基因療法首次治愈常見遺傳病

基因療法首次治愈常見遺傳病

法國研究人員在3月2日出版的《新英格蘭醫(yī)學雜志》上發(fā)表論文稱，他們利用基因療法成功治愈身患鐮狀細胞貧血的15歲男孩，該療法在其他7位患者身上也顯示出驚人療效。這是基因療法首次用于治療常見遺傳病。

基因療法概念已經提出30年，首要目標是用來治療極罕見疾病。2012年，首個基因藥物Glubera獲得上市許可，可治療嚴重威脅生命的胰腺炎，第一次被判斷為"對人類臨床使用安全有效"；2016年，另一種治療兒童嚴重免疫性失調的基因藥物獲準商業(yè)應用。

全世界鐮狀細胞貧血患者達數百萬之多，僅美國就有10萬人深受其苦。該病因患者體內負責β珠蛋白合成的基因發(fā)生變異，造成血紅蛋白不能正常完成運氧功能，而是堆積起來，使得紅細胞扭曲成鐮狀并將全身血管堵塞。目前常用輸血療法可清除讓人疼痛難忍的血塊和預防再次堵塞。骨髓移植也能治療該病，但只有10%病患能找到匹配捐獻者。

這次研究中，巴黎內克爾兒童醫(yī)院瑪麗娜·卡瓦扎納帶領的研究團隊證明，基因療法或可用來治療所有鐮狀細胞貧血患者。他們在被治愈男孩13歲時取出其骨髓干細胞，向干細胞中嵌入能編碼β珠蛋白的基因片段，β珠蛋白能干擾錯誤蛋白形成，從而阻止其在血管內堆積。當將經過基因處理的干細胞重新輸回男孩體內3個月后，大量功能正常的血紅蛋白開始形成。兩年來，他已經停止之前所有常規(guī)治療，因血管堵塞造成的疼痛狀況也基本緩解，阿片類止痛藥也停止服用。所有血檢結果表明，該男孩已被成功治愈，另7名患者也在同期治療中顯示出驚人效果。

新研究顯示出治療常見性疾病的潛力，一旦大規(guī)模臨床試驗獲得成功，其應用領域將大大拓寬。

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