，轉錄因子可以結合細胞dna來促進其它基因表達
。
研究者說道，很長一段時間以來我們并不清楚是否
，通過在錯誤的細胞類型中表達轉錄因子迫使細胞命運被決定可以幫助我們理解生理分化過程中機體所發(fā)生事件
，而如今我們研究發(fā)現(xiàn)有兩個過程實際上是驚人相似的?div id="d48novz" class="flower left">
；趯嶒灲Y果
，研究者發(fā)現(xiàn)，當結合上兩個扮演基因表達增強子的區(qū)域時
，b細胞的轉分化就會發(fā)生
；而其中dna的一個區(qū)域正常情況下在免疫細胞中是處于活性狀態(tài)的，另外一個區(qū)域則當巨噬細胞前體準備分化時才會被開啟
，這就表明
，這兩個增強子途徑的集合可以促進b細胞扮演像巨噬細胞前體的角色，隨后來誘發(fā)不自然的分化轉移
。
【5】：新型混合劑可將成體細胞重編程為多能性干細胞
近日
，刊登在國際著名雜志上的一篇研究論文中，來自希伯來大學的研究人員開發(fā)了一種新型的混合劑
，其可以高效地誘導成體細胞轉變成為高質量的多能性干細胞
；再生醫(yī)學是一項最新涉及多種領域的研究項目，其主要目的是通過細胞移植移除機體損傷的細胞
、組織或者器官，由于基于人類胚胎的干細胞會產生一些倫理道德問題
，而其也是一種可以促進成體細胞重編程為胚胎樣狀態(tài)細胞的一種有效途徑
。
誘導多能性干細胞（）可以被用于移除那些損傷的細胞或組織，然而科學家們發(fā)現(xiàn)
，重編程成體細胞的過程可以引入遺傳異常
，從而限制細胞在研究和醫(yī)學領域的有效性；為了制造
，研究者將成體細胞暴露于胚胎干細胞的活性基因混合劑中
，ipscs隨后就會被誘導分化成為其它類型的細胞，比如神經細胞或肌肉細胞等
；然而用于重編程細胞的標準因子則會引發(fā)高頻率的遺傳異常
。
【6】：科學家利用細胞重組技術將成年小鼠機體細胞重編程為胚胎干細胞
近日，刊登在國際雜志上的一篇研究報告中
，來自俄勒岡健康與科學大學的研究人員利用細胞分裂期間兩個胚胎的細胞質成功地將成年小鼠的機體細胞轉化成了胚胎干細胞
，該項研究對于利用人類胚胎干細胞進行再生醫(yī)學治療具有重要的意義
。
胚胎干細胞可以通過一種名為體細胞核移植的方法來產生，也就是將成體細胞的細胞核轉移到未受精卵細胞的細胞質中來完成
，隨后細胞質中的細胞器就會對細胞核進行重編程
，這樣細胞就會轉變成為可以分化成多種類型機體細胞的胚胎干細胞。
【7】：突破性成果
！科學家重編程胚胎干細胞成功擴展其潛在的細胞命運
近日
，一項刊登在國際雜志上的研究報告中，來自加利福尼亞大學等機構的研究人員通過聯(lián)合研究開發(fā)出了一種新方法
，該方法能夠對小鼠胚胎干細胞進行重編程使其能夠表現(xiàn)出頗似受精卵一樣的發(fā)育特性
。研究者指出，這些全能樣的干細胞不僅能夠產生發(fā)育胚胎中所有的細胞類型
，還能夠產生一些特殊類型的細胞
，這些細胞能夠促進胚胎和母體之間的營養(yǎng)交換。
這項研究或將幫助研究人員理解早期胚胎發(fā)育過程中的分子決策
，同時也將擴展干細胞所產生的組織類型的“目錄”
，對于后期再生醫(yī)學研究以及基于干細胞療法的開發(fā)也至關重要。一個受精卵擁有完全的發(fā)育潛能
，其能夠產生所需的所有細胞類型
，包括發(fā)育中的胚胎以及額外的胚胎組織，胎盤哺乳動物
、胚外組織比如胎盤以及卵黃囊的特性對于胎兒和母親之間進行營養(yǎng)和廢物交換非常重要
。
【8】：重磅！科學家成功將結締組織細胞重編程為心肌細胞
最近
，來自格萊斯頓研究所（的科學家們通過研究鑒別出了兩種化學物質或能改善心臟瘢痕組織轉化成為健康心肌組織的能力
，相關研究刊登于國際雜志上，該研究或將幫助研究人員開發(fā)新型有效的治療心力衰竭的療法
。
心力衰竭每年影響著570萬美國人的健康
，而且每年能夠花費國家307億美元，最關鍵的是目前并無療法治療心力衰竭
