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      Sangamo,BioSciences血友病B基因療法SB-FIX獲FDA授予的孤兒藥資格
      
        
      
            中醫(yī)世家
            2024-03-15 18:16:56
        
      

        
      
           
      2016年09月14日訊 Sangamo BioSciences在基因治療領域近年來發(fā)展十分迅速
      ，近日美國FDA宣布，授予其鋅指磷酸酶（ZFN）介導的基因編輯技術SB-FIX-血友病B療法孤兒藥資格
      。Sangamo計劃在今年內開展1/2期臨床試驗
      ，名為SB-FIX-1501。
      Sangamo研發(fā)部門的首席執(zhí)行官Geoff Nichol表示
      ，對于此次FDA的決定
      ，公司表示非常欣慰。SB-FIX作為鋅指磷酸酶（ZFN）介導的基因編輯技術
      ，能夠給將凝血因子IX基因整合入患者基因組
      ，為血友病B患者提供新型的基因治療。目前公司將首先在成人患者中開展臨床試驗
      ，然后推進到兒童
      ，相較于成人，兒童能從治療中取得更好的效果
      。值得一提的是
      ，這是基因治療在體內應用的另一大突破。
      FDA授予的孤兒藥資格認定是為了鼓勵那些患者少于20萬人的罕見病的藥物研發(fā)，獲得孤兒藥資格的項目
      ，企業(yè)將會獲得一些優(yōu)惠政策
      ，例如在臨床試驗設計、藥物研發(fā)方面獲得幫助
      ，臨床試驗稅款減低
      ，上市申請費用減免以及獲批后長達七年的市場獨占權益等等。
      Sangamo的體內基因編輯方法
      SB-FIX是治療血友病B的單一療法
      ，能夠通過基因編輯的方法
      ，使患者穩(wěn)定持續(xù)表達凝血因子IX。Sangamo公司研發(fā)的鋅指磷酸酶（ZFN）介導的基因編輯技術能夠利用白蛋白基因位
      ，白蛋白是肝臟特定的“安全位點”，且能夠高效表達
      ，被鋅指磷酸酶（ZFN）編輯后
      ，能夠有效地接受治療所用的目的基因并將其表達成蛋白質。采用這一方法
      ，患者的肝臟就能夠持續(xù)地表達凝血因子IX
      ，達到治療水平。傳統(tǒng)的AAV cDNA基因療法是非整合式的
      ，有可能隨著肝臟細胞的分裂而逐漸被“洗掉”
      ，而Sangamo的基因編輯方法能夠將治療的目的基因穩(wěn)定整合進入肝臟，持續(xù)穩(wěn)定地表達
      。
      血友病簡介
      血友病分為 A 
      ，B 兩型。血友病A（hemophilia A）是凝血因子 VIII 缺乏所導致的出血性疾病
      ，約占先天性出血性疾病的 85% 
      ，根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）和世界血友病聯(lián)盟（WHF）1990年聯(lián)合會議的報告，血友病A的發(fā)病率約為 15——20/10萬人口
      ，歐美各國統(tǒng)計
      ，約為5——10/10萬人，中國血友病 A 發(fā)病率約為3——4/10萬人口
      。血友病B（hemophilia B）
      ，稱因子IX缺乏癥或Christmas病，發(fā)病率約1.0——1.5/105
      ，占血友病的15%——20%
      ，因子IX的基因長34kb，位于X染色體長臂
      ，有8個外顯子和7個內含子
      ，因子IX為一種依賴性維生素K 的血漿蛋白，相對分子量為5.6萬，合成部位在肝臟
      ，血友病A
      、B治療相似，采用替代療法
      ，可選用血漿
      、凝血酶原復合物（PCC）、因子IX濃縮物和重組因子IX制品等
      。
      

          
      本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/221387.html.
      
          
      
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