ASCO2016：Selinexor組合療法有望治療復(fù)發(fā)且難治的多發(fā)性骨髓瘤

2016年6月8日訊 美國莫非特癌癥研究中心（Moffitt Cancer Center）已在2016年美國臨床腫瘤學(xué)會（American Society of Clinical Oncology, ASCO）年度會議上發(fā)布了利用藥物selinexor與脂質(zhì)體阿霉素（liposomal doxorubicin）和地塞米松（dexamethasone）組合治療復(fù)發(fā)且難治的多發(fā)性骨髓瘤患者的I期臨床研究的結(jié)果。

Selinexor是一類新的被稱作選擇性核輸出蛋白抑制劑（selective inhibitor of nuclear export）的試劑中的首個藥物。它的工作機(jī)制是抑制在癌細(xì)胞核中發(fā)現(xiàn)的一種蛋白，激活腫瘤抑制因子殺死癌細(xì)胞。正常的細(xì)胞大體上不受這種藥物的影響。臨床前研究已證實(shí)在多發(fā)性骨髓瘤模式小鼠中，selinexor與阿霉素組合使用存在協(xié)同效應(yīng)。

這項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)的目標(biāo)是確定之前已接受過至少兩次包括來那度胺（lenalidomide）和一種蛋白酶體抑制劑在內(nèi)的藥物治療的復(fù)發(fā)且難治的多發(fā)性骨髓瘤患者對selinexor、脂質(zhì)體阿霉素和地塞米松的最大耐受劑量，以及它們的II期臨床試驗(yàn)推薦劑量。這種組合治療包括誘導(dǎo)期（induction phase）、裝載期（loading phase）和維持期（maintenance phase），其中裝載期和維持期僅使用selinexor和地塞米松。

劑量受限的毒副作用包括血小板減少、惡心和低鈉離子水平。最常見的可能與治療相關(guān)聯(lián)的不良事件是低鈉血癥（54%）、貧血（38%）、血小板減少（38%）、中性粒細(xì)胞減少（38%）、腹瀉（23%）、嘔吐（23%）、高血糖癥（15%）和疲勞（15%）。

初步結(jié)果提示著這種selinexor組合治療方案有效地治療復(fù)發(fā)且難治的多發(fā)性骨髓瘤。在10名接受治療結(jié)果評估的患者中，2人的病情得到非常好地部分緩解、2人的病情得到部分緩解，2人的病情得到輕微緩解，剩下的4人沒有反應(yīng)。

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