；當心肌受損時
，機體就無法修復死亡或損傷的細胞，文章中
，研究者就深入分析了心臟中細胞的重編程機制
，以此來對心肌細胞進行再生，這或許有望治療并且治愈患者的心力衰竭
。
僅需要三種轉錄因子就能夠將小鼠機體的結締組織細胞重編程為心肌細胞
，當心臟病發(fā)作后，結締組織就會在損傷部位形成疤痕組織
，從而誘發(fā)心力衰竭的發(fā)生
，這三種轉錄因子因子）能夠互相協(xié)作開啟結締組織細胞中的基因表達
，同時關閉其它不必要基因的表達，最終對損傷的心肌細胞進行有效修復
，但這種方法并不簡單
，而且也僅有10%的細胞能夠從疤痕組織細胞轉化成為心肌組織細胞。
【9】：將人星形膠質細胞重編程為多巴胺能神經元
，有助治療帕金森病
帕金森病是一種主要影響運動系統(tǒng)的神經退行性疾病
。它的特征在于大腦中的多巴胺能神經元（dopaminergic neuron）漸進性喪失。盡管當前的療法旨在補充多巴胺水平
，但是沒有一種療法能夠恢復這些丟失的細胞
。如今，在一項新的研究中
，來自瑞典
、奧地利、西班牙和美國的研究人員開發(fā)出一種方法：將神經膠質細胞（glial cell）轉化為活性的多巴胺能神經元
，并且所產生的多巴胺能神經元能夠部分恢復帕金森病模式小鼠的運動功能
。這項概念驗證研究可能為開發(fā)出一種治療這種疾病的新方法鋪平道路。相關研究結果于2017年4月10日在線發(fā)表在期刊上
。
論文通信作者
、瑞典卡羅林斯卡研究所分子神經生物學家說，“在帕金森病中
，多巴胺能神經元死亡
，但是與此同時，由于炎癥
，一些神經膠質細胞變得活躍
，并且增殖。因此
，我們認為一種有趣的技術很可能是將這些神經膠質細胞重編程為這種疾病中丟失的細胞
。”
和同事們首先在體外利用含有三種參與神經元身份和生長的轉錄因子
、一種多巴胺能神經元特異性的微）和幾種促進染色質重塑和協(xié)助大腦發(fā)育的小分子的病毒感染人星形膠質細胞（一種在大腦中大量存在的神經膠質細胞）
，測試了這種技術
。
【10】：將皮膚細胞重編程為人類誘導性多能干細胞用于血液疾病研究
在過去10年里
，人類誘導性多能干細胞（）可以有能力被開發(fā)形成許多類型的人類細胞，近日
，刊登在國際雜志blood上的一篇研究報告中
，來自費城兒童醫(yī)院的科學家通過研究，成功地將罕見血液病患者身上的皮膚細胞重編程成了人類誘導性多能干細胞
，這就為深入理解血液疾病以及開發(fā)相應療法提供了幫助和希望
。
研究者表示
，編程細胞的技術發(fā)展的非常迅速，如今我們可以再分子層面上更好地理解病人個體的血細胞如何發(fā)生故障
，而且也可以檢測并且開發(fā)治療患者疾病的創(chuàng)新性療法
。
如何高通量研究細胞轉化的分子機制
1.來自中國科學院，浙江自然博物館
，英國萊斯特大學等處的研究人員發(fā)現(xiàn)了一個成年達爾文翼龍（Darwinopterus）的化石以及一枚與其在一起的蛋
，并對這種恐龍進行了雌雄兩性比較，從而為判別這些已滅絕動物的性別提供了直接證據
。這一研究成果公布在上周出版的Science雜志上
。
2. 來自哈佛醫(yī)學院，麻省總醫(yī)院
，澳大利亞墨爾本大學等處的研究人員就利用這一技術進行了大規(guī)模測序
，并配合功能預測，和實驗驗證
，揭示了線粒體complex I失序癥的分子機制
，從而提出了一種利用高通量測序方法分析候選基因的新策略。這一研究成果公布在Nature Genetics雜志上
。
3.近期來自中國
、美國和韓國的科學家在miRNA研究領域又取得一些重要的研究進展，研究成果相繼發(fā)表在國際頂級期刊Nature 和Cell雜志上
，值得關注
。
4.近日上海交通大學生命科學技術學院力學生物學與醫(yī)學工程研究所在國家自然科學基金重點項目“血管細胞分化與遷移的力學生物學機制”研究取得重要進展，研究論文發(fā)表在本年1月18日的《美國科學院院刊》（PNAS）上
