基因治療：美國國家轉化科學推動中心的“新寵”

基因治療：美國國家轉化科學推動中心的“新寵”

2016年3月4日訊 2012年12月在美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）成立了國家轉化科學推動中心（NCATS）。它的使命是促進科學發(fā)現(xiàn)從實驗室到臨床使用的轉化，相比在NIH的其它機構或中心不同的是，NCATS不太關注某一特定疾病或特定器官系統(tǒng)研究，而是力圖解決一些在科學成果轉化中一些疾病共同存在的普遍障礙和限制的。

NCATS促進轉化科學創(chuàng)新，與監(jiān)管、學術、非盈利性機構和私營部門的合作，努力確定和克服那些讓有效治療藥物和診斷方法發(fā)展減慢的障礙。將可以提高人類健康、對抗人類疾病的創(chuàng)新技術和方法盡快開發(fā)、測試和實施。其中，這些創(chuàng)新方法和技術包括基因治療，以及基因治療對一些人類罕見疾病的診斷和治療一直都是NCATS的重要方向之一的。

在人類罕見疾病治療的發(fā)展中，面臨一個最大的障礙是患者醫(yī)療信息嚴重缺乏，可供查詢的患者信息一般都在6000例左右。非常值得一提的是，在這個數(shù)據(jù)里面超過90%的罕見疾病患者沒有獲得FDA批準的治療方案的。更糟糕的是，按照當前新藥開發(fā)的速度來計算，在未來幾百年時間內難以通過針對這些罕見疾病并確定為安全有效的治療方案。為了解決這一重大挑戰(zhàn)的，NCATS對一些能夠在重多疾病中被使用的核心技術平臺的方法非常感興趣。比如高通量基因測序和高通量藥物篩選，通過這些技術方法可以在其他疾病中也找到適用的藥物或治療方案。另一方面也可以利用對這些罕見疾病研究的生物學研究結果（疾病發(fā)生的分子機理等研究），結合有限的臨床數(shù)據(jù)來推動藥物的研發(fā)?；蛑委熯@個平臺已經(jīng)被證明在超過4000種罕見疾病中發(fā)揮一定幫助作用，方法包括病毒載體介導內源或外源基因轉入的；基因組編輯以及其它核酸物質治療的方法。

在這篇文章中，作者首次表明了NCATS將支持所有的基因治療方案的，尤其是在在罕見疾病治療搭建基因治療平臺。文章還提到，患者和患者維權團體的協(xié)作也將是推動人類罕見疾病治療的重要組成部分。

請問基因工程的科學意義、應用價值及發(fā)展前景是什么？

基因工程是生物工程的一個重要分支，它和細胞工程、酶工程、蛋白質工程和微生物工程共同組成了生物工程。 所謂基因工程（genetic engineering)是在分子水平上對基因進行操作的復雜技術，屬于基因重組。是將外源基因通過體外重組后導入受體細胞內，使這個基因能在受體細胞內復制、轉錄、翻譯表達的操作。它是用人為的方法將所需要的某一供體生物的遺傳物質——DNA大分子提取出來，在離體條件下用適當?shù)墓ぞ呙高M行切割后，把它與作為載體的DNA分子連接起來，然后與載體一起導入某一更易生長、繁殖的受體細胞中，以讓外源物質在其中“安家落戶”，進行正常的復制和表達，從而獲得新物種的一種嶄新技術。它克服了遠緣雜交的不親和障礙。

