糖尿病基因治療的真與假

基因治療系指用正常的基因整合入細(xì)胞，以校正和置換致病基因的一種治療方法。從廣義上來講，將某種遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者細(xì)胞內(nèi)，以達(dá)到治療疾病目的之方法，稱為基因治療。

目前基因治療所采用的方法基本上可分為以下幾種：（1）基因矯正，指將致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正，而正常部分予以保留；（2）基因置換，是用正?；蛱鎿Q病變細(xì)胞內(nèi)的致病基因；（3）基因增補(bǔ)，不去除異?；?，將目的基因?qū)氩∽兗?xì)胞或其他細(xì)胞，使其表達(dá)產(chǎn)物補(bǔ)償缺陷基因的功能，或使原有的功能得到加強(qiáng)；（4）基因失活，在翻譯和轉(zhuǎn)錄水平阻斷某些基因的異常表達(dá)。

研究進(jìn)展

目前糖尿病的基因治療策略主要包括：(１)阻止胰島β細(xì)胞的自身免疫傷，抑制胰島β細(xì)胞的凋亡，從而防止１型糖尿病發(fā)生；(２)改善外周組織的胰島素敏感性；(3)胰島素的基因治療。

簡(jiǎn)單講，胰島素基因治療是指將胰島素基因?qū)氚屑?xì)胞，使靶細(xì)胞能產(chǎn)生胰島素。

胰島素基因治療的首選靶細(xì)胞為肝細(xì)胞。實(shí)驗(yàn)表明，鼠肝細(xì)胞經(jīng)胰島素基因治療，可改善轉(zhuǎn)基因糖尿病鼠的空腹高血糖。但由于該療法存在明顯的血糖調(diào)節(jié)滯后等技術(shù)難題，目前尚在試驗(yàn)中。

腸道Ｋ細(xì)胞是另一靶細(xì)胞。它位于胃、十二指腸、空腸上段，可隨血糖變化分泌胃抑肽（參與餐后胰島素分泌調(diào)節(jié)的腸道肽類激素之一）。細(xì)胞表達(dá)有血糖感知，并能對(duì)外周血糖的變化產(chǎn)生分泌反應(yīng)。但是，其缺陷在于，腸道細(xì)胞壽命短，必須將胰島素基因轉(zhuǎn)染至Ｋ細(xì)胞的祖細(xì)胞中，才能獲得長(zhǎng)期穩(wěn)定的表達(dá)，不利于基因轉(zhuǎn)染操作，必須選擇腸道特異的基因轉(zhuǎn)染載體，故難度增大。

美麗的傳說

由于糖尿病的發(fā)病，被認(rèn)為同人體內(nèi)多種基因和許多未知的環(huán)境因子之間的相互作用有關(guān)，所以研究的難度要明顯高于以往那些對(duì)單基因缺陷疾病的基因療法的研究。目前尚未發(fā)現(xiàn)任何用于人類的糖尿病基因療法，許多實(shí)驗(yàn)僅限于動(dòng)物實(shí)驗(yàn)。

倫敦大學(xué)著名教授史蒂夫·瓊斯指出，“人類的糖尿病基因療法現(xiàn)還處于理想狀態(tài)，切不可將理想與現(xiàn)實(shí)混為一談”，“很明顯，生物技術(shù)的發(fā)展在一開始就已經(jīng)被扭曲了，我認(rèn)為基因治療的技術(shù)發(fā)展還需要花10年的時(shí)間來做決定?！笨茖W(xué)家無法肯定基因治療的這種療法是否會(huì)影響目標(biāo)（致病）基因以外的其他正?；?，引發(fā)副作用?！澳壳盎虔煼ㄟ€是一個(gè)美麗的傳說”。

警惕騙局

研究發(fā)現(xiàn)，1型糖尿病的基因比較局限，估計(jì)約有13個(gè)基因?qū)?型糖尿病的發(fā)病較為重要。到目前為止，對(duì)1型糖尿病的基因研究相對(duì)比較清楚，因此用基因治療1型糖尿病獲得根治的希望比較大。但就算樂觀地估計(jì)，1型糖尿病的基因治療也只可能在10年左右才會(huì)有所突破，成為成熟的技術(shù)可能會(huì)更晚。2型糖尿病相關(guān)的基因比較多，現(xiàn)已發(fā)現(xiàn)上百種，哪些基因?qū)?型糖尿病的發(fā)病較為重要，還不甚清楚。2型糖尿病的基因治療還有很長(zhǎng)的路要走。

所以糖尿病的基因治療不是現(xiàn)在的事，而是我們所渴望的將來的事。到目前為止，人一旦得了糖尿病，暫時(shí)不可能治愈。如果有人（或廣告）宣稱，現(xiàn)在可以靠基因治療來根治糖尿病，那至少是夸大其辭，甚至有些還可能是巫醫(yī)假藥，患者千萬不要輕信上當(dāng)受騙，隨意終止現(xiàn)有治療，以至貽誤病情，釀成不可想象的后果。

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