5. 近日中科院上海生命科學研究院生物化學與細胞生物學研究所肖磊課題組利用病毒載體在細胞中表達多種重編程因子
，誘導綿羊成纖維細胞重編程轉化成誘導多能干（iPS）細胞
，這是目前世界上首次報道獲得的綿羊iPS細胞系。研究論文在線發(fā)表在2011年1月11日的《細胞研究》（cell research）雜志上
。
中科眾安 | 科學家們在抗腫瘤研究領域取得的新成果
本文中，我整理了科學家們近年來在抗腫瘤研究中取得的新成果，與大家一起學習
！
doi：10.1038/s41586-019-1228-x
近日
，一篇發(fā)表在國際雜志Nature上的研究報告中，來自德州農工大學的科學家們通過研究發(fā)現(xiàn)
，人類基因STING（干擾素基因的刺激子）的一小片段或是治療自身免疫性疾病和癌癥的關鍵
。文章中，研究者發(fā)現(xiàn)
，一種特定的蛋白質基序或能幫助科學家們開發(fā)新型藥物
，來抑制引發(fā)自身免疫性障礙的人類機體未知免疫反應。
STING是一種特殊的蛋白質
，其能在人類和其它動物機體中發(fā)送免疫反應的信號
，文章中
，研究者們發(fā)現(xiàn)了一種名為PLPLRT/SD的蛋白質基序，其是STING蛋白質末端附近的短鏈氨基酸序列
，在開啟機體免疫系統(tǒng)功能抵御病毒感染上扮演著至關重要的角色
。TBK1是一種與多種疾病發(fā)病相關的蛋白激酶，比如額顳葉癡呆
、某些癌癥和諸如狼瘡等自身免疫性疾病
，研究者Li表示，我們在蛋白質STING中鑒別出了一種短鏈序列
，其能夠招募并激活TBK1
，從而開啟機體自身的免疫反應。
【2】Sci Rep：重磅
！一種新型藥物或能調節(jié)機體免疫系統(tǒng)來有效抵御腫瘤攻擊
doi：10.1038/srep25311
一項發(fā)表在國際雜志Scientific Reports上的研究報告中
，來自日本慶應大學研究人員通過研究表示，通過刺激患者機體的免疫系統(tǒng)
，一種用來治療血液障礙的藥物或有望幫助阻斷多種類型實體瘤的生長
。這種名為5-aza-CdR的藥物當前被用來治療會誘發(fā)白血病的血液障礙，其能抑制DNA甲基化
，從而抑制酶類對基因組DNA進行化學修飾
，諸如這樣的修飾會改變控制多種關鍵細胞功能的基因的表達，包括細胞生長和生存等
。
如今有些研究發(fā)現(xiàn)
，諸如5-aza-CdR的甲基化抑制劑還能被用來治療其它類型的癌癥，這些效應或許歸因于藥物能再度激活腫瘤抑制基因的表達
，但其中所涉及的具體分子機制研究人員并不是很清楚
。這項研究中，研究人員Yoshimasa Saito及其同事開始通過研究闡明藥物5-aza-CdR的工作原理
，首先他們評估了5-aza-CdR對腸癌小鼠模型的治療效應
，結果發(fā)現(xiàn)，該藥物能夠抑制大約三分之一的腫瘤進行生長
，而且接受該藥物治療的小鼠相比沒有接受治療的小鼠而言機體中腫瘤的尺寸趨于更小
。
【3】Sci Immunol：新方法或能重新激活T細胞來有效抵御癌癥
doi：10.1126/sciimmunol.aap9520
近日，來自美國弗吉尼亞大學等機構的科學家們通過研究發(fā)現(xiàn)了一種新方法
，或能重新激活因抵御癌癥而耗盡的T細胞的功能
，相關研究刊登于國際雜志Science Immunology上。文章中
，研究人員闡明了烯醇化酶1（enolase 1）水平的下降對T細胞所產生的影響
，以及如何繞過該影響給機體免疫系統(tǒng)“充電”
。
此前研究結果表明
，免疫系統(tǒng)有時無法有效抵御癌變的腫瘤組織
，因為當腫瘤浸潤性的淋巴細胞（TILs）攻擊腫瘤組織時常常會失去能量，疲憊的T細胞或許就無法有效殺滅癌細胞
，從而就會使得腫瘤組織不斷增殖
，研究者認為，T細胞或許會因饑餓的腫瘤細胞奪走葡萄糖而變得“無精打采”
，這項研究中
