FDA最新藥品審批展示的各方言行(藥物信息怎么查詢了解？)

妙手生春 2024-05-18 12:46:01

FDA最新藥品審批展示的各方言行

2016年09月24日訊美國(guó)FDA于9月19日批準(zhǔn)了一款備受爭(zhēng)議的藥物Exondys51（eteplirsen）

，這是首個(gè)用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的藥物

。DMD是一種罕見(jiàn)X染色體隱性遺傳疾病

，表現(xiàn)為進(jìn)展性肌肉退化和肌無(wú)力

，患者一般為男孩，全球發(fā)病率為1/3600

，該病會(huì)使患者活動(dòng)能力逐步喪失，隨著疾病進(jìn)展，患者一般在20歲左右早逝

。該藥由SareptaTherapeutics公司研發(fā)。

在對(duì)于SareptaTherapeutics是否提供了足夠的證據(jù)證明其藥品對(duì)患者具有臨床意義的獲益展開(kāi)了長(zhǎng)達(dá)數(shù)月的曠日持久的爭(zhēng)論后終于迎來(lái)了該藥的批準(zhǔn)

。FDA做出的這一批準(zhǔn)決定

，從根本上推翻了自己的醫(yī)學(xué)工作人員在今年早些時(shí)候?qū)χ辉谛⌒团R床試驗(yàn)中測(cè)試的藥物有效性的質(zhì)疑

。對(duì)于Exondys51的爭(zhēng)論還引發(fā)了關(guān)于藥品批準(zhǔn)標(biāo)準(zhǔn)的更大的問(wèn)題

，尤其是當(dāng)藥物用于治療一種罕見(jiàn)的致命性的疾病，而且沒(méi)有其它治療方案時(shí)

。藥品審評(píng)與研究中心（CDER）主任JanetWoodcock醫(yī)師在聲明中表示，“在罕見(jiàn)病中

，由于受每種疾病影響的人數(shù)少并且缺乏對(duì)許多疾病的醫(yī)學(xué)人士，新藥研發(fā)尤具挑戰(zhàn)性

。”

“Exondys51是根據(jù)FDA加速批準(zhǔn)路徑獲批

，替代臨床終點(diǎn)是在某些Exondys51治療患者中觀察到的骨骼肌中抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的增加

。FDA認(rèn)為Sarepta提交的數(shù)據(jù)證明了抗肌萎縮蛋白的增加有可能合理的預(yù)測(cè)在一些證實(shí)了是抗肌萎縮蛋白基因51號(hào)外顯子跳躍突變的DMD患者的臨床獲益

。尚未建立包括改善運(yùn)動(dòng)功能在內(nèi)的Exondys51的臨床獲益

。在做出批準(zhǔn)決定時(shí)，F(xiàn)DA考慮了該藥的潛在風(fēng)險(xiǎn)

，以及該疾病對(duì)兒童的生命威脅和損害并且缺乏可用治療藥物?div id="d48novz" class="flower left">

！备鶕?jù)加速批準(zhǔn)規(guī)定

，作為批準(zhǔn)的條件之一

，F(xiàn)DA要求Sarepta開(kāi)展一個(gè)為期兩年的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)以證實(shí)該藥的臨床獲益

。目的是確定該藥是否能真正改善運(yùn)動(dòng)功能。如果試驗(yàn)失敗

，F(xiàn)DA將采取措施撤回批準(zhǔn)。

同時(shí)

，F(xiàn)DA還授予Exondys51快速通道認(rèn)定

、優(yōu)先審評(píng)、孤兒藥認(rèn)定

。Sarepta通過(guò)該藥的批準(zhǔn)收獲一張罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先審評(píng)券（PRV）

，這是FDA發(fā)出的第7張罕見(jiàn)兒科疾病PRV

，該P(yáng)RV計(jì)劃很快將于本月30日到期

。

Woodcock在給CDER員工的一封宣布批準(zhǔn)的電子郵件中表示，“Exondys51的批準(zhǔn)反映了FDA在法律框架內(nèi)應(yīng)用靈活性處理我們經(jīng)常在罕見(jiàn)

、危及生命的疾病中遇到的挑戰(zhàn)的能力?div id="4qifd00" class="flower right">

！谶@種情況下

，因?yàn)榧膊∥＜吧男再|(zhì)

；缺少可用治療藥物

；目標(biāo)人群是已經(jīng)患有罕見(jiàn)病的一小部分群體的事實(shí)以及是構(gòu)成孩子生活障礙的事實(shí)而需要靈活性。這些因素與抗肌萎縮蛋白產(chǎn)生數(shù)據(jù)以及藥品的低風(fēng)險(xiǎn)概況一起推動(dòng)了FDA在加速批準(zhǔn)途徑下對(duì)該藥的批準(zhǔn)

