喜訊！拜耳A型血友病藥物Kovaltry獲FDA批準(zhǔn)

喜訊！拜耳A型血友病藥物Kovaltry獲FDA批準(zhǔn)

2016年03月18日訊 美國FDA批準(zhǔn)拜耳A型血友病藥物Kovaltry上市，用于兒童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一種是未經(jīng)修飾的重組因子VIII化合物。

FDA此次積極監(jiān)管意見主要依據(jù)一項名為LEOPOLD的長期臨床試驗研究，主要考察Kovaltry常規(guī)預(yù)防給藥在成人、青少年和兒童A型血友病患者中的藥動學(xué)、安全性和療效，以及對圍手術(shù)期出血護(hù)理的影響。FDA推薦Kovaltry在青少年和成人中劑量為每周2-3次，兒童每周2-3次或者每隔一日服用一次。

LEOPOLD 臨床試驗的主管Sanjay P. Ahuja副教授，來自大學(xué)醫(yī)院彩虹嬰幼兒醫(yī)院止血與血栓中心和凱斯西儲大學(xué)醫(yī)學(xué)院，評論道：試驗結(jié)果顯示，A型血友病患者在出血常規(guī)預(yù)防基礎(chǔ)上，按每周2-3次給予Kovaltry治療后，其出血事件發(fā)生率大大降低。

A 型血友病也稱作因子 VIII 缺陷或經(jīng)典血友病，因凝血蛋白缺失而導(dǎo)致凝血障礙，具有遺傳特性。其發(fā)病特點(diǎn)是持續(xù)或自發(fā)地出血，出血會累及關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)臟器官。美國約有1.6萬人口罹患A型血友病。目前該疾病的治療方案主要為：靜脈注入重組因子蛋白以替代凝血因子發(fā)揮促凝作用。

Kovaltry的上市之路較為平坦，此前CHMP對之給予積極推薦，并于年初相繼獲得在歐洲和加拿大地區(qū)的上市授權(quán)。此外，拜耳公司目前已向日本遞交了Kovaltry的上市申請，后期將逐步向各國申請備案，謀求獲得全球范圍內(nèi)上市的權(quán)利。

篇外鏈接：什么是A型血友??？

血友病依其缺乏凝血因子種類之不同，甲型血友?。菏怯捎谀蜃影耍储┤狈σ穑喾Q作血友病A，是臨床上最常見的血友病，約占血友病人數(shù)的80%-85%，在某些高發(fā)地區(qū)甚至更高。

血友病A、B均屬于性連鎖隱性遺傳性疾病，而丙型血友?。ㄟz傳性Ⅺ缺乏癥）則為常染色體隱性遺傳性疾病。在我國多數(shù)為甲型血友病為主，致病基因位于女性X染色體上，也就是女性攜帶基因，導(dǎo)致下一代男性發(fā)病，而下一代女性均為正常人。所以，血友病患者常有家族史，常見的遺傳模式是：女性從上一代獲得發(fā)病基因（攜帶者，不發(fā)?。?，然后遺傳給下一代男性，也稱“隔代遺傳”。

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