，他們就找到了一種新方法來克服這種問題，從而讓TILs能夠有效攻擊癌癥
。
【4】Nat Cell Biol：鑒別出幫助機體抵御癌癥的特殊“染色體掃描儀”蛋白
doi：10.1038/s41556-019-0282-9
近日
，來自丹麥哥本哈根大學等機構的科學家們通過研究鑒別出了修復人類DNA嚴重損傷的一種新型機制，相關研究刊登于國際雜志Nature Cell Biology上
，研究者指出
，細胞中的這種特殊“掃描儀”能夠決定無瑕疵的DNA修復過程是否被開啟。
對于DNA的嚴重損傷而言有兩種基本的修復系統(tǒng)
，但僅有一種修復系統(tǒng)是無瑕疵的
，如果該系統(tǒng)無法正常發(fā)揮功能就會增加DNA損傷后機體患癌的風險；我們都知道
，BRCA基因的突變會誘發(fā)遺傳性的卵巢癌和乳腺癌
。研究者Anja Groth教授表示，我們闡明了細胞開啟修復嚴重DNA損傷的“完美系統(tǒng)”（flawless system）的分子機制
，其能夠保護機體免于癌癥發(fā)生
。
【5】NEJM：個體化癌癥療法或幫助抵御腫瘤對靶向藥物的耐受性
doi：10.1056/NEJMoa1508887
靶向作用驅動腫瘤生長的遺傳突變的藥物為多種嚴重癌癥的治療帶來了革命性的變革，但很多時候
，腫瘤都會對藥物產生耐受性
，而且腫瘤經常是通過產生新的突變來促進耐藥性的出現(xiàn)，這就需要科學家們不斷開發(fā)更有潛力的藥物來克服耐藥性的腫瘤
，近日一項發(fā)表在NEJM上的研究論文中
，來自麻省總醫(yī)院的研究者就利用多種不同的靶向療法檢測了肺癌患者對藥物的耐受性進化情況，當耐受性促進第三代靶向療法的開發(fā)時
，新的突變就會恢復癌癥細胞對第一代靶向療法的反應
。
Alice Shaw博士說道，對于很多使用第一代抑制劑藥物復發(fā)的腫瘤患者而言
，比如克里唑蒂尼
，更多潛在且具有選擇性的新一代抑制劑療法或許對于治療患者更為有效，然而對新一代抑制劑產生耐藥性的癌癥經常會對并不是那么強大的抑制劑產生耐受性
，而且通常是通過產生新的突變來促進對新一代抑制劑的耐藥性
，而對老一代的抑制劑變得敏感。
doi：10.1080/2162402X.2019.1608106
利用免疫細胞刺激身體攻擊腫瘤的癌癥療法，可以通過一種增強其功能的分子得到改善
。對老鼠的研究發(fā)現(xiàn)
，改進后的療法產生了強大的抗癌免疫反應，導致了腫瘤縮小
。初步實驗表明
，這種分子對人體細胞有類似的作用，并可能促進癌癥治療的成功
。這種被稱為LL-37的分子是人體對感染的自然反應
，有助于殺死有害的細菌和病毒。
近日
，來自愛丁堡大學的科學家發(fā)現(xiàn)
，它還影響免疫細胞，增強它們的功能
。特別是這種分子增強了特定細胞的功能
，這些細胞負責啟動被稱為樹突狀細胞的靶向免疫反應。樹突狀細胞已被用于癌癥治療
，因為它們可以觸發(fā)其他免疫細胞識別和攻擊腫瘤
。這種方法通常包括取患者自身細胞的樣本，在實驗室特殊條件下培養(yǎng)
，然后再注入患者體內
。這一過程成本高昂，而且由于難以制備足夠數(shù)量的樹突狀細胞而受阻
，這些細胞具有用于治療的正確特性
。
【7】PNAS：抗腫瘤細胞如何治療神經膠質瘤？
doi：10.1073/pnas.1821442116
膠質母細胞瘤是一種無法治愈的腦腫瘤
，通常與表皮生長因子受體（EGFR）的突變有關
。在膠質母細胞瘤中發(fā)現(xiàn)的主要EGFR突變，稱為EGFRvIII
，用大約20年前由路德維希癌癥研究所開發(fā)的抗體mAb806進行治療
，但其作用機制尚不清楚。與斯德哥爾摩大學（瑞典）和加州大學圣地亞哥分校合作
，生物醫(yī)學研究所的研究人員已經揭示了這種抗體如何作用于突變的EGFR
，從而大大擴展了它的應用范圍。
該研究發(fā)表在PNAS期刊上
，為癌癥的新療法鋪平了道路
。該工作的結果表明，與先前認為的相反
