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      周期性癱瘓新藥通過FDA審核
      
        
      
            佚名
            2024-05-13 23:15:02
        
      

        
      
           
      羅切斯特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的神經(jīng)學(xué)系教授Robert “Berch” Griggs
      ，是該藥品臨床研究的首席研究員
      。他說：“這是一種非常奇怪的病癥
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      ；颊呖赡茉谠缟闲褋頃r發(fā)現(xiàn)
      ，從頸部往下已經(jīng)完全癱瘓。在幾個小時的過程中
      ，他們重又新獲得正常的運動機能
      。等他們到了醫(yī)生的辦公室，他們往往又是完全正常的
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      周期性麻痹是極為罕見的疾病，在美國大約有5000名患者
      。該疾病并不會致命
      ，也不會明顯縮短壽命，但因為這種周期性的運動機能喪失會降低生活質(zhì)量和給自己和家人帶來很大的麻煩
      。一些患者可能過去的一整個月都不會發(fā)作
      ，也可能一個月只有一次的癱瘓。而對另外一些患者
      ，他們發(fā)病的頻率更高些
      ，短到只有固定幾個小時的時間。隨著時間的推移
      ，許多患者變得軟弱無力
      ，身心俱疲。
      差不多早在45年前
      ，Griggs教授首次證明
      ，乙酰唑胺對于周期性麻痹有部分的效治療效果。最近
      ，一個研究小組的發(fā)現(xiàn)了周期性麻痹的遺傳因素
      。2003年
      ，美國國立衛(wèi)生研究院呼吁，由Griggs教授組織其他科學(xué)家們組成全國性研究網(wǎng)絡(luò)
      ，專注于罕見的神經(jīng)性疾病
      ，如周期性麻痹等。2000年
      ，Griggs教授和他的同事在一個研究表明
      ，二氯苯二磺胺可以有效減少周期性麻痹的發(fā)作和保持患者的肌肉結(jié)實。
      一個涉及二氯苯二磺胺更大的研究開始于2004年
      ，高血鉀及低血鉀性周期性麻痹臨床試驗
      ，涉及65例患者，證實了早期的研究結(jié)果
      。周期性麻痹是一種離子通道異常引起的
      ，屬于家族遺傳性疾病，如果離子通道不能夠正常工作
      ，就可能導(dǎo)致周期性麻痹的發(fā)生
      。鈉，鈣
      ，鉀
      ，和氯化物的精確及時的調(diào)節(jié)，對肌肉的控制是至關(guān)重要的
      。異常的離子濃度雖然只有一點點的變化都可能誘發(fā)疾病的產(chǎn)
      。低鉀和高鉀型周期性麻痹是的鈉和鈣通道相關(guān)的疾病。
      美國食品藥物管理局已批準(zhǔn)了二氯苯二磺胺用于青光眼的治療
        ，但藥物的原始制造商默克公司
        ，已經(jīng)停止了該藥的生產(chǎn)。2000年的這項研究結(jié)果促使Taro Pharmaceuticals購買了默克的藥品許可證
        ，以使其可用于周期性麻痹的治療
        。對于那些患有周期性麻痹的患者，Keveyis的批準(zhǔn)上市既是一個重要和急需的治療進展
        ，也會增加對人們疾病的認(rèn)識和理解
        ，而這對于這些疾病的患者有著重要的意義。
      

          
      本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/259458.html.
      
          
      
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