大手筆！百健20億美元再加碼基因療法

大手筆！百健20億美元再加碼基因療法

2016年5月19日訊 自從DNA被發(fā)現(xiàn)以來(lái)，人類(lèi)就一直夢(mèng)想著通過(guò)編輯這種遺傳物質(zhì)來(lái)治療疾病。然而，盡管基因療法研究已經(jīng)走過(guò)了數(shù)十個(gè)念頭，其中的失敗仍遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于成功。不過(guò)，研究風(fēng)險(xiǎn)并不能阻止醫(yī)藥巨頭百健公司邁向該領(lǐng)域的腳步，公司最近宣布已經(jīng)與包括賓州大學(xué)、Regenxbio公司等多個(gè)單位達(dá)成了價(jià)值20億美元的合作協(xié)議，開(kāi)發(fā)新型基因療法和基因編輯技術(shù)。而這一大手筆距百健公司與AGTC公司簽訂價(jià)值10億美元的合作協(xié)議僅僅過(guò)去了不到十個(gè)月。

此次，百健公司與美國(guó)賓州大學(xué)的James Wilson和Jean Bennett兩位基因療法專家簽訂了價(jià)值20億美元的合作協(xié)議。該協(xié)議涉及了七個(gè)臨床前研究項(xiàng)目，其領(lǐng)域涵蓋了眼科、骨骼肌以及中樞神經(jīng)等多個(gè)領(lǐng)域。百健公司將向每個(gè)項(xiàng)目支付2000萬(wàn)美元的預(yù)付款、6250萬(wàn)美元的研究經(jīng)費(fèi)以及高達(dá)1億3千七百萬(wàn)美元的里程碑獎(jiǎng)金。

除此之外，百健公司還和Regenxbio公司達(dá)成了專利授權(quán)協(xié)議。Regenxbio公司長(zhǎng)期致力于開(kāi)發(fā)能夠增強(qiáng)基因療法輸送效率的新型病毒載體的開(kāi)發(fā)工作。公司目前共有超過(guò)100個(gè)基因載體，這些載體都可以不同程度增強(qiáng)基因療法的效果。此次，百健公司與Regenxbio公司達(dá)成協(xié)議獲得了后者AAV8和AAV9載體的使用授權(quán)。據(jù)Regnexbio公司的介紹，這兩種載體可以增強(qiáng)基因療法在眼部的輸送效果。

此次的兩項(xiàng)合作協(xié)議也是百健公司在基因療法領(lǐng)域的又一大手筆。公司2014年作出決定進(jìn)軍基因療法領(lǐng)域。為此公司專門(mén)將基因療法專家Olivier Danos招至旗下。2015年公司和著名公司AGTC達(dá)成合作協(xié)議，獲得了其一項(xiàng)處于臨床研究的基因療法項(xiàng)目和數(shù)個(gè)臨床前研究項(xiàng)目。

受困于公司已有產(chǎn)品的業(yè)績(jī)下滑，百健公司近幾年宣布大舉進(jìn)入眾多高風(fēng)險(xiǎn)疾病研究領(lǐng)域。除了基因療法領(lǐng)域外，公司還在阿爾茲海默癥等神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域投下重注。盡管這樣做的風(fēng)險(xiǎn)很高，一旦公司取得突破，其收益將是難以想象。

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