，mAb806可用于治療許多攜帶EGFR突變的腫瘤
，而不僅僅用于特定突變。此外，科學家已經證明
，即使EGFR未發(fā)生突變
，也可以對其進行治療，以使其對mAb806治療敏感
。 “這一發(fā)現(xiàn)奠定了抗EGFR聯(lián)合治療與抗體和激酶抑制劑的合理基礎，而不是”盲目測試“它們
，正如迄今為止所做的那樣
，”IRB巴塞羅那分子模擬和生物信息學實驗室負責人Modesto Orozco說。以前的研究報道
，mAb806識別通常隱藏的EGFR區(qū)域
。在攜帶EGFRvIII的某些腫瘤中，已經除去了一半的受體
，使得該區(qū)域變得可接近
，從而允許抗體的治療用途。研究人員現(xiàn)已證明
，EGFR上的許多不同突變改變了受體的形狀
，使mAb806能夠檢測到這個“隱藏”區(qū)域。
【8】Nat Commun：諸如蘋果和茶葉等富含黃酮類化合物的食物或能保護機體抵御癌癥和心臟病發(fā)生
doi：10.1038/s41467-019-11622-x
日前
，一篇發(fā)表在國際雜志Nature Communications上的研究報告中
，來自伊迪斯科文大學的科學家們通過研究發(fā)現(xiàn)，攝入富含黃酮類化合物的食物（比如蘋果和茶葉）或能幫助機體有效抵御癌癥和心臟病
，尤其是對于吸煙者和重度飲酒者
。
這項研究中，研究人員在23年間評估了53048名丹麥人的飲食狀況
，他們發(fā)現(xiàn)
，習慣性攝入適量或大量富含黃酮類化合物食物（植物性食物和飲料中的黃酮類化合物）的人群或許并不太會因癌癥或心臟病而死亡。研究者Nicola Bondonno博士說道
，攝入富含黃酮類化合物食物的人群死亡風險較低
，對于那些因吸煙及每天飲用兩種以上標準酒精飲料而患慢性疾病風險較高的人群而言，這種保護性效應似乎是最強的
。
【9】JEM：首次直觀地觀察到CAR-T細胞抵御血液癌癥的過程
doi：10.1084/jem.20182375
當癌癥從機體免疫系統(tǒng)中逃逸時
，我們的防御系統(tǒng)就會變得無能為力無法有效抵御癌癥，嵌合抗原受體T細胞（CAR T細胞）或許就能展現(xiàn)出一種潛在的免疫療法
，其能有效應對腫瘤
，但某些患者疾病的復發(fā)往往給當前的療法提出了巨大挑戰(zhàn)，近日
，來自巴斯德研究所等機構的科學家們通過研究鑒別出了CAR T細胞的精確功能
，或能優(yōu)化未來癌癥的治療手段，相關研究刊登于國際雜志The Journal of Experimental Medicine上。
抵御癌癥的其中一種策略基于對患者自身的T淋巴細胞進行修飾來使其能夠識別腫瘤細胞所表達的CD19靶點分子
，從而就能有效清除癌細胞
，臨床試驗證明這種方法是非常有效的，因此這種療法常常用來治療成年和兒童血液癌癥患者
，但其中有些患者的癌癥會復發(fā)
，為了能夠改善療法的有效性，這項研究中研究人員闡明了CAR T細胞的精細化工作機制
。
【10】Nat Commun：腸道微生物組或能指揮機體免疫系統(tǒng)抵御癌癥
doi：10.1038/s41467-019-09525-y
近日
，一項刊登在國際雜志Nature Communications上的研究報告中，來自Sanford Burnham Prebys醫(yī)學發(fā)現(xiàn)研究所的科學家們通過研究闡明了腸道微生物組和機體免疫系統(tǒng)抵御癌癥能力之間的因果關聯(lián)
，文章中
，研究者鑒別出了11種細菌，其能激活小鼠的機體免疫系統(tǒng)并減緩黑色素瘤的進展
，此外研究者還闡明了一種未折疊蛋白反應（UPR
，unfolded protein response）的關鍵作用，UPR是一種能維持蛋白質穩(wěn)態(tài)的細胞信號通路
，研究人員在對免疫檢查點療法產生反應的黑色素瘤患者機體中常常能觀察到UPR水平的下降
，這或許就能揭示對病人分層的潛在標志物。
