Forum精神分裂藥物Encenicline三期臨床失敗

2016年03月27日訊 美國生物技術(shù)公司Forum Pharmaceuticals宣布其精神分裂藥物、alpha7尼古丁乙酰膽堿受體部分激動劑Encenicline在兩個精神分裂三期臨床失敗。在共有1500人參與的試驗中雖然Encenicline安全性和耐受性很好，但在療效上未能達(dá)到試驗一級終點（精神分裂病人認(rèn)知功能的改善）。Forum認(rèn)為安慰劑對照組的良好表現(xiàn)是試驗失敗的原因。Encenicline的阿爾茨海默病試驗因為胃腸副作用已被FDA叫停，今天Forum宣布將裁員175名雇員中的77人。

Forum Pharmaceuticals前身為EnVivo Pharmaceuticals，2014年因為EnVivo不夠響亮改為現(xiàn)在的名字。當(dāng)時CEO說Forum是大家討論、分享思想的地方，更能體現(xiàn)他們合作創(chuàng)新的精神。Forum是個私營公司，主要投資者只有一家，但他們的投資風(fēng)險卻相當(dāng)大。Encenicline是alpha7離子通道的部分激動劑，這在藥物化學(xué)上非常難。而Forum關(guān)注的疾病為阿爾茨海默病和精神分裂，都是新藥開發(fā)的重災(zāi)區(qū)。憑借單一投資者以如此復(fù)雜機理征服世界最大疾病無疑是非常冒險的。

精神分裂有幾個主要癥狀，其中包括認(rèn)知功能障礙。傳統(tǒng)的精神分裂藥物控制陽性癥狀（如幻覺）效果較好，但對陰性癥狀（如生活缺乏動力）和認(rèn)知功能幾乎無效。認(rèn)知功能障礙也是阿爾茨海默病的主要癥狀，所以Forum進軍這兩個同病相憐的領(lǐng)域也不奇怪。但是這兩個疾病也都是以開發(fā)失敗率高而著稱。Encenicline在阿爾茨海默病二期臨床顯著改善認(rèn)知和生活功能并達(dá)到所有試驗一級、二級終點，但因為胃腸副作用被FDA叫停。今天在精神分裂的失敗令Forum的生存更加前途未卜。

這兩個疾病也都是多機理疾病。雖然阿爾茨海默是一個人，但以他命名的疾病可不一定是一個疾病。精神分裂更加復(fù)雜，據(jù)我所知在基因分析如此發(fā)達(dá)的今天仍然沒有任何單一基因和精神分裂可靠地聯(lián)系在一起。所以像alpha7離子通道這樣的靶點多數(shù)通過動物實驗確證。但是精神分裂幾乎是一個人類特有的疾病，動物模型很難能模擬這個復(fù)雜多樣的疾病。即使改變某些蛋白功能能在動物產(chǎn)生類似精神疾病癥狀，但是反方向調(diào)節(jié)該蛋白功能能夠改善疾病的可能非常小。另一個以alpha7為核心技術(shù)的Targacept已經(jīng)在阿爾茨海默、兒童多動癥、抑郁、精神分裂癥、膀胱過動癥等8個領(lǐng)域?qū)嶒炇?，市值一度比現(xiàn)金儲備還低。

但是這兩個疾病的確是對人類最主要的健康威脅，所以我們應(yīng)該為Forum的冒險投入點贊。精神分裂確實復(fù)雜，但其它主要疾病同樣復(fù)雜。腫瘤免疫療法是我們基礎(chǔ)研究進步的結(jié)果還是我們嘗試了足夠多的療法而歪打正著？盡管我們希望這些顛覆性進展是建立在牢固的基礎(chǔ)研究之上，但我看運氣依然占有很大成分。同樣雖然精神分裂十分復(fù)雜，但是如果制藥工業(yè)按腫瘤的投資力度攻打精神分裂，找到顛覆性新藥的可能性未必低于找到新的免疫療法。但現(xiàn)在這個領(lǐng)域幾乎沒有任何研發(fā)活動，唯一新穎藥物是羅氏的GlyT抑制劑Bitopertin。藥監(jiān)（如BTD）和支付政策無疑對新藥投資起了重要導(dǎo)向作用。

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