。”

Exondys51的命運(yùn)一直以來(lái)作為FDA和希望FDA采取更加廣闊的視角批準(zhǔn)未滿足用藥需求藥品的患者群體之間激烈斗爭(zhēng)的試金石被密切關(guān)注

。這是一條漫長(zhǎng)而艱苦的道路

，F(xiàn)DA和Sarepta曾反復(fù)爭(zhēng)論一些重要的技術(shù)細(xì)節(jié)

。

FDA內(nèi)部爭(zhēng)議激烈

FDA內(nèi)部對(duì)于該藥的批準(zhǔn)有著不同尋常的爭(zhēng)吵

，從對(duì)關(guān)鍵科學(xué)問(wèn)題的爭(zhēng)論演變?yōu)檎綘?zhēng)議，藥品審評(píng)部門(mén)的負(fù)責(zé)人被指責(zé)過(guò)于積極的參與到該藥的評(píng)估過(guò)程中

。對(duì)該藥的最終準(zhǔn)許決定落在了FDA局長(zhǎng)RobertCaliff醫(yī)師身上。在上周五發(fā)布的一份12頁(yè)的備忘錄中

，他表示聽(tīng)從CDER主任JanetWoodcock醫(yī)師的意見(jiàn)

。Woodcock在該藥的批準(zhǔn)上備受爭(zhēng)議

，她極力推進(jìn)Exondys51的批準(zhǔn)而一路上與其他FDA官員發(fā)生沖突

。

FDA工作人員之間常常對(duì)于何種程度的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)支持新藥批準(zhǔn)有分歧。但圍繞Exondys51爭(zhēng)議的激烈程度強(qiáng)調(diào)了這一事件的利害關(guān)系

。FDA官員之間的紛爭(zhēng)也反映了FDA面臨的壓力與日益激進(jìn)的患者群體對(duì)藥品的支持的更廣泛的爭(zhēng)論。Califf在備忘錄中指出

，“在專家從不同角度審查臨床證據(jù)時(shí)發(fā)生的常見(jiàn)分歧之上并沒(méi)有關(guān)于科學(xué)的爭(zhēng)論

，在科學(xué)上大家是有基本認(rèn)知的。顯然

，Woodcock醫(yī)師的決策利用了根據(jù)相關(guān)法律規(guī)定所提供的靈活性

，包括考慮到疾病和缺乏替代療法的危及生命的決策?div id="d48novz" class="flower left">

！?/p>

Califf不得不發(fā)布備忘錄以回復(fù)由藥品評(píng)價(jià)辦公室（ODE）主任EllisUnger醫(yī)師提交的正式爭(zhēng)議。Unger醫(yī)師在工作中向Woodcock匯報(bào)

，但不同意她批準(zhǔn)該藥的決策以及她四處努力支持批準(zhǔn)的方式

。Unger在爭(zhēng)議中確定了與通常的標(biāo)準(zhǔn)決策過(guò)程的四項(xiàng)偏離

。他稱Woodcock參與到審查的早期階段

；她“廣泛地參與”規(guī)劃和參加春季舉行的專家小組會(huì)議；她在五月份FDA審評(píng)小組完成審評(píng)備忘錄草案之前做出批準(zhǔn)該藥的初步?jīng)Q定

；她在Unger完成自己的備忘錄之前發(fā)布了最終決定備忘錄。

并不只是Unger這樣認(rèn)為

。在一份8月8日給Unger的備忘錄中

，F(xiàn)DA代理首席科學(xué)家

、召集爭(zhēng)議審查委員會(huì)的LucianaBorio醫(yī)師寫(xiě)道，“我們擔(dān)心這些行動(dòng)可能冷卻了（CDER）內(nèi)部的科學(xué)辯論

，并在決策過(guò)程的最后階段減少了審評(píng)小組的參與程度

?div id="jfovm50" class="index-wrap">！薄癢oodcock醫(yī)師從非常早期階段就明確從她的頂層位置推動(dòng)著朝向具體的結(jié)果發(fā)展

，而不是確保科學(xué)審評(píng)從決策鏈的底部開(kāi)始啟動(dòng)