研究者Thomas Gajewski說道
，免疫療法能夠延長很多癌癥患者的壽命
，通過研究患者對療法產生反應和耐受的分子機制，我們就能夠擴大因化療而受益患者的數(shù)量
。這項研究中我們建立了微生物組和抗腫瘤免疫力之間的關聯(lián)
，同時揭示了UPR在這一過程中扮演的關鍵角色，相關研究結果或能幫助研究人員對接受選擇性檢查點抑制劑療法的黑色素瘤患者進行分類
。
干細胞這么發(fā)達，治療涉及最廣的是哪些領域
？
科技部《關于對國家重點研發(fā)計劃“干細胞及轉化研究”等7個重點專項2020年度申報指南征求意見的通知》表示，2020年
，國家撥總經費2.3億元支持干細胞及轉化研究重點專項
。
至今，中央財政連續(xù)4年撥款總計超過22億元支持“干細胞及轉化研究”重點專項
。干細胞科技早已經被列為我國戰(zhàn)略性
、前瞻性的重大科學問題。干細胞的研究和發(fā)展對健康和生命將會是一個革命性的變革
，以下是目前干細胞治療領域涉及最廣的八大疾病領域
。
01.骨關節(jié)炎
骨關節(jié)炎是一種影響關節(jié)的退行性疾病
。隨著時間的推移，保護關節(jié)
、防止骨頭相互摩擦的軟骨會斷裂
。這也會導致骨骼的退化，引起疼痛
、僵硬和最終的不能動彈
。這種情況通常會影響臀部、膝蓋和拇指
，有些案例也會影響肘部
、手腕、腳踝和手指
。
軟骨無法進行自我更新
，人出生時體內只有這么多細胞
，這意味著當這些細胞死亡之后
，沒有新的細胞取代它們。因此
，關節(jié)和骨骼會退化
。干細胞可分泌的細胞因子是骨髓細胞的百倍以上，具有增殖成軟骨的能力
。
2019年5月
，人臍帶間充質干細胞注射液獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗默示許可(批件號 CXSL1900016），用于治療膝骨關節(jié)炎
。
國外已上市細胞產品：
比利時TiGenix公司開發(fā)的產品ChondroCelect(自體軟骨細胞)
，用于膝蓋軟骨修復。
韓國Medipost公司的可特立(Cartistem
，含有臍帶血間充質干細胞和透明質酸鈉)是首個采用異基因干細胞修復關節(jié)軟骨的細胞治療產品
。
02.中風
2017年，異體骨髓來源的間充質干細胞產品MultiStem治療中重度缺血性腦卒中的II期臨床取得積極成果
，證明了可行性和安全性
，相關成果發(fā)表在頂級期刊The Lancet Neurology上。
試驗結果表明
，腦卒中患者對MultiStem的耐受性良好
，無嚴重副作用事件?div id="jpandex" class="focus-wrap mb20 cf">；颊呓邮苤委熀笱装Y細胞因子顯著減少
，加速免疫系統(tǒng)恢復。目前該療法已經獲得了美國FDA批準進入III期臨床試驗
，預計將在美國及歐洲的50多家頂級腦卒中中心招募約300名患者
。
2019年9月17日
，發(fā)表在STEM CELLS上的一項I期擴展試驗結果首次證明了早期使用自體骨髓單個核細胞(MNCs)治療急性缺血性腦卒中患者的安全性和可行性。
03.心臟病
心臟病仍然是全球的頭號殺手
。據《中國心血管病報告2018》報告
，我國冠心病患者有1100萬，肺原性心臟病患者500萬
，心力衰竭患者450萬
，風濕性心臟病患者250萬，先天性心臟病患者200萬
，且發(fā)病人數(shù)和死亡人數(shù)逐年上升
。
干細胞治療心臟病的最大好處是它能夠取代受損或死亡的細胞，而不需要侵入性手術或移植
。
2018年5月16日
，Nature News報道稱，日本衛(wèi)生部允許大坂大學的醫(yī)生提取干細胞衍生的組織薄片
，并將其用于治療心臟病患者
。在臨床前研究中，研究小組確定由iPS細胞生成的細胞移植薄片可以改善心臟功能
。
澳大利亞Mesoblast公司的Revascor由1.5億個間充質前體細胞(MPCs)組成
