(jìn)行研究
      ，DBA事一種罕見的嚴(yán)重血液障礙，主要表現(xiàn)為患者機體骨髓無法制造足量的能夠攜帶氧氣的紅細(xì)胞。首先研究人員將患者機體的部分皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)化成為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）
        ，隨后利用iPSCs來制造血液足細(xì)胞，并且在這種祖細(xì)胞中裝載高通量的藥物篩選系統(tǒng)
        ，通過對含有1440種化合物文庫進(jìn)行篩選
        ，研究人員在培養(yǎng)皿中發(fā)現(xiàn)了多種具有潛力的化合物，其中一種名為SMER28的化合物就能夠幫助活的小鼠和斑馬魚開始大量制造紅細(xì)胞
        。
      研究者Sergei Doulatov博士表示
        ，當(dāng)iPS細(xì)胞開始制造血液時就很難對其進(jìn)行操作了，本文研究中我們首次發(fā)現(xiàn)利用iPS細(xì)胞就能夠幫助鑒別出治療罕見血液障礙的藥物
        。目前研究人員利用類固醇(Steroids)類藥物來治療DBA
      ，但這些藥物僅能夠幫助大約一半的患者，其中有些患者最終會停止產(chǎn)生反應(yīng)
      ，當(dāng)類固醇藥物失效時
      ，患者就必須終生進(jìn)行輸血
      ，因此很多患者的生活質(zhì)量并不理想
      ，研究人員認(rèn)為，這種名為SMER28的化合物或者類似的化合物或許就能夠為患者的治療提供另外一種可行的選擇
      。
      就DBA自身而言
      ，在培養(yǎng)皿中對來自患者的血液祖細(xì)胞進(jìn)行研究似乎并不能夠產(chǎn)生紅細(xì)胞前體細(xì)胞（紅系細(xì)胞），而且當(dāng)細(xì)胞被移植到小鼠機體中也是相同的結(jié)果
      ，但進(jìn)行化學(xué)篩選似乎就能夠提供線索
      ，在裝載有化學(xué)物質(zhì)的小孔中紅系細(xì)胞就會開始出現(xiàn)。由于具有較強的效應(yīng)
      ，SMER28往往會被推向附加試驗
      ，當(dāng)用于治療患DBA的斑馬魚和小鼠時，動物機體中就會制造產(chǎn)生紅系祖細(xì)胞
      ，隨后就能夠制造紅細(xì)胞
      ，從而就能逆轉(zhuǎn)機體的貧血表現(xiàn)，研究者發(fā)現(xiàn)
      ，化合物SMER28的劑量越高
      ，就會有越多的紅細(xì)胞產(chǎn)生，而且并不會出現(xiàn)副作用
      。
      此前研究中
      ，研究人員花費了很多年時間來嘗試從患者機體中分離血液干細(xì)胞，有時候他們會成功
      ，但這些血液干細(xì)胞非常罕見
      ，而且其并不能產(chǎn)生足夠的拷貝來用作研究，且科學(xué)家利用iPS細(xì)胞制造血液干細(xì)胞的嘗試也失敗了
      。因此研究人員就希望利用五種重編程因子的組合將iPS細(xì)胞轉(zhuǎn)化成為血液祖細(xì)胞來解決上述問題
        ，血液祖細(xì)胞能夠和血液干細(xì)胞分享很多特性
        ，而且還能夠在培養(yǎng)皿中進(jìn)行穩(wěn)定增殖。
      研究者Doulatov表示
        ，藥物篩選通常會在成千上萬個孔中進(jìn)行（重復(fù)一次）
        ，因此我們就需要更多的細(xì)胞來進(jìn)行研究，盡管血液祖細(xì)胞并不是真正的干細(xì)胞
      ，但其仍然具有多能性而且還能夠制造紅細(xì)胞
      。目前研究人員已經(jīng)利用化合物SMER28對部分神經(jīng)變性疾病進(jìn)行了臨床前的試驗，SMER28能夠激活機體的自噬途徑
      ，從而對損傷的細(xì)胞組分進(jìn)行再循環(huán)
      ；在DBA中，SMER28能夠開啟紅系祖細(xì)胞的自噬途徑
      ，下一步研究人員計劃通過更為深入的研究來探索化合物SMER28是如何干擾紅細(xì)胞的產(chǎn)生的
      。
      干細(xì)胞能治療一些什么疾病?div   id="d48novz"   class="flower left">
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      　　前段時間獲得諾獎的干細(xì)胞技術(shù)
      ，讓那些對干細(xì)胞聞所未聞的人
      ，了解到了干細(xì)胞，科學(xué)家對干細(xì)胞的研究也是造福了人類
      ，那干細(xì)胞對我們的生活有什么影響呢
      ？
      
