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加用成年干細(xì)胞治療肌營養(yǎng)不良癥取得突破

醫(yī)案日記 2023-06-14 07:57:35

加用成年干細(xì)胞治療肌營養(yǎng)不良癥取得突破

據(jù)當(dāng)?shù)孛襟w12日報道

,加拿大科研人員在利用成年干細(xì)胞治療肌營養(yǎng)不良癥方面取得重大突破

肌營養(yǎng)不良癥是由遺傳因素導(dǎo)致的原發(fā)性骨骼肌壞死性疾病

,臨床上主要表現(xiàn)為進(jìn)行性骨骼肌萎縮及無力,該病也可累及心肌
,目前尚無有效治療方法
。據(jù)統(tǒng)計,全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病
,患者3~4歲時就會因肌肉無力或萎縮而不便行走
,一般在20多歲時死亡。

加拿大渥太華衛(wèi)生研究院的研究人員日前宣布

,他們在實驗中將一種名為“Pax7”的基因摻入成年干細(xì)胞中,然后注入到老鼠體內(nèi)
,成功促進(jìn)了實驗鼠新肌肉組織的生長

研究人員認(rèn)為,這一發(fā)現(xiàn)意義重大

,因為他們的實驗顯示成年干細(xì)胞也具有一些以前被人們認(rèn)為只有胚胎干細(xì)胞才具有的功能與作用。成年干細(xì)胞是最容易獲得的
,但科學(xué)界一直對成年干細(xì)胞的分化能力存在爭議
。加拿大研究人員的發(fā)現(xiàn)可使人們對成年干細(xì)胞的作用產(chǎn)生新的認(rèn)識

研究人員說,用成年干細(xì)胞治療肌營養(yǎng)不良癥還處于起步階段

,要真正用于臨床治療還需更多研究和試驗

(胡光耀)

肌營養(yǎng)不良應(yīng)該怎么治

小孩子的肌肉和骨骼

,都處于不斷生長發(fā)育的過程中
,隨著年齡的掙扎過,肌肉和骨骼對營養(yǎng)成分的需求會不斷增加
,但是在這個期間
,不管是飲食所攝入的營養(yǎng)類型
,和生活方式
、運(yùn)動等,都會對骨骼和肌肉的發(fā)育產(chǎn)生不同類型的影響
,那么,小孩肌營養(yǎng)不良怎么辦呢


小孩肌營養(yǎng)不良怎么辦

1
、一般治療。

營養(yǎng) :宜食低糖
、低脂和含豐富維生素的水果、蔬菜


運(yùn)動 :在神經(jīng)康復(fù)醫(yī)生指導(dǎo)下每天進(jìn)行規(guī)律的
、力所能及的肢體鍛煉。長期堅持能延緩肌萎縮及無力


教育 :家長應(yīng)多關(guān)心和鼓勵孩子 ,合理地安排規(guī)律的生活和學(xué)習(xí)。

2
、在?div id="jfovm50" class="index-wrap">?漆t(yī)生的指導(dǎo)下藥物治療。

3
、物理治療及按摩可以改善DMD患兒局部血液循環(huán),防止關(guān)節(jié)攣縮


4
、外科治療DMD早期可考慮做跟腱松解術(shù)和脊柱側(cè)彎矯形術(shù),設(shè)法延長其肢體活動時間


5
、基本替代治療這是目前公認(rèn)的最有希望的治療方法,可提高患兒肌纖維產(chǎn)生dystrophin的功能


小孩肌營養(yǎng)不良的癥狀

1
、Duchenne型肌營養(yǎng)不良:為X連鎖隱性遺傳
,男性發(fā)病
,女性攜帶異常基因但不發(fā)病
。多見于兒童發(fā)病
,逐漸進(jìn)展
。開始表現(xiàn)為走路不穩(wěn)
,易摔跤,上樓困難
,以后發(fā)展至行走困難,12歲前不能行走
,只能臥床


