獻身：病毒攜帶35億基因注入人腦

獻身：病毒攜帶35億基因注入人腦

美國獨立電視制片人克萊因日前充當(dāng)了第一個敢“吃螃蟹”的人，成為迄今首位接受基因療法試驗的帕金森氏癥患者。

據(jù)《紐約時報》19日報道，55歲的克萊因是18日在紐約長老會醫(yī)院動的手術(shù)。手術(shù)持續(xù)約5個小時，克萊因的頭蓋骨頂部被鉆出一個硬幣大小的孔，研究人員隨后用一根頭發(fā)絲粗細的微小導(dǎo)管，將由病毒載體攜帶的約35億個治療基因副本注入他的腦中。

這項臨床試驗的負責(zé)人、韋爾·康奈爾醫(yī)學(xué)院卡普利特博士介紹說，新試驗重點不在治療帕金森氏癥，主要是想評估基因療法的安全性。包括克萊因在內(nèi)，共有12名帕金森氏重癥患者將參加基因療法的第一期臨床試驗。

卡普利特博士和合作者們認(rèn)為，基因療法也許可以為治療帕金森氏癥開辟新途徑。他們設(shè)計的基因療法主要針對一種名為GABA的化學(xué)物質(zhì)。這種物質(zhì)的缺乏據(jù)認(rèn)為會導(dǎo)致大腦某些區(qū)域過度活躍。卡普利特等采用的手段是以一種去除了遺傳物質(zhì)的腺相關(guān)病毒為載體，將名為GAD的基因輸送至患者大腦的丘腦底核區(qū)域。GAD編碼的酶有助于大腦產(chǎn)生更多GABA。研究人員希望能借此對患者丘腦底核和其他過度活躍的大腦區(qū)域起到鎮(zhèn)靜效果。

據(jù)報道，一些專家對卡普利特等的新試驗持質(zhì)疑態(tài)度。他們擔(dān)心，基因療法有可能給患者帶來意想不到的副作用，病毒載體也許會擴散并損傷大腦其他區(qū)域，或引發(fā)免疫反應(yīng)而導(dǎo)致大腦發(fā)炎。專家們說，基因療法近年來問題不少，新試驗如出現(xiàn)差錯，將會使基因療法研究再遭重挫。

不過，第一個接受試驗的克萊因倒是想得開。研究人員事先已向他說明了可能存在的各種風(fēng)險，但克萊因表示他樂意做一只科學(xué)研究的“猴子”。他說，新療法如能對自己見效當(dāng)然好，但如果它能幫助其他帕金森氏癥病人，“那將更好”。

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