Vertex制藥囊性纖維變性藥物Orkambi遭英國NICE拒絕

，導(dǎo)致呼吸困難及反復(fù)感染。

名為TRAFFIC和TRANSPORT的III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明

，Orkambi能夠顯著增強(qiáng)患者的肺功能--一秒用力呼氣量（FEV1）上漲了2.6-4.0個(gè)百分點(diǎn)，且肺急性加重減少了30%-39%。

然而

，NICE卻以O(shè)rkambi價(jià)格極高，不符合現(xiàn)行醫(yī)保標(biāo)準(zhǔn)而拒絕將其納入指南草案。

目前英國約有2750名囊性纖維化患者攜帶雙拷貝F508del突變

，即為Orkambi所針對(duì)的患者群體。目前使用Orkambi一年的治療費(fèi)用為10.4萬英鎊。此外，那些符合Orkambi治療標(biāo)準(zhǔn)的囊性纖維化患者，在服用Orkambi的同時(shí)，還需要接受常規(guī)治療。

NICE認(rèn)為

，盡管Orkambi確實(shí)能改善囊性纖維化患者因病情突然惡化而住院治療的頻率，但是在改善肺功能方面的效果卻很有限。

與單獨(dú)使用常規(guī)療法相比

，增加使用Orkambi后，患者每質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY， Quality-adjusted life years）的費(fèi)用將從21.8萬英鎊增加到34.9萬英鎊。NICE評(píng)估中心負(fù)責(zé)人表示，與Orkambi為患者帶來的增益相比，花費(fèi)的成本實(shí)在太高，而必須承認(rèn)，英國的國民健康保險(xiǎn)制度是一種有限的資源，因此每一分錢都必須“物有所值”。

Orkambi去年獲得FDA批準(zhǔn)

，成為Vertex轉(zhuǎn)型過程中最重要的產(chǎn)品，這次在英國碰壁，對(duì)公司而言非常遺憾。罕見病藥物的驚人售價(jià)通常是導(dǎo)致藥企與藥品監(jiān)管和保險(xiǎn)部門沖突的主要原因，未來這一問題如何解決，值得業(yè)內(nèi)人士深思。

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