，通過直接注射到患者的心肌中治療疾病。一項III期試驗(NCT02032004)正在評估Revascor用于治療晚期心力衰竭患者
。該試驗已經完成了北美55個中心的患者登記
，其中566名患者隨機接受Revascor或安慰劑治療。
04.糖尿病
I型糖尿病是遺傳性的
，是由于胰腺不能產生胰島素
，或者產生的胰島素太少。這很可能是由于免疫系統(tǒng)紊亂
，身體攻擊自己的胰島——即負責制造胰島素的胰腺細胞
。在這種情況下，干細胞可以提供與其他自身免疫疾病相同的免疫系統(tǒng)調節(jié)作用
。
II型糖尿病是指身體對胰島素產生抵抗力
。胰腺可能仍然正常運作，但是患者的身體感覺不到
，這意味著血液中胰島素的釋放仍然不會促使細胞吸收葡萄糖
。它仍然留在血液中，引起危險的高血糖癥
，就像它在I型糖尿病中一樣
。
第二種情況也可能對干細胞治療有反應，干細胞治療可以幫助胰腺適度分泌胰島素
，并幫助身體更有效地對胰島素做出反應
。
目前
，評估干細胞對這兩種疾病有效性的多項臨床試驗正在進行中，許多人急切地等待著結果
。
2017年發(fā)表在Science Translational Medicine的一項研究中
，波士頓兒童醫(yī)院的研究人員通過注入預先處理過的能夠產生更多PD-L1的造血干細胞，成功地逆轉了小鼠模型的I型糖尿病
。
Science同日發(fā)布兩則重磅新聞
05.脫發(fā)
干細胞為全天然的頭發(fā)再生鋪平了道路——從頭皮上移除毛囊
，分離出干細胞，并將這些毛囊連同干細胞一起注入頭皮
。這種療法的精髓在于
，通過提供頭發(fā)再生所需的營養(yǎng)物質和最初產生頭發(fā)所需的毛囊，促使原先沒有頭發(fā)或禿頂?shù)念^皮部
溫哥華一家致力于治療脫發(fā)的公司正在開發(fā)利用真皮鞘杯(DSC)細胞治療雄激素性脫發(fā)(男性型脫發(fā))的自體細胞療法
。該公司正在開發(fā)的候選產品叫做RCH-01
。它準備開始II期試驗，將招募160名男性受試者
。在試驗中
，真皮鞘杯細胞將從取自患者頭部后部的活檢組織中分離出來。之后
，細胞將在實驗室中擴增
，并注射到患者頭皮的禿頂區(qū)域
。
06.白血病
白血病是影響淋巴系統(tǒng)和骨髓的另一種癌癥
。白血病細胞癌變，影響免疫系統(tǒng)
，引起一系列的癥狀
，最終導致未經治療的死亡。這是最常見的兒童癌癥
，但也影響不同年齡的成年人
。
然而，干細胞療法帶來了巨大的希望
。治療方法包括首先用高劑量化療殺死白血病細胞
，有時還需要放療。在大部分癌細胞被擊敗后
，患者接受干細胞輸注來幫助身體重新恢復
，這樣就可以再次制造正常的血細胞。
這種治療
，通常只適用于復發(fā)的患者
，即他們的癌癥從標準治療中得到緩解，幾個月或幾年后又復發(fā)了
。然而
，好消息是：在第一次緩解期進行干細胞治療
，5年存活率為30-50%。如果患者在干細胞移植后2年內沒有復發(fā)
，他們很有可能存活多年
。
05.嵴椎損傷
嵴髓損傷或切斷是人體最嚴重的創(chuàng)傷之一。取決于受傷發(fā)生的部位
，患者可能再也不能走路
，甚至不能移動手臂。長期以來
，這種創(chuàng)傷是完全無法彌補的
。雖然近年來的一些神經外科手術讓患者恢復了部分功能，但結果仍然常常令人失望
。
干細胞為這部分患者的未來帶來了巨大的希望
。在這其中，干細胞提供了替代受損神經的能力
，而不是試圖修復受損神經
。通過將干細胞注射到損傷部位，嵴柱可以自我修復
，獲取正常運作所需的所有成分
。
結合生長因子和激素，干細胞能夠前往受傷部位“重建”功能
，然后干細胞分化為特定的細胞
，與受損組織整合并修復。
08.自身免疫疾病
自身免疫疾病如類風濕性關節(jié)炎
、糖尿病
、多發(fā)性硬化、狼瘡
、愛迪生氏病
、格雷夫斯病等。干細胞療法在自身免疫疾病中有兩個潛在的益處
。它可以幫助修復和再生在自身免疫攻擊中受損的組織