基因工程的應用
農(nóng)牧業(yè)、食品工業(yè)
運用基因工程技術，不但可以培養(yǎng)優(yōu)質、高產(chǎn)、抗性好的農(nóng)作物及畜、禽新品種，還可以培養(yǎng)出具有特殊用途的動、植物。 1.轉基因魚 生長快、耐不良環(huán)境、肉質好的轉基因魚（中國）。 2.轉基因牛 乳汁中含有人生長激素的轉基因牛（阿根廷）。 3.轉黃瓜抗青枯病基因的甜椒 4.轉魚抗寒基因的番茄 5.轉黃瓜抗青枯病基因的馬鈴薯 6.不會引起過敏的轉基因大豆 7.超級動物 導入貯藏蛋白基因的超級羊和超級小鼠 8.特殊動物 導入人基因具特殊用途的豬和小鼠 9.抗蟲棉 蘇云金芽胞桿菌可合成毒蛋白殺死棉鈴蟲，把這部分基因導入棉花的離體細胞中，再組織培養(yǎng)就可獲得抗蟲棉。
環(huán)境保護
基因工程做成的DNA探針能夠十分靈敏地檢測環(huán)境中的病毒、細菌等污染。 利用基因工程培育的指示生物能十分靈敏地反映環(huán)境污染的情況，卻不易因環(huán)境污染而大量死亡，甚至還可以吸收和轉化污染物。 基因工程與環(huán)境污染治理 基因工程做成的“超級細菌”能吞食和分解多種污染環(huán)境的物質。 （通常一種細菌只能分解石油中的一種烴類，用基因工程培育成功的“超級細菌”卻能分解石油中的多種烴類化合物。有的還能吞食轉化汞、鎘等重金屬，分解DDT等毒害物質。）
醫(yī)學
基因作為機體內的遺傳單位，不僅可以決定我們的相貌、高矮，而且它的異常會不可避免地導致各種疾病的出現(xiàn)。某些缺陷基因可能會遺傳給后代，有些則不能。基因治療的提出最初是針對單基因缺陷的遺傳疾病，目的在于有一個正常的基因來代替缺陷基因或者來補救缺陷基因的致病因素。 用基因治病是把功能基因導入病人體內使之表達，并因表達產(chǎn)物——蛋白質發(fā)揮了功能使疾病得以治療。基因治療的結果就像給基因做了一次手術，治病治根，所以有人又把它形容為“分子外科”。 我們可以將基因治療分為性細胞基因和體細胞基因治療兩種類型。性細胞基因治療是在患者的性細胞中進行操作，使其后代從此再不會得這種遺傳疾病。體細胞基因治療是當前基因治療研究的主流。但其不足之處也很明顯，它并沒前改變病人已有單個或多個基因缺陷的遺傳背景，以致在其后代的子孫中必然還會有人要患這一疾病。 無論哪一種基因治療，目前都處于初期的臨床試驗階段，均沒有穩(wěn)定的療效和完全的安全性，這是當前基因治療的研究現(xiàn)狀。 可以說，在沒有完全解釋人類基因組的運轉機制、充分了解基因調控機制和疾病的分子機理之前進行基因治療是相當危險的。增強基因治療的安全性，提高臨床試驗的嚴密性及合理性尤為重要。盡管基因治療仍有許多障礙有待克服，但總的趨勢是令人鼓舞的。據(jù)統(tǒng)計，截止1998年底，世界范圍內已有373個臨床法案被實施，累計3134人接受了基因轉移試驗，充分顯示了其巨大的開發(fā)潛力及應用前景。正如基因治療的奠基者們當初所預言的那樣，基因治療的出現(xiàn)將推動新世紀醫(yī)學的革命性變化。

前景
科學界預言，21世紀是一個基因工程世紀。基因工程是在分子水平對生物遺傳作人為干預，要認識它， 克隆羊
我們先從生物工程談起：生物工程又稱生物技術，是一門應用現(xiàn)代生命科學原理和信息及化工等技術，利用活細胞或其產(chǎn)生的酶來對廉價原材料進行不同程度的加工，提供大量有用產(chǎn)品的綜合性工程技術。 生物工程的基礎是現(xiàn)代生命科學、技術科學和信息科學。生物工程的主要產(chǎn)品是為社會提供大量優(yōu)質發(fā)酵產(chǎn)品，例如生化藥物、化工原料、能源、生物防治劑以及食品和飲料，還可以為人類提供治理環(huán)境、提取金屬、臨床診斷、基因治療和改良農(nóng)作物品種等社會服務。 生物工程主要有基因工程、細胞工程、酶工程、蛋白質工程和微生物工程等5個部分。其中基因工程就是人們對生物基因進行改造，利用生物生產(chǎn)人們想要的特殊產(chǎn)品。隨著DNA的內部結構和遺傳機制的秘密一點一點呈現(xiàn)在人們眼前，生