證實藥物MYK-461可阻止和逆轉(zhuǎn)肥厚性心肌病

這篇論文證實作為該公司的候選先導藥物（lead drug candidate），MYK-461能夠預(yù)防和逆轉(zhuǎn)多種肥厚性心肌?。╤ypertrophic cardiomyopathy, HCM）模式基因突變小鼠的疾病發(fā)展。這項研究成果是MyoKardia公司、哈佛大學醫(yī)學院、科羅拉多大學和斯坦福大學的合作結(jié)晶。這些數(shù)據(jù)進一步提供實驗室和臨床研究證據(jù)證實MYK-461有潛力作為一種重要的新方法治療HCM。

MyoKardia公司首席醫(yī)療官Jonathan Fox博士說，“這些數(shù)據(jù)鼓舞人心，因為它們在生物化學、細胞和整體動物水平上展現(xiàn)出MYK-461有效地降低HCM基因突變后果。將這些發(fā)現(xiàn)從小鼠轉(zhuǎn)移到人類，可能有巨大潛力改善患有這種破壞性疾病的病人的生命?！?/p>

為了研究肌節(jié)中的基因突變在HCM產(chǎn)生中的作用，MyoKardia公司使用之前培育出的HCM模式小鼠，這些小鼠表現(xiàn)出人HCM的關(guān)鍵性形態(tài)和功能特征。為了量化左心室肥大---HCM的主要特征---的程度，研究人員非侵入式地測量了左心室壁厚度（left ventricular wall thickness, LVWT）。

MyoKardia公司研究人員和他們的合作伙伴證實早期和長期服用MYK-461可阻止這種疾病的發(fā)展。相比于未接受治療的基因突變小鼠中觀察到的LVWT增加，在接受MYK-461治療的基因突變小鼠中并未觀察到LVWT增加。這項研究還證實一旦服用MYK-461，它能促進這種疾病的部分逆轉(zhuǎn)，這點可從已產(chǎn)生心肌肥大的HCM模式小鼠中測量到的LVWT下降加以證明。再者，這項研究還發(fā)現(xiàn)MYK-461可阻止左室纖維化產(chǎn)生。左室纖維化是HCM的一種重要的組織病理學特征，其他具有潛在危險性的心臟病也涉及這一特征。

MyoKardia公司首席執(zhí)行官Tassos Gianakakos說，“這些發(fā)現(xiàn)讓我們備感鼓舞，它們支持我們的治療假設(shè)：降低心肌收縮性能夠阻止或逆轉(zhuǎn)結(jié)構(gòu)和功能上的異常，正是這些異常導致折磨著HCM病人的癥狀。我們認為在臨床開發(fā)上，MYK-461是第一個獲得這些效果的藥物。這種方法可能代表著一個治療遺傳性心肌病的更為一般性的范例，可能讓我們更接近于我們的最終目標，也就是改善患有這種衰竭性疾病的病人及其家屬的生命。”

MyoKardia公司當前正在I期臨床試驗中評估MYK-461。這項臨床試驗旨在評估MYK-461的安全性和耐受性，并預(yù)計會提供它的藥代動力學和藥效動力學方面的數(shù)據(jù)。

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