。干細胞可以幫助他們修復神經、皮膚
、血液
、器官等。這有助于患者恢復健康
，對抗這類疾病的退化
。
干細胞可以調節(jié)免疫系統(tǒng)，使其不再兇勐地攻擊
、或者根本不攻擊身體
。研究表明
，干細胞可以最大限度地減少免疫系統(tǒng)的病理影響，從而避免自身免疫
，同時保持機體攻擊外來物質和真正病原體的能力
。
未來展望：
根據國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的信息顯示，2018年6月至今
，國內相繼有8款干細胞新藥的臨床試驗申請獲受理
，其中4款已獲臨床默示許可，涉及疾病包括膝骨關節(jié)炎和糖尿病足潰瘍
。
雖然我國干細胞技術還在臨床試驗階段
，但我國現(xiàn)已有50余個干細胞臨床研究項目完成備案，涉及的疾病包括：急性心梗
、膝骨關節(jié)炎
、帕金森病、卵巢早衰
、銀屑病
、視網膜色素變性、年齡相關性黃斑變性
、骨修復
、不孕癥、失代償性乙型肝炎肝硬化等
。隨著臨床研究的進一步開展
，干細胞療法會讓更多的病人真正受益！
高紹榮的研究方向
主要研究領域為干細胞與體細胞重編程
。
主要研究方向包括：1
、體細胞重編程的分子機制
；2
、利用疾病特異iPS細胞研究疾病發(fā)生機制；3
、哺乳動物早期胚胎發(fā)育的分子機制
。
主要利用體細胞核移植與誘導多能干細胞技術從事哺乳動物早期胚胎發(fā)育和體細胞重編程分子機制與干細胞研究。與中科院動物研究所周琪實驗室在2009年分別獨立報道了iPS小鼠的研究成果
，從而在世界上首次證明了iPS細胞的真正多能性
，被美國TIMES評為2009年世界十大醫(yī)學突破之一。最近的研究證明DNA羥甲基化酶Tet1可以有效替代Oct4將體細胞重編程為iPS細胞并進一步闡釋了其分子機制
，而所形成的T-iPS細胞可以經四倍體補償產生iPS小鼠并且沒有腫瘤的發(fā)生
。已經在包括Science, Nature Genetics, Cell Stem Cell, PNAS, Human Molecular Genetics, Stem Cells等國際知名學術期刊發(fā)表論文60余篇。
工作主要集中在研究哺乳動物體細胞克隆胚胎發(fā)育過程中再編程(Reprogramming)的分子機理
。將體細胞核通過顯微操作移入去除遺傳物質的成熟卵母細胞中從而啟動胚胎發(fā)育是一個由體細胞基因表達逆轉進入胚胎細胞基因表達的再編程過程
，正是由于我們對卵母細胞再編程的分子機理不清楚才使克隆成功的效率仍然處于非常低的水平
。而能夠分離純化卵母細胞中特有的再編程因子(Reprogramming Factors) 將會對克隆效率的提高以及干細胞的研究起到十分重要的意義。我們今后工作重點之一就是要通過核移植并結合生物化學的方法鑒定卵母細胞胞質中的這些重要因子
。
近來
，人們已經意識到胚胎干細胞的研究對一些疾病治療的重大前景。通過核移植的方法可以得到與病人遺傳信息相同的胚胎干細胞
，從而可以消除移植后免疫排斥的可能
。我們實驗室已經通過核移植的方法建立起了數(shù)十株小鼠體細胞克隆胚胎干細胞系并正在進行體外分化為心肌組織的研究和體內移植后功能的鑒定。同時我們正在進行人治療性克隆的研究以期盡快建立病人來源的體細胞核移植胚胎干細胞系
。
小鼠胚胎發(fā)育過程中卵母細胞與早期胚胎極性發(fā)生機理的研究也是我們實驗室的重要研究方向
。
因此，以后的工作主要集中在：
1. 研究克隆胚胎再編程(Reprogramming)的分子機理
，鑒定與純化卵母細胞中特有的再編程因子(Reprogramming factor)
。
2. 建立克隆胚胎干細胞系并進行體外分化與功能的研究。
3. 小鼠卵母細胞與早期胚胎極性發(fā)生機理的研究
。
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