　　1、干細(xì)胞治療自閉癥初
      
　　自閉癥又稱孤獨癥
      ，是一種神經(jīng)系統(tǒng)失調(diào)導(dǎo)致的發(fā)育障礙
      ，其病征包括不正常的社交能力、溝通能力
      、興趣和行為模式
      。
      
　　山東省交通醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科細(xì)胞治療中心的劉敏醫(yī)生等人對42例自閉癥患者進(jìn)行干細(xì)胞治療，總有效率達(dá)70%以上
      ，明顯高于對照組的傳統(tǒng)康復(fù)訓(xùn)練治療
      ，而且并無任何副作用。
      
　　對自閉癥的治療
      ，主張從內(nèi)因著手進(jìn)行干細(xì)胞移植為主的治療
      ，就是針對腦和神經(jīng)發(fā)育異常進(jìn)行治療，修復(fù)受損的腦細(xì)胞
      ；從外因著手實施干預(yù)
      ，就是提供盡量好的教育環(huán)境，對自閉癥兒童進(jìn)行有針對性的教育和訓(xùn)練。
      
　　干細(xì)胞進(jìn)入體內(nèi)可調(diào)節(jié)機體免疫功能
      ，并通過自身分化和分泌細(xì)胞因子和神經(jīng)肽刺激新生血管形成
      ，改善腦內(nèi)缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復(fù)腦內(nèi)受損的神經(jīng)細(xì)胞
      ，有助于改善患兒的語言交流能力
      、社會交往能力等。
      

      
　　2
      、治療腦癱
      
　　隨著再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展
      ，干細(xì)胞移植被認(rèn)為是未來治療腦癱的最優(yōu)選項。全球首例干細(xì)胞治療腦癱誕生于中國
      ，國內(nèi)干細(xì)胞治療腦癱臨床研究國際領(lǐng)先
      。十多年來，國內(nèi)干細(xì)胞治療腦癱的科研與臨床從未間斷
      ，取得了國際領(lǐng)先的地位
      。在這個過程中，國內(nèi)一些患者擁有了參加臨床獲得治療的機會
      ，同時一些國際患者也慕名而來
      ，來中國求醫(yī)。
      
　　2017年
      ，通過衛(wèi)計委備案的項目《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》已經(jīng)正式啟動
      ，旨在建立以干細(xì)胞移植為核心
      ，集醫(yī)療
      、護(hù)理、康復(fù)
      、心理等為一體的規(guī)范化方案
      ，延長患兒的生存時間，提高患兒生存質(zhì)量
      ，減輕家庭和社會負(fù)擔(dān)
      。
      
　　3、治療血液系統(tǒng)疾病
      
　　臍帶血是胎兒出生后
      、結(jié)扎并離斷臍帶后殘留在胎盤和臍帶中的血液
      。臍帶血中蘊含數(shù)量豐富的臍帶血造血干細(xì)胞，造血干細(xì)胞是一種專能干細(xì)胞
      ，專門分化成血液中的所有細(xì)胞(白細(xì)胞
      、紅細(xì)胞、血小板)
      。
      
　　臍帶血造血干細(xì)胞移植是目前世界范圍內(nèi)治療白血病的最有效的手段之一
      。相對于骨髓移植和外周血造血干細(xì)胞移植，臍帶血具有來源豐富、獲取便捷
      、資源純凈
      、移植物抗宿主反應(yīng)輕、治療費用低等優(yōu)點
      ，除了已能有效治療白血病
      、再生性障礙貧血等幾十種疾病外，它能治療的疾病種類還在不斷增加
      。
      

      
　　近幾十年的醫(yī)學(xué)實踐證明
      ，臍帶血中含有可重建人體造血和免疫系統(tǒng)的造血干細(xì)胞，已經(jīng)用于治療各種類型白血病
      、再生障礙性貧血
      、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤
      、神經(jīng)母細(xì)胞瘤
      、粘多糖病、地中海貧血
      、骨髓發(fā)育不良癥候群
      、原發(fā)性免疫缺陷病、慢性肉芽腫等80 多種疾病的治療
      。根據(jù)衛(wèi)生部頒發(fā)的《臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)管理規(guī)范(試行)》中規(guī)定
      ，臍帶血造血干細(xì)胞治療技術(shù)適應(yīng)癥包括13 類疾病。
      
