PTC杜氏肌營養(yǎng)不良藥物Translarna獲NICE支持批準

2016年07月27日訊 近日，PTC Therapeutics的杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物Translarna在英國監(jiān)管方面獲得好消息，英國醫(yī)療成本控制與管理機構NICE批準該藥物用于患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥5歲以上兒童及成人的治療。

杜氏肌營養(yǎng)不良癥屬于一種遺傳性疾病，主要為男性遺傳。由于DMD基因突變導致肌萎縮蛋白（dystrophin）合成障礙，繼而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能異常。DMD患者通常在10歲左右便逐漸失去行走能力，并面臨嚴重心肺功能并發(fā)癥，對生命健康造成極大威脅，30歲左右便會死亡。

杜氏肌營養(yǎng)不良癥在研的候選藥物很多，但由于研發(fā)上的種種挫折，目前只有Translarna一種藥物獲得歐盟有條件批準，并且就在今年2月份，該藥物還被美國FDA拒絕批準。據悉，NICE批準后，5年內英國將有50至60名兒童通過醫(yī)保接受Translarna治療。

Translarna的售價為22萬英鎊（29萬美元）/年，PTC目前已經和NICE達成未披露的折扣價格，并且在未來五年中通過NICE的計劃進一步驗證藥物的有效性。NICE負責人Andrew Dillon表示，NICE在今年四月份就發(fā)布指南草案同意批準Translarna，但由于該藥物的價格過于昂貴，對醫(yī)保造成了很大的負擔，因此NICE很高興PTC能夠同意參與5年獲藥計劃。

英國肌肉萎縮癥慈善基金會將NICE此次決定稱為是“具有歷史意義”的一次決議，并且作為和PTC協(xié)議的一部分，NHS廢除了三個月資金到位的相關規(guī)定，該藥物在數周內就能用于患者。除了英格蘭之外，北愛爾蘭已經確定將Translarna納入醫(yī)保，威爾士也將遵循NICE的做法。

杜氏肌營養(yǎng)不良簡介

杜氏肌營養(yǎng)不良是一種X染色體隱性遺傳疾病，主要發(fā)生于男孩。據統(tǒng)計，全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病?；颊咴趯W齡前就會因骨骼肌不斷退化出現(xiàn)肌肉無力或萎縮，導致不便行走。大概在7歲到12歲時，會徹底喪失行走能力，通常到20多歲就會因為心肌、肺肌無力而死亡。目前針對該病，醫(yī)學界尚無有效療法。

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