囊性纖維化新藥組合喜獲兩項?3?期臨床成功

3月29日宣布，12 歲及以上的囊性纖維化患者的兩項 3 期研究結(jié)果顯示，他們肺功能有統(tǒng)計學意義的顯著改善。

CF是一種罕見縮短壽命的遺傳病，在北美、歐洲和澳大利亞區(qū)域約有7.5萬患者群體。CF由CFTR基因突變導致缺失或缺陷型CFTR蛋白而引起。兒童必須繼承了兩個有缺陷的CFTR基因（來自父母雙方）才會患有CF。CFTR基因中大約有2000個已知突變位點，這些遺傳缺陷可以通過基因測試或基因分型測試來確定。缺乏CFTR蛋白質(zhì)或擁有該蛋白缺陷功能會導致鹽離子和水分子在許多器官細胞中產(chǎn)生不良滲透。在肺部，這一細胞功能缺陷會導致異常濃稠粘液的積累，最終可導致眾多患者因慢性肺部感染和進行性肺損傷而死亡，CF疾病的死亡中位數(shù)是20多歲到30歲前。

在攜帶F508del突變的人群中，CFTR蛋白質(zhì)通常不在細胞內(nèi)被加工折疊，于是不會到達細胞表面。在研新藥tezacaftor旨在解決F508del-CFTR的胞內(nèi)加工缺陷，使其能夠到達細胞表面，ivacaftor則可以進一步增強蛋白質(zhì)功能。

24周的EVOLVE研究評估了tezacaftor/ivacaftor組合在攜帶兩個拷貝F508del突變?nèi)巳褐械寞熜А１狙芯窟_到了其主要終點，與安慰劑組相比，肺功能指標ppFEV1有相對基線4.0個百分點的平均絕對改善（p

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