臨門一腳：第一個(gè)car

目前業(yè)界非常關(guān)心哪家公司會第一個(gè)推出嵌合抗原受體t細(xì)胞（car-t）產(chǎn)品。

諾華公司（nyse：nvs）本月初宣布，fda已受理其car-t療法ctl019（tisagenlecleucel-t）的上市申請并授予了優(yōu)先審查資格。此次申請，尋求批準(zhǔn)ctl019用于復(fù)發(fā)和難治性b細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╝ll）的治療。優(yōu)先審查即意味著fda將在六個(gè)月內(nèi)作出審查決定，而非常規(guī)的10個(gè)月。就在幾天后，kite制藥（nasdaq：kite）也宣布完成了kte-c19（axicabtagene ciloleucel）的申請。fda將用兩個(gè)月時(shí)間決策是否受理kite的申請，但是由于fda允許具有前景的生物技術(shù)新藥滾動(dòng)提交，fda可以提前接受kite的申請，這一時(shí)間僅比諾華公司晚不到兩個(gè)月。

car-t治療是將t細(xì)胞從患者體內(nèi)取出，并對該細(xì)胞進(jìn)行遺傳修飾，將其編程為可以攻擊表達(dá)特定蛋白質(zhì)的腫瘤細(xì)胞，然后注入患者體內(nèi)以攻擊癌細(xì)胞。諾華和kite的car-t治療靶向表達(dá)cd19（在某些白細(xì)胞上表達(dá)的蛋白質(zhì)，并存在于某些類型的血液腫瘤中）的細(xì)胞，但由于kite的申請是將其批準(zhǔn)用于治療非霍奇金淋巴瘤（nhl），使得這兩種治療方法不會直接競爭。

但也非盡然，nhl實(shí)際上是一類淋巴瘤，包括彌漫性大b細(xì)胞淋巴瘤（dlbcl），轉(zhuǎn)移性濾泡淋巴瘤（tfl）和原發(fā)性縱隔b細(xì)胞淋巴瘤（pmbcl）。諾華公司也在dlbcl患者中進(jìn)行了tisagenlecleucel-t研究，但尚未發(fā)布該試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。該公司計(jì)劃在第四季度申請將car-t用于dlbcl治療，所以兩家公司可能會在明年的某個(gè)時(shí)候進(jìn)行潛在的正面競爭。

優(yōu)勝者將定價(jià):

由于car-t療法是針對每位患者進(jìn)行個(gè)性化治療，可能會產(chǎn)生昂貴的成本，因此價(jià)格高昂。獲得car-t治療批準(zhǔn)的第一家公司將設(shè)定價(jià)格，后來公司必須參考衡量，除非他們可以證明其產(chǎn)品療效值得付出更高的成本。

由于價(jià)格可能會超過當(dāng)前的癌癥治療價(jià)格，投資者期望保險(xiǎn)公司方面產(chǎn)生一些舉措。novarits和kite解決成該問題的一個(gè)方法是提供退款保證。例如，kite的axicabtagene ciloleucel在臨床試驗(yàn)中，大約一半的患者完全緩解，所以kite可能能夠讓保險(xiǎn)公司支付高價(jià)，只要他們向緩解的患者收費(fèi)。

其他相關(guān)公司：

kite和諾華的car-t療法只是這種治療癌癥新方式的冰山一角。

juno therapeutics（納斯達(dá)克股票代碼：juno）并不是太落后，盡管其極具潛力的car-t治療方案jcar015最近由于潛在的副作用問題而停止研究。幸運(yùn)的是，juno theraputics在臨床試驗(yàn)中擁有九個(gè)候選產(chǎn)品。

bluebird bio's（納斯達(dá)克股票代碼：blue）的bb2121看起來很有希望，但該技術(shù)只有i期臨床數(shù)據(jù)。bluebird計(jì)劃在6月份在美國臨床腫瘤學(xué)會會議（asco）上提供更多數(shù)據(jù)。

bellicum pharmaceuticals（納斯達(dá)克股票代碼：blcm）正在開發(fā)一種特殊的car-t療法，稱為gocar-t，它增加了可以控制細(xì)胞擴(kuò)增和刺激的激活開關(guān)，可能避免副作用。bellicum使用其gocar-t技術(shù)（bpx-601）的治療正處于i期。

保守的投資者會選擇購買celgene（納斯達(dá)克股票代碼：celg）分一杯羹，該公司與juno therapeutics存在重要交易，與bluebird也存在關(guān)聯(lián)交易。

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