制藥公司如何從罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)領(lǐng)域獲利？

2016年10月26日訊 近些年來(lái)，制藥公司對(duì)于發(fā)現(xiàn)能帶來(lái)下一個(gè)10億美元的藥物的關(guān)注點(diǎn)似乎發(fā)生了轉(zhuǎn)移，它們從關(guān)注治療常見(jiàn)疾病的藥物轉(zhuǎn)移到了關(guān)注治療罕見(jiàn)疾病的新藥開(kāi)發(fā)上，在一項(xiàng)最近發(fā)表的研究論文中，研究者發(fā)現(xiàn)，制定立法來(lái)激勵(lì)制藥公司投資罕見(jiàn)疾病療法的開(kāi)發(fā)或許會(huì)給這些公司帶來(lái)盈利，而這也是未來(lái)多個(gè)制藥公司在藥物研究上的一個(gè)新的領(lǐng)域。

暢銷(xiāo)藥物往往依賴(lài)于大量的處方，燒心癥療法藥物洛賽克（Losec）就是藥物奧美拉唑的商標(biāo)，截止到2000年，該藥物為制藥公司Astra帶來(lái)了60億美元的收益；輝瑞公司開(kāi)發(fā)的用于降低機(jī)體膽固醇的藥物阿托伐他?。⑵胀祝┟磕暌矠楣編?lái)120億美元的收益，截止到2011年該藥物的累計(jì)銷(xiāo)售額已經(jīng)達(dá)到了1310億美元了，然而藥物的單價(jià)并不低，患者每天的人均花費(fèi)為2美元。

相比較而言，如今制藥公司的商業(yè)模式漸漸地開(kāi)始轉(zhuǎn)移到重點(diǎn)關(guān)注罕見(jiàn)疾病上來(lái)了，制藥公司不得不以較高的藥物單價(jià)來(lái)應(yīng)對(duì)較低的處方量從而確保其投資收益，那么為何會(huì)發(fā)生改變呢？罕見(jiàn)病往往會(huì)被很多制藥公司所忽視，從而就導(dǎo)致了1983年罕見(jiàn)病藥物法案 （Orphan Drug Act）在美國(guó)的制定，與此同時(shí)歐洲議會(huì)也商議制定了罕見(jiàn)病藥物的管理規(guī)定，當(dāng)然在全世界還存在其它相關(guān)的藥物規(guī)定，這些法案規(guī)定無(wú)疑中就刺激了很多制藥公司去開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)疾病的藥物，也就是罕見(jiàn)病用藥（orphan drugs）。

這些激勵(lì)措施包括在美國(guó)七年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、在歐洲十年的市場(chǎng)權(quán)（在兒科使用中或許時(shí)間更久），同時(shí)還包括減少或放棄監(jiān)管費(fèi)用和稅收抵免等；截止到目前為止這些政策都非常成功，而且自從美國(guó)法律生效以來(lái)，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)了超過(guò)500種藥物治療罕見(jiàn)疾病了，在前10年治療罕見(jiàn)病的藥物或許不到十種。

低需求衍生出高價(jià)格

利基藥物往往會(huì)制定出較高的價(jià)格，然而比如，吉利得公司的丙肝藥物索非布韋在為期12周的治療過(guò)程中成本為8.4萬(wàn)美元，Vertex公司的囊性纖維化藥物Kalydeco對(duì)于患者每年的售價(jià)為31.1萬(wàn)美元；實(shí)際上世界上十大最昂貴的藥物之一就是罕見(jiàn)病藥物，Soliris（依庫(kù)珠單抗）就是一種用于治療多種超罕見(jiàn)疾病的定價(jià)超高的藥品，該藥物通常用于治療某些類(lèi)型的血液疾病，患者每年的成本費(fèi)用為40萬(wàn)美元，盡管這些藥品主要治療很少一部分患者，但其高昂的價(jià)格往往會(huì)使得其給公司帶來(lái)的盈利同長(zhǎng)效藥物相當(dāng)。

