將CRISPR技術(shù)帶入臨床，拜耳合資建立基因編輯新銳

將CRISPR技術(shù)帶入臨床，拜耳合資建立基因編輯新銳

2016年08月24日訊 近日，初創(chuàng)基因編輯公司CRISPR Therapeutics公司和德國藥企拜耳公司共同合資成立 Casebia Therapeutics，計劃在美國馬薩諸塞州劍橋地區(qū)開設(shè)實驗室和置辦業(yè)務(wù)場所。

這一計劃源于去年年底拜耳與CRISPR Therapeutics達成的一項合作伙伴協(xié)議。2015年12月，兩家公司共同宣布它們將成立合資企業(yè)，共同研發(fā)出可應(yīng)用于臨床治療的CRISPR/Cas9 基因編輯技術(shù)。

這次合作將把拜耳在蛋白質(zhì)工程、人類疾病知識及市場化方面的經(jīng)驗和CRISPR Therapeutics公司的知識產(chǎn)權(quán)及前沿專業(yè)知識緊密結(jié)合到一起。拜耳將投資3億美金與CRISPR Therapeutics合作開發(fā)新藥，以用于血液系統(tǒng)疾病、失明和先天性心臟病的治療。

CRISPR的首席執(zhí)行官和聯(lián)合創(chuàng)始人Rodger Novak博士曾表示，“獲得拜耳投資以及成立合資公司是對我們業(yè)務(wù)巨大的變革?！?/p>

Casebia的臨時首席執(zhí)行官Axel Bouchon先生評論說：“我們將努力實現(xiàn)迅速擴大公司規(guī)模。這是一個巨大的機會。如果你有具有前景的技術(shù)和資金，你可以在該地區(qū)吸引世界上最好的科研人員?！?/p>

CRISPR簡介

CRISPR是生命進化歷史上，細(xì)菌和病毒進行斗爭產(chǎn)生的免疫武器，簡單說就是病毒能把自己的基因整合到細(xì)菌，利用細(xì)菌的細(xì)胞工具為自己的基因復(fù)制服務(wù)，細(xì)菌為了將病毒的外來入侵基因清除，進化出CRISPR系統(tǒng)，利用這個系統(tǒng)，細(xì)菌可以不動聲色地把病毒基因從自己的染色體上切除，這是細(xì)菌特有的免疫系統(tǒng)。微生物學(xué)家10年前就掌握了細(xì)菌擁有多種切除外來病毒基因的免疫功能，其中比較典型的模式是依靠一個復(fù)合物，該復(fù)合物能在一段RNA指導(dǎo)下，定向?qū)ふ夷繕?biāo)DNA序列，然后將該序列進行切除。許多細(xì)菌免疫復(fù)合物都相對復(fù)雜，其中科學(xué)家掌握了對一種蛋白Cas9的操作技術(shù)，并先后對多種目標(biāo)細(xì)胞DNA進行切除。這種技術(shù)被稱為CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，迅速成為生命科學(xué)最熱門的技術(shù)。

CRISPR基因編輯將首次用于人類治療失明

根據(jù)新聞報道，第一項測試人體內(nèi)基因編輯技術(shù)CRISPR的研究即將在美國展開。

根據(jù)美聯(lián)社報道，該研究計劃使用CRISPR治療導(dǎo)致失明的遺傳性眼部疾病。

的人這種情況有一個基因突變，影響視網(wǎng)膜的功能，視網(wǎng)膜是眼睛后部的感光細(xì)胞，對正常視力至關(guān)重要。這種情況是Leber先天性黑蒙的一種形式，據(jù)美國國家衛(wèi)生研究院稱，兒童失明最常見的原因之一，每10萬名新生兒中就有2至3名會受到影響。

這種治療方法將使用CRISPR來糾正突變，CRISPR是一種讓研究人員能夠精確編輯DNA的工具美聯(lián)社報道，在一個特定的地點，

的研究人員將使用一種注射劑將治療直接傳遞到感光細(xì)胞，根據(jù)Editas Medicine公司的一份聲明，Editas Medicine公司正在與Allergan一起進行這項研究。

這項試驗將總共招收18名患者，兒童（3歲及以上）和成人。

這項新研究不同于中國科學(xué)家去年用CRISPR編輯雙胞胎嬰兒基因組的有爭議的研究。美聯(lián)社報道，在這種情況下，這位中國科學(xué)家編輯了胚胎的DNA，這些基因改變可能會遺傳給下一代。美聯(lián)社說，在這項新的研究中，在兒童和成人身上進行的DNA編輯不能傳給他們的后代。

科學(xué)家們剛剛用CRISPR解開人類基因組做了10件令人驚奇的事情：仿生人類的6個分子里程碑：最初發(fā)表在《生命科學(xué)》上的十大技術(shù) 。

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