來自韓國的科學(xué)家利用工程技術(shù)開發(fā)出了迄今最小的CRISPR-Cas9
這套CRISPR-Cas9系統(tǒng)有望成為治療常見且無法進(jìn)行藥物治療的疾病的新治療工具
CRISPR-Cas9是一種新型廉價(jià)且精確的基因編輯工具。Cas9是一個(gè)“基因剪刀”蛋白:能夠在引導(dǎo)RNA的指引下定位切割靶基因
最常見的CRISPR-Cas9技術(shù)所使用的Cas9來自于化膿性鏈球菌
在這項(xiàng)研究中,研究人員發(fā)現(xiàn)CjCas9既有效又足夠小
其中一個(gè)基因是治療該疾病的一個(gè)常見靶點(diǎn),叫做VEGF A
眼內(nèi)注射AAV包裝的CRISPR-CjCas9還可以用于治療其他視網(wǎng)膜疾病和系統(tǒng)性疾病
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