Alnylam叫停revusiran臨床

，RNAi平臺受到質疑

2016年10月08日訊 昨天美國生物技術公司Alnylam宣布叫停revusiran一個叫做ENDEAVOUR的三期臨床開發(fā)

。在這個206位轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌損傷病人參與的臨床試驗中有18位病人死亡，中期分析顯示用藥組死亡人數(shù)偏多，療效也不顯著。但具體多死多少人、療效到底如何公司沒有公布。投資者最討厭模棱兩可，但公司依然未澄清數(shù)據(jù)，說明數(shù)據(jù)可能比模棱兩可更嚴重。投資者擔心其整個RNAi技術平臺可能有問題，Alnylam股票今天被腰斬。

腰斬雖然從刑法里早就消失

，但是生物技術股市經(jīng)常以此酷刑懲罰運氣不佳的新藥項目。今年另一家RNA技術公司Ionis的類似藥物IONIS-TTRrx在類似疾病（轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性神經(jīng)損傷，F(xiàn)AP）三期臨床發(fā)現(xiàn)5例血小板嚴重下降，被合作伙伴葛蘭素拋棄，當天股票也接近被腰斬。轉甲狀腺素蛋白是一轉運蛋白，但變異后可能在重要器官如心臟、腎臟、神經(jīng)蓄積，造成FAC、FAP這類罕見遺傳疾病。