FDA證實(shí)，Sarepta的“對(duì)頭”Ronald,Farkas博士已經(jīng)離開FDA

2016年09月18日訊 FDA的RonaldFarkas博士是Sarepta的最嚴(yán)厲的批評(píng)家之一。當(dāng)該生物技術(shù)公司試圖為自己贏得其治療Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥（DMD）之藥物的加速審批時(shí)，F(xiàn)DA神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部門的這位醫(yī)學(xué)博士在每一個(gè)環(huán)節(jié)都阻斷，否定該公司以一個(gè)非常簡單的試驗(yàn)，僅12例，能夠提供任何足夠的證據(jù)而成為第一個(gè)被批準(zhǔn)的藥物來治療DMD這一致命性罕見病。

現(xiàn)在，DMD社區(qū)成千上萬的Sarepta支持者的克星已經(jīng)離開FDA。Benzinga首先報(bào)道了這條消息，F(xiàn)DA的一名發(fā)言人在星期三的早上向Endpoints證實(shí)了該新聞。

“Farkas博士不再在FDA工作，”該發(fā)言人在電子郵件聲明中表示，拒絕將消息放大。不久之后，PAREXEL的發(fā)言人也證實(shí)，F(xiàn)arkas博士在本月早些時(shí)候加入了該CRO公司。他現(xiàn)在是PAREXEL咨詢公司一體化產(chǎn)品開發(fā)部副總裁。

DMD藥物eteplirsen的支持者十分欣喜，猜測(cè)這一人事變動(dòng)可能清除批準(zhǔn)之路上的障礙。

Sarepta的投資者都沉浸在那種情緒之中。頭天晚上傳聞的散播使得今天上午該生物技術(shù)公司的股價(jià)飆升了26%。但關(guān)于eteplirsen的未來的爭論仍取決于FDA是否可以收集到一輪令人信服的證據(jù)以表明這種藥物可以產(chǎn)生計(jì)劃的效果。

Sarepta曽成功地向FDA兩次遞交此案。第一次是專家小組討論會(huì)，因?yàn)樘鞖庠蚨七t；第二次是對(duì)FDA觀點(diǎn)的逐點(diǎn)反駁。這兩次都沒有成功。Farkas和FDA團(tuán)隊(duì)沒有讓步，專家小組投票反對(duì)批準(zhǔn)。

FDA小組同樣嚴(yán)厲地對(duì)待其它的DMD藥物申請(qǐng)。PTC被擋在了門外，F(xiàn)DA列舉了一些主要的弱點(diǎn)，拒絕了該公司的申請(qǐng)。BioMarin跌跌撞撞，F(xiàn)DA拒絕了他們的藥物，歐盟緊隨其后，這導(dǎo)致了該公司最終拋棄了整個(gè)項(xiàng)目。

這些拒絕讓FDA抵御其所見過的最猛烈的游說活動(dòng)。患者、患者家庭和支持者竭盡全力尋求FDA對(duì)單薄數(shù)據(jù)的盡早批準(zhǔn)，堅(jiān)持藥物確實(shí)有效。這導(dǎo)致妥協(xié)的解決方案，就是尋找一些數(shù)據(jù)表明藥物在刺激抗肌萎縮蛋白的生長方面具有預(yù)期的效果。

截至目前，這仍然是問題所在，許多分析師想知道FDA計(jì)劃在這方面花多長時(shí)間。隨著Farkas博士的離開，支持者希望他們不久就會(huì)得到批準(zhǔn)。但在FDA方面是沒有保證的。

星期三股市閉市后不久，Jefferies的GenaWang女士（王女士，音譯）指出FDA神經(jīng)性部門的人員說Farkas幾個(gè)星期前離開了FDA。她補(bǔ)充說，F(xiàn)arkas很可能八月份決定離開，這表明這一變動(dòng)和關(guān)于eteplirsen的迫在眉睫的決定無關(guān)。Farkas博士尋找新的機(jī)會(huì)已經(jīng)一年多了。

在與一名身份未透露的行業(yè)關(guān)鍵意見領(lǐng)袖（KOL）聊天時(shí)，王女士說，F(xiàn)arkas博士的離開將導(dǎo)致任何FDA最終決定上的差異是不太可能的。重要的決策可能很大程度上取決于藥品審評(píng)辦公室主任，EllisUnger博士。同樣，不要以為Farkas的離開意味著批準(zhǔn)來了。

“按照我們的KOL，F(xiàn)DA方面的長時(shí)間的延遲意味著FDA沒有被新提交的生物標(biāo)記物數(shù)據(jù)說服，有可能要求更多的數(shù)據(jù)，”王女士補(bǔ)充到?！拔覀兊腒OL也指出，一旦過了PDUFA日期，沒有推動(dòng)FDA在規(guī)定的時(shí)間內(nèi)作出決定的機(jī)制。”

值得注意的是，在關(guān)于eteplirsen接下來何去何從方面，爭論的雙方往往都是不正確的。這是一個(gè)充滿戲劇性和不確定性的故事。

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