2、Becker型肌營養(yǎng)不良癥:又稱良性型肌營養(yǎng)不良癥
,也是X連鎖隱性遺傳,男性發(fā)病
,女性傳遞
。多于5-20歲之間起病,表現(xiàn)Duchenne型類似
,但病程較良性
,12歲時仍能行走
,但起病15-20年后大多不能行走,心肌受累和智能障礙較少見


3
、Erd型肌營養(yǎng)不良癥:又稱肢帶型肌營養(yǎng)不良癥,為常染色體隱性遺傳
,兩性均可發(fā)病
。多于20-30歲間起病
,主要累及近端肌群
,常先影響上肢
,多年后再影響下肢。偶有腓腸肌假肥大


4
、Landouzy-Dejerine型肌營養(yǎng)不良癥:又稱面肩肱型肌營養(yǎng)不良癥
,為常染色體顯性遺傳
,兩性均可發(fā)病。通常于青春期發(fā)病
,首先影響面部和肩胛帶肌肉
,呈特殊的“肌病面容”。檢查時可發(fā)現(xiàn)蹙額
、皺眉、鼓腮
、閉眼
、閉口均力弱,三角肌
、肱二頭肌
、肱橈肌萎縮明顯


肌營養(yǎng)不良的原因有一些屬于遺傳基因?qū)е鲁霈F(xiàn)的
,分別出現(xiàn)在不同年齡的兒童或者成年人的身上,但是
,從普通治療的效果來收
,大部分是用來通過延緩肌肉萎縮
,讓身體處于正常的肌能狀態(tài)
。所以,不管在任何時候發(fā)現(xiàn)孩子出現(xiàn)肌肉異常的現(xiàn)象
,都需要盡快到正規(guī)醫(yī)院的專科門診進(jìn)行治療

肌營養(yǎng)不良癥怎么才能治好?

肌營養(yǎng)不良癥是一種遺傳性疾病

,主要以進(jìn)行性加重的肌無力和支配運(yùn)動的肌肉變性為特征,該病目前沒有很好的治療方法,只能進(jìn)行對癥治療
。首先針對肌營養(yǎng)不良癥可以采取藥物治療
,臨床上常用三磷酸腺苷、維生素E
、葡萄糖、胰島素等藥物進(jìn)行治療
。在發(fā)病早期
,可以盡早的給予患者激素治療,臨床上常用的激素是地塞米松
,如果患者出現(xiàn)肌肉強(qiáng)直還可以口服卡馬西平或苯妥英鈉。在日常生活中還應(yīng)積極的進(jìn)行鍛煉
,注意增加營養(yǎng)
,幫助肌營養(yǎng)不良癥的恢復(fù),患有這種疾病還可以進(jìn)行物理療法和矯形治療
。另外,行成肌細(xì)胞移植或骨髓干細(xì)胞移植
,對肌營養(yǎng)不良癥也具有一定的效果
。治療原則
肌營養(yǎng)不良癥無特異性治療,只能對癥治療及支持治療
,如增加營養(yǎng)
,正?div id="m50uktp" class="box-center"> ;顒?div id="m50uktp" class="box-center"> 。物理療法和矯形治療可預(yù)防及改善脊柱畸形和關(guān)節(jié)攣縮,對維持活動功能很重要


藥物治療
輔酶Q10

輔酶Q10是一種脂溶性抗氧化劑,能激活人體細(xì)胞和細(xì)胞能量的營養(yǎng)
,具有提高人體免疫力
、增強(qiáng)抗氧延緩衰老和增強(qiáng)人體活力等功能。
維生素E

維生素E是一種基本營養(yǎng)素
,屬于抗氧化劑
,可保護(hù)神經(jīng)與肌肉免受氧自由基損傷
,維持神經(jīng)、肌肉的正常發(fā)育與功能。
其他

對癥治療時可用一些相應(yīng)的藥物
,如抗癲癇藥物可減輕肌肉痙攣
,免疫抑制藥物可抑制人體免疫系統(tǒng)從而延緩肌肉細(xì)胞的破壞
,肌酸可為肌肉供能同時改善肌肉力量等

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