NICE發(fā)布最終指南,推薦使用罕見病藥物Vimizim

NICE發(fā)布最終指南,推薦使用罕見病藥物Vimizim

近日，英國NICE發(fā)布最終指南，推薦罕見病——溶酶體貯積癥患者使用Biomarin的Vimizim進行治療。

溶酶體貯積癥是一類遺傳代謝疾病，患者由于基因突變導致溶酶體中缺乏某些酸性水解酶，從而導致生物大分子不能正常降解而在溶酶體中貯積，引起細胞組織器官功能的障礙。

此次NICE批準Vimizim用于治療粘多糖貯積癥IVa型（又被稱為MPS IVa和Morquio綜合征）。作為一種罕見病，目前英國只有88名患者。根據(jù)制藥公司和英國NHS的協(xié)議，這88名患者將納入保險接受治療。

粘多糖貯積癥IVa型患者缺乏降解大分子糖類的酶，導致機體無法利用這些糖，逐漸在組織和器官中累積，最終導致一系列癥狀，比如關節(jié)和骨骼異常、聽覺視覺喪失、心臟瓣膜疾病以及疼痛。

Vimizim可以取代酶發(fā)揮作用，這是首個針對病因的治療藥物，不過價格也是異常昂貴，每人每年要花費39.5萬英鎊的治療費用。然而根據(jù)制藥公司和NHS達成的協(xié)議，所有臨床上符合治療標準的英國患者，將在未來5年中接受Vimizim治療，而相關的臨床數(shù)據(jù)也將用于評估該藥物。

NICE技術評估部門負責人Meindert Boysen表示，NICE和Biomarin達成的協(xié)議不僅提供了可讓人接受的價格，而且為這個臨床效果尚不明確的藥物提供了可供評估的數(shù)據(jù)。

然而，蘇格蘭的藥物管理局以長期療效不明、價格過高等要求拒絕了Vimizim。但值得一提的是，今年上半年FDA批準了Vimizim在美國上市，用于治療粘多糖貯積癥IVa型。Vimizim的市場空間并不大，但超高的價格仍可每年為Biomarin創(chuàng)造50萬美元的收益。

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