　　4
      、美容領(lǐng)域
      
　　人體的衰老
      ，皺紋的出現(xiàn)，究其根源實質(zhì)上都是細(xì)胞的衰老和減少
      ，而細(xì)胞的衰老和減少則是由干細(xì)胞老化引起的
      。干細(xì)胞是各種組織細(xì)胞更新?lián)Q代的種子細(xì)胞，是人體細(xì)胞的生產(chǎn)廠
      ，干細(xì)胞族群的老化嚴(yán)重減弱了其增殖和分化的能力
      ，新生的細(xì)胞補充不足，衰老細(xì)胞不能及時被替代
      ，全身各系統(tǒng)功能下降
      ，讓人一天天老去。而你的皮膚
      ，也因為皮膚干細(xì)胞的衰老而無法及時更新
        ，衰老的皮膚得不到修復(fù)，所以
      ，你有了皺紋
      ，失去了青春容顏
      。干細(xì)胞美容原理是通過輸注特定的細(xì)胞，激活人體自身的“自愈功能”
      ，對病變的細(xì)胞進(jìn)行補充與調(diào)控
      ，激活細(xì)胞功能，增加正常細(xì)胞的數(shù)量
      ，提高細(xì)胞的活性
      ，改善細(xì)胞的質(zhì)量，防止和延緩細(xì)胞的病變
      ，恢復(fù)細(xì)胞的正常生理功能
      ，從而達(dá)到疾病康復(fù)、對抗衰老的目的
      。
      
　　近些年
      ，干細(xì)胞已經(jīng)成為了一個新的研究和應(yīng)用熱點，越來越多的成功案例在向我們昭示：間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床價值
      ，它可以治療多種難以治愈的疾病
      ，對于自身免疫性疾病、中樞神經(jīng)損傷
      、心血管疾病
      、組織損傷等有良好的臨床應(yīng)用，它可以讓更多的生命得以延續(xù)
      。
      孩子患上再生障礙性貧血該怎么治療？
      再生障礙性貧血的治療比較困難
      ，因為再生障礙性貧血是由人體自身造血功能受阻引起的
      ，所以重視治療就更重要了，但是很少有人知道如何治療再生障礙性貧血
      ，下面就為大家講解一下
      。
      

      
藥品和化學(xué)品:這種物質(zhì)可以根據(jù)影響分為類:與劑量的毒藥,只要接觸劑量很大,任何人可以發(fā)生骨髓再生障礙,如氮芥
      、環(huán)磷酰胺
      、malylan和其他抗腫瘤藥物，在治療劑量或一般劑量的照射下偶爾會引起某些人再生障礙性貧血
      ，如氯霉素
        、布塔耶、磺胺類等藥物
        。值得一提的是
        ，氯霉素是藥物性再生障礙性貧血最常見的病因，這與濫用該藥有關(guān)
        。這種藥物是偶氮苯衍生物
        。在大多數(shù)情況下
        ，骨髓抑制的程度是劑量依賴性的，可引起短期可逆的骨髓抑制
        。其效果是由于線粒體蛋白質(zhì)合成通過抑制骨髓細(xì)胞,停藥后,骨髓抑制可以恢復(fù),往往在非常罕見的情況下,骨髓抑制與藥物劑量無關(guān),似乎是一個反應(yīng)的特異性藥物,甚至接觸藥品已經(jīng)停止,嚴(yán)重的骨髓抑制仍持續(xù)較長時間
        ，但是，也可引起再生障礙性貧血
        ，與藥物劑量也無關(guān)
        ，其發(fā)生僅次于氯霉素。
      

      
電離輻射:各種電離輻射
        ，如x射線
        、放射性同位素等，除了會損傷造血干細(xì)胞外
        ，還會損傷造血干細(xì)胞的微環(huán)境
        ，影響干細(xì)胞的增殖和分化。輻射對淋巴細(xì)胞有溶解作用
        ，漿細(xì)胞
      、網(wǎng)狀細(xì)胞和原始纖維細(xì)胞等非造血細(xì)胞對輻射更有抵抗力。損害的程度與核輻射有關(guān)
      。
      

      
感染:再生障礙性貧血后可發(fā)生病毒性肝炎
      ，甲型肝炎、乙型肝炎可引起疾病
      。再障是病中毒性肝炎后繼發(fā)
      ，多在肝炎后兩個月內(nèi)發(fā)病，病情嚴(yán)重
      ，致死率高
      。這種病毒被認(rèn)為同時影響肝臟和骨髓，許多所謂的特發(fā)性再生障礙性貧血病例在發(fā)病前都有病毒性呼吸道感染史
      。
      

          
      本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/282190.html.
      
          
      
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