9月22日是國際慢粒日,與此同時諾華腫瘤(中國)宣布,“慢?!?慢性髓性白血病)主要治療藥物尼洛替尼(達希納)被國家食品藥品監(jiān)督管理總局(cfda)批準用于一線治療,且《中國慢性髓性白血病診斷與治療指南(2016 年版)》更新推薦尼洛替尼,作為慢性期“慢粒”患者一線治療選擇之一。
“慢?!笔堑谝粋€通過靶向藥物可獲得長期生存的癌癥。對于“慢粒”的一線治療原來《指南》里使用酪氨酸激酶抑制劑,其10年生存率已可達85%~90%,那為什么要增加尼洛替尼?中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院白血病中心主任王建祥解釋,這源自中國隨機對照臨床研究所取得的結(jié)果:尼洛替尼在早期分子學反應上比第一代要好,早期分子學反應會給患者帶來益處,這意味首選該藥物,患者病情惡化或進展可能性小,生存可能性得到改善。
對于是應用一代、二代還是三代藥物?哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授將其關(guān)系,形象地比喻為腫瘤發(fā)生就像樹干、樹葉、樹枝。樹干是“慢?!保枰淮幬锛皶r有效的控制;兩三年后病情進展或是發(fā)生突變,樹枝長出來了要用二代藥物繼續(xù)治療;如突變沒被控制,樹葉長出來了則要用三代治療。醫(yī)生在藥物選擇上不僅要考慮病情,還有年齡、依從性等。
達希納一線適應癥獲批,有望幫助“慢粒”患者達到更早、更深的分子學緩解。這將在很大程度上推動慢粒領(lǐng)域的治療,甚至使患者有希望達到無治療緩解,從而減輕經(jīng)濟負擔和提高生活質(zhì)量。
蘇州大學附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛提醒,不管是用哪代藥物都要定期進行pcr療效檢測,尤其是3個月、6個月、12個月、18個月這四個時間點,這樣醫(yī)生才能根據(jù)檢測結(jié)果,判斷療效及病情變化,是否需要進一步檢查及更換治療方案等。
白血病可分為急性和慢性。急性患者發(fā)病急,病程短,臨床表現(xiàn)四大癥狀:出血、貧血、感染(發(fā)熱)、浸潤(白血病細胞在各組織中沉積所致,如肝脾、淋巴結(jié)大,骨痛等)。若不經(jīng)過治療,存活期一般不超過半年。甚至有的病例從診斷到死亡,只不過一周左右的時間,死亡主要原因是出血和感染。慢性患者起病隱匿,一般無特征性癥狀,常因體格檢查發(fā)現(xiàn)脾大或因其它疾病而行血常規(guī)檢查異常時才被發(fā)現(xiàn)。病程超過半年者,經(jīng)過適當治療其生存期一般為39—47個月,5年生存率在25%—50%。有的慢性淋巴細胞白血病可生存10—20年,死亡原因是急性變和骨髓衰竭。目前對白血病的治療主要手段是化學療法(簡稱化療)。隨著化療方案和藥物不斷更新,其生存期已經(jīng)明顯延長。
骨髓移植,是指在大劑量化療和全身照射大量破壞患者的白血病細胞后,把健康人或自身已緩解的骨髓移植給患者,使其中造血干細胞持久地在患者骨髓腔分化增殖,從而恢復其正常造血和免疫功能的過程。它能最大限度殺傷白血病細胞,又可挽救大劑量化療放療對正常造血細胞的損害。骨髓移植是目前根治白血病的最先進的方法。有的病人一發(fā)現(xiàn)白血病,便急著要行骨髓移植,這是一種錯誤的看法,它只能在經(jīng)積極治療完全緩解后(臨床上無白血病所致的癥狀和體征,血象正常、骨髓中白血病細胞≤5%)才能進行。它可分為自體(身)和同種異體移植,后者又分為同基因(同卵雙胞胎)、同種異基因(HLA部分相同的同胞兄弟、姐妹或父母或子女),其具體適應條件是:年齡:自體<55歲,異體<45歲,白血病完全緩解后;無感染灶,無其它嚴重的疾??;作異體骨髓移植前,需作組織配型和有關(guān)實驗,以選擇供者。
自體骨髓移植后,由于骨髓中仍可能有白血病細胞,尚需間斷化療和定期復查以防復發(fā)。骨髓移植中對供者的身體無何影響,隨著骨髓移植手段不斷改進,白血病者長期生存有待實現(xiàn)。異體移植由于存在移植排斥和移植物抗宿主反應,危險性較高,但一旦成功其效果較自體移植好。因此白血病完全緩解后,應盡早行移植。
慢粒能治好嗎?能的,慢??梢赃_到功能性緩解的,也就是不吃藥能維持,我一個病人,成功停藥2年了,像你這樣剛確診就用上二代+新藥,有更大的停藥希望。一般來說,二代藥比一代作用更強,達到停藥的周期更短,囑咐你一定要堅持用藥,出現(xiàn)問題多跟醫(yī)生商量,不要擅自停藥。
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