美國(guó)fda授予shire罕見血液病藥物shp655快速通道地位

英國(guó)制藥公司shire近日宣布，美國(guó)fda已授予實(shí)驗(yàn)性藥物shp655（重組adamts13）治療遺傳性血栓性血小板減少性紫癜（http）的快速通道地位，該病是一種超罕見的、急性、危及生命的凝血障礙，目前尚無(wú)任何藥物獲批，因此該領(lǐng)域存在著遠(yuǎn)未滿足的醫(yī)療需求。

fda的快速通道項(xiàng)目旨在促進(jìn)針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。

目前，shire公司正在開發(fā)shp655用于治療http的急性發(fā)作。http是一種罕見的危及生命的血液凝血疾病，患者體內(nèi)血管性假血友病因子（vwf）裂解蛋白酶adamts13存在先天不足，該酶的缺乏可導(dǎo)致相關(guān)臟器微脈管系統(tǒng)內(nèi)發(fā)生凝血。急性發(fā)作時(shí)若不及時(shí)治療，死亡率接近90%。adamts13是一種酶，切割參與血液凝固的血管性假血友病因子（vwf）蛋白。目前，全球大約有3000-4000例http患者，尚無(wú)獲批的治療方案。

如果獲批，shp655將成為全球首個(gè)重組adamts13酶替代療法。shire已計(jì)劃啟動(dòng)一項(xiàng)全球iii期臨床試驗(yàn)，評(píng)估shp655用于嚴(yán)重遺傳性adamts13缺陷患者，治療和預(yù)防急性ttp事件的療效和安全性。

藍(lán)鳥生物罕見血液病基因療法獲美FDA批準(zhǔn)，該療法用于治療什么患者？

據(jù)美國(guó)的媒體報(bào)道，美國(guó)的生物醫(yī)藥公司藍(lán)鳥生物所研發(fā)的針對(duì)罕見血液病的基因療法獲得了美國(guó)FDA的批準(zhǔn)，該療法適用于治療?型的海洋性貧血患者。

這種疾病也可以稱為?地中海貧血，患者的基因發(fā)生了病變，導(dǎo)致血紅蛋白的組成成分之一珠蛋白的合成受阻，這種疾病是能夠遺傳給后代的。根據(jù)患者的癥狀不同，這種疾病可以分為輕癥和重癥。如果患者的癥狀比較輕，是不需要采取醫(yī)療手段進(jìn)行治療的，但是如果患者的癥狀已經(jīng)達(dá)到了中度或者重度，現(xiàn)在臨床上一般采取為患者輸血的方式進(jìn)行治療。藍(lán)鳥生物所開發(fā)的基因療法就是針對(duì)需要進(jìn)行輸血治療的海洋性貧血患者。

不過是否能夠采取這種基因療法還需要根據(jù)病人身體的實(shí)際情況進(jìn)行衡量，在美國(guó)現(xiàn)存的1500名患者之中，大約有一半以上的患者是可以接受這種療法的。但是采用基因療法需要花費(fèi)比較多的金錢，不過該家醫(yī)療公司表示，假如人們?cè)诮邮苓@種基因療法之后，在兩年之內(nèi)并沒有達(dá)到非常好的作用，可以向相關(guān)的保險(xiǎn)公司請(qǐng)求報(bào)銷所花費(fèi)的治療費(fèi)用，患者本人只需要承擔(dān)20%的治療費(fèi)用就可以了。

基因療法是一種隨著醫(yī)療科技手段的提高而逐漸涌現(xiàn)的一種造價(jià)比較高昂的治療手段，相比較而言，在美國(guó)所采用基因療法的患者比較普遍。不過不管是針對(duì)哪種疾病的基因療法，現(xiàn)在通過基因療法來(lái)治療疾病都需要花費(fèi)比較高的費(fèi)用。而這個(gè)費(fèi)用是美國(guó)的絕大多數(shù)民眾所不能夠承擔(dān)的，因此小編認(rèn)為距離基因療法普遍出現(xiàn)在醫(yī)院的治療手段之中，還有一段很長(zhǎng)的路要走。

本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/122493.html.

聲明： 我們致力于保護(hù)作者版權(quán)，注重分享，被刊用文章因無(wú)法核實(shí)真實(shí)出處，未能及時(shí)與作者取得聯(lián)系，或有版權(quán)異議的，請(qǐng)聯(lián)系管理員，我們會(huì)立即處理，本站部分文字與圖片資源來(lái)自于網(wǎng)絡(luò)，轉(zhuǎn)載是出于傳遞更多信息之目的,若有來(lái)源標(biāo)注錯(cuò)誤或侵犯了您的合法權(quán)益，請(qǐng)立即通知我們(管理員郵箱：douchuanxin@foxmail.com)，情況屬實(shí)，我們會(huì)第一時(shí)間予以刪除，并同時(shí)向您表示歉意,謝謝!

上一篇: 長(zhǎng)期練瑜伽有什么樣的好處,最流行的瑜···

下一篇: 腸胃濕熱吃什么食物可以改善,腸胃濕熱···