。目前，最常見的傳病媒介是已被人為改變攜帶了人體正常DNA的病毒
。病毒在漫長的進(jìn)化過程中
，形成了一套獨(dú)特的方式將自己的基因遞送到人體細(xì)胞中
，致使人體發(fā)病。研究人員試圖除去病毒基因組中導(dǎo)致人體患病的基因，并加入治療基因
，然后利用病毒遞送基因的特殊能力醫(yī)治人類疾病。
當(dāng)病毒性傳病媒介在抵達(dá)目標(biāo)細(xì)胞（如肝或肺細(xì)胞）后
，它便將攜帶的治療人類基因的遺傳物質(zhì)“卸下”留在目標(biāo)細(xì)胞中
。在治療基因給出的遺傳指令下，細(xì)胞開始產(chǎn)生具有相應(yīng)功能的蛋白質(zhì)
，從而恢復(fù)目標(biāo)細(xì)胞的正常功能
。通常，用于基因療法傳病媒介的病毒類型包括：逆轉(zhuǎn)錄病毒
、腺病毒、腺相關(guān)病毒（AAV）和皰疹單式病毒
。不同的病毒在人體中攻擊的目標(biāo)各不相同
，因此它們?cè)谧鳛閭鞑∶浇闀r(shí)，攜帶的治療基因和目標(biāo)細(xì)胞也不盡相同
。
當(dāng)然，除利用傳病媒介遞送治療基因治療疾病的方法外
，還有其他幾種非病毒遞送基因的方法供研究人員選擇。其中最簡單的方法是直接向目標(biāo)細(xì)胞“注入”治療性DNA
，然而這種方法應(yīng)用范圍十分有限
，原因是它只適用于少數(shù)人體組織
，卻需要大量的DNA?div id="4qifd00" class="flower right">
，F(xiàn)在
，研究人員在實(shí)驗(yàn)將一條人造染色體或者稱第47條染色體注入目標(biāo)細(xì)胞中
，這條人造染色體將與人體細(xì)胞中的23對(duì)（46條）染色體并存
，不影響它們的工作或引起它們發(fā)生突變
，同時(shí)也不會(huì)受人體免疫系統(tǒng)攻擊。研究人員希望能將人造染色體作為一個(gè)大的傳病媒介
，攜帶大量的遺傳密碼
。這種方法目前存在的問題是，將如此之大的分子遞送到目標(biāo)細(xì)胞的核內(nèi)十分困難
。
盡管基因療法從理論上講具有很強(qiáng)的可行性
，但在實(shí)踐中卻遇到了不少的困難。美國首例基因療法臨床試驗(yàn)開始于1990年
，至今沒有取得明顯的效果
。1999年，18歲的杰斯?格爾辛格接受試驗(yàn)性基因療法治療鳥氨酸轉(zhuǎn)羧酶缺乏癥時(shí)
，在治療的第4天由于多器官停止工作而去世。據(jù)認(rèn)為
，用作傳病媒介的腺病毒引起人體免疫系統(tǒng)強(qiáng)烈反應(yīng)是導(dǎo)致杰斯死亡的原因。
基因療法研究遭受的最為嚴(yán)重的打擊是今年1月份法國又一例以失敗而告終的基因療法試驗(yàn)
。一名患X染色體相關(guān)嚴(yán)重綜合免疫缺乏疾?div id="d48novz" class="flower left">
，美國食品和藥物管理局（FDA）立即采取措施，暫時(shí)中斷了在美國所有利用逆轉(zhuǎn)錄病毒作為傳病媒介在血液干細(xì)胞內(nèi)進(jìn)行基因治療的試驗(yàn)
化來改善生物技術(shù)產(chǎn)品.png)