制藥公司實(shí)際上對(duì)此非常清楚，制藥公司Shire前行政總裁Angus Russell 2013年表示，大型的制藥公司都會(huì)將時(shí)刻注視著那些開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物的小型制藥商，因?yàn)楹币?jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)會(huì)為小型制藥公司帶來(lái)數(shù)百萬(wàn)甚至是數(shù)十億美元的銷(xiāo)售以及后期的一些潛在效益。比如2011年，制藥巨頭賽諾菲-安萬(wàn)特就花費(fèi)了200億美元從制藥公司Genzyme手中購(gòu)買(mǎi)了罕見(jiàn)病藥物的專(zhuān)利。

如今幾乎三分之一的罕見(jiàn)病藥物的年銷(xiāo)售額都超過(guò)了10億美元，全球的罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)預(yù)計(jì)在2020年會(huì)達(dá)到1760億美元，而且會(huì)占到總的處方藥物銷(xiāo)售額的19%。當(dāng)然這無(wú)疑就會(huì)引發(fā)很多關(guān)注了，其中值得一提的就是前美國(guó)民主黨人韋克斯曼（Henry Waxman），他引入了孤兒藥法案，而且這項(xiàng)方法也能夠被一些高利潤(rùn)的藥物制造商所利用來(lái)增加公司的盈利并且規(guī)避競(jìng)爭(zhēng)的發(fā)生。

采納孤兒藥

對(duì)市場(chǎng)上將近200種罕見(jiàn)病藥物的分析或許就能夠提供更多的證據(jù)，相比通過(guò)尺寸、國(guó)家地區(qū)、研究以及投資開(kāi)發(fā)控制公司規(guī)模而言，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)或許能夠?yàn)楣編?lái)5倍的盈利以及10%至15%的較高市場(chǎng)價(jià)值，此外隨著每一種額外的罕見(jiàn)病藥物被開(kāi)發(fā)出來(lái)，這些盈利還能夠增加11%。

這就表明，直接指向罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)的激勵(lì)性政策或許應(yīng)當(dāng)不斷擴(kuò)大能夠獲利的公司數(shù)量，但這或許會(huì)帶來(lái)一定的不良后果，會(huì)讓制藥公司的研發(fā)資源不斷偏離其它未滿(mǎn)足的臨床需求的研究領(lǐng)域，比如說(shuō)新型抗生素的開(kāi)發(fā)。那么現(xiàn)在我們能做些什么呢？對(duì)罕見(jiàn)病藥物的狀態(tài)或許應(yīng)當(dāng)被重新定義，同時(shí)也應(yīng)當(dāng)減少激勵(lì)性措施并且控制藥物價(jià)格，然而制藥企業(yè)或許也會(huì)反對(duì)這些舉措，由于罕見(jiàn)病藥物往往針對(duì)的是一些嚴(yán)重且危及生命的罕見(jiàn)病的治療，因此其同治療常見(jiàn)病的藥物或許還存在一些差別，比如說(shuō)藥物伊馬替尼（格列衛(wèi)），其已經(jīng)獲得了歐洲藥品局罕見(jiàn)病藥物的地位用于治療7種不同類(lèi)型的癌癥。

當(dāng)然市場(chǎng)排他性的持續(xù)時(shí)間或許也和每種罕見(jiàn)病藥物的創(chuàng)收潛力直接相關(guān)，在歐盟罕見(jiàn)病藥物監(jiān)管制度之下，歐盟成員國(guó)或許就會(huì)針對(duì)單個(gè)產(chǎn)品的盈利能力來(lái)將藥物的壟斷能力限定為6年，這或許就能夠使得其它制藥公司進(jìn)入市場(chǎng)，促進(jìn)了競(jìng)爭(zhēng)，同時(shí)也會(huì)相應(yīng)地降低藥物價(jià)格。成本控制措施當(dāng)然也包括償還公司藥物的價(jià)格，該價(jià)格能夠密切反應(yīng)藥物的價(jià)值，同時(shí)包括對(duì)公司的利潤(rùn)率進(jìn)行直接控制。

無(wú)論下一步該怎么走，政府部門(mén)還需要制定合適的政策，在保證罕見(jiàn)病藥物被真正所需要的患者使用時(shí)，還能夠保證制藥公司的利潤(rùn)。

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