。”Borio指出

，至少兩名工作人員離開(kāi)或即將離開(kāi)以回應(yīng)決策過(guò)程

，“并且通過(guò)外部力量施加壓力?div id="jfovm50" class="index-wrap">！?/p>

根據(jù)備忘，Woodcock承認(rèn)Sarepta提交的試驗(yàn)數(shù)據(jù)在贏得批準(zhǔn)方面有一些問(wèn)題

，但她不同意Unger和其他FDA工作人員關(guān)于接受藥物治療的男孩會(huì)在多大程度上經(jīng)歷有臨床意義的獲益的看法

。

Unger堅(jiān)持認(rèn)為該藥的批準(zhǔn)會(huì)損害FDA批準(zhǔn)過(guò)程的長(zhǎng)期基礎(chǔ)。他在7月18日的爭(zhēng)議報(bào)告中表示

，“通過(guò)允許一個(gè)無(wú)效的藥物上市

，本質(zhì)上只是科學(xué)上優(yōu)雅的安慰劑，給成千上萬(wàn)患者和他們的家庭以虛假的希望

，換來(lái)的卻是苦難和風(fēng)險(xiǎn)。我認(rèn)為這是不道德的

，并且是適得其反的

?div id="jpandex" class="focus-wrap mb20 cf">？赡苓€會(huì)產(chǎn)生顯著的和不必要的財(cái)務(wù)費(fèi)用

。”他指出

，該批準(zhǔn)“將會(huì)釋放這樣的信號(hào)，即政治壓力甚至是威脅而非科學(xué)引導(dǎo)FDA的決策……這樣低的標(biāo)準(zhǔn)將削弱FDA確保獲批藥品有效性的能力

，將會(huì)質(zhì)疑我們所做的大部分決策

。將標(biāo)準(zhǔn)降低到這個(gè)水平相當(dāng)于倒退回到了1962年通過(guò)的針對(duì)《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》的《Kefauver-Harris藥品修正案》對(duì)藥物有效性做出要求之前

。”

根據(jù)Borio表示

，Unger和FDA審評(píng)小組成員均告訴爭(zhēng)議審查委員會(huì)

，Woodcock“似乎側(cè)重于來(lái)自患者倡導(dǎo)團(tuán)體和國(guó)會(huì)的外部壓力

，而且她經(jīng)常談?wù)撚嘘P(guān)eteplirsen的決策在總體政策方面的影響

。”

爭(zhēng)論焦點(diǎn)

事實(shí)上

，爭(zhēng)論的焦點(diǎn)是是Exondys51是否能夠充分產(chǎn)生較高水平的抗肌萎縮蛋白。另外

，F(xiàn)DA還對(duì)Sarepta所依賴的小型12例患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果以及試驗(yàn)參與者經(jīng)受的六分鐘行走測(cè)試的可行性表示懷疑

。此外，Sarepta沒(méi)有如FDA要求的那樣開(kāi)展更大的涉及使用安慰劑的試驗(yàn)

。鑒于這些擔(dān)憂，F(xiàn)DA咨詢委員會(huì)專家小組于今年4月25日投票（7-6）表決該藥不應(yīng)獲批

，并且以微弱多數(shù)認(rèn)為該藥似乎無(wú)效

。這些決定在為期一天的會(huì)議上做出

，當(dāng)天的會(huì)議不時(shí)被來(lái)自家長(zhǎng)和孩子的懇求批準(zhǔn)游行打斷

。

盡管得出不建議批準(zhǔn)的結(jié)果

，但FDA似乎暗示家長(zhǎng)不應(yīng)該失去希望。Woodcock在當(dāng)天安撫眾人的講話中表示

，“基于今天提交的數(shù)據(jù)可能會(huì)得到不同的結(jié)論……如果不能批準(zhǔn)對(duì)災(zāi)難性疾病真正有效的藥品-后果是極其嚴(yán)重的?div id="m50uktp" class="box-center"> ！币虼?div id="m50uktp" class="box-center"> ，之后FDA于6月3日出乎意料的要求Sarepta提供來(lái)自參與正在進(jìn)行的試驗(yàn)的13個(gè)男孩的更多肌肉活檢數(shù)據(jù)

，以確定藥品產(chǎn)生抗肌萎縮蛋白的程度

。此舉表明FDA試圖尋找其它方式來(lái)批準(zhǔn)該藥。

藥物信息怎么查詢了解？

只要知道藥物的名稱就可以查詢藥物的結(jié)構(gòu)

、功能

、不良反應(yīng)，這些藥物信息基本上藥品說(shuō)明書(shū)上都有

，一般藥品說(shuō)明書(shū)包含這些信息包括藥品的結(jié)構(gòu)、功能

、不良反應(yīng)

、規(guī)格、劑型等

，如果是想要了解某種藥物的研發(fā)信息也可以在數(shù)據(jù)庫(kù)中查詢藥物研發(fā)相關(guān)的信息（工藝技術(shù)

、劑型

、研發(fā)階段、化學(xué)數(shù)據(jù)等等）

，簡(jiǎn)單的可以在上市藥品中的藥品說(shuō)明書(shū)查詢，包含了中

、美、日

、歐40多個(gè)主流國(guó)家的上市藥品說(shuō)明書(shū)文件

。

在上市藥品中能查詢藥品的說(shuō)明書(shū)文件，列如查詢FDA批準(zhǔn)藥品說(shuō)明書(shū)文件

，可以通過(guò)藥品名稱

、活性成分、申報(bào)企業(yè)申請(qǐng)?zhí)柕冗M(jìn)行關(guān)鍵詞的篩選

，還能更具參比制劑

、首仿藥等進(jìn)行條件篩選

，搜索的結(jié)果，在最右側(cè)有說(shuō)明書(shū)文件

，能查詢相應(yīng)的藥品說(shuō)明書(shū)。

FDA藥物信息

其它國(guó)家的藥品說(shuō)明書(shū)也能在上市藥品中查詢搜索方式基本相同

，藥品說(shuō)明書(shū)都在搜索結(jié)果的最右側(cè)

。

藥物信息

還有就是可以在“合理用藥”下方有藥品說(shuō)明書(shū)和國(guó)外藥品說(shuō)明書(shū)兩個(gè)數(shù)據(jù)庫(kù)

，包含了國(guó)內(nèi)外的藥品說(shuō)明書(shū)詳情。

藥品說(shuō)明書(shū)數(shù)據(jù)庫(kù)支持精確查詢和條件篩選

，用戶可以通過(guò)輸入藥品名稱

、成分、性狀

、所屬類別、規(guī)格

、適應(yīng)癥等進(jìn)行查詢。方便用戶查詢藥品情況說(shuō)明

。

藥物具體信息

國(guó)外藥品說(shuō)明書(shū)數(shù)據(jù)庫(kù)收載了美國(guó)、歐盟

、日本

、加拿大、澳大利亞等10個(gè)國(guó)家/地區(qū)的20萬(wàn)+藥品說(shuō)明書(shū)

，部分國(guó)家說(shuō)明書(shū)包含專業(yè)版和患者版

，專業(yè)版說(shuō)明書(shū)包含詳細(xì)的處方信息

、藥理毒理

、臨床試驗(yàn)、適應(yīng)癥

、用藥說(shuō)明等，是研發(fā)

，調(diào)研的重要參考來(lái)源

。其他國(guó)家數(shù)據(jù)持續(xù)補(bǔ)充中

。

國(guó)外的藥物信息

以上就是藥物的詳情信息，如果是想要了解藥理毒理信息

，藥物研發(fā)信息可以在藥物研發(fā)下的藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)

，藥效學(xué)、藥物活性、藥物不良反應(yīng)

、藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)庫(kù)查詢了解

。

FDA認(rèn)證是什么
？

嚴(yán)格來(lái)講并沒(méi)有FDA認(rèn)證的叫法，這個(gè)FDA自己也說(shuō)過(guò)的

；不過(guò)一般大家所說(shuō)的FDA認(rèn)證主要指以下兩種：x0dx0a1、FDA注冊(cè)：很多產(chǎn)品銷售到美國(guó)需要的進(jìn)行注冊(cè)的（如食品

，藥品

，醫(yī)療器械

，激光產(chǎn)品等）

，有些產(chǎn)品還必須要做過(guò)檢測(cè)才能申請(qǐng)注冊(cè)；x0dx0a2

、FDA檢測(cè)：就是按照FDA法規(guī)對(duì)產(chǎn)品進(jìn)行測(cè)試

；x0dx0ax0dx0a美國(guó)食品和藥物管理局(Foodandx0dx0aDrugAdministration)簡(jiǎn)稱FDA，F(xiàn)DA是美國(guó)政府在健康與人類服務(wù)部(DHHS)和公共衛(wèi)生部(PHS)中設(shè)立的執(zhí)行機(jī)構(gòu)之一

。作為一家科學(xué)管理機(jī)構(gòu)

，F(xiàn)DAx0dx0a的職責(zé)是確保美國(guó)本國(guó)生產(chǎn)或進(jìn)口的食品

、化妝品

、藥物

、生物制劑、醫(yī)療設(shè)備和放射產(chǎn)品的安全

。它是最早以保護(hù)消費(fèi)者為主要職能的聯(lián)邦機(jī)構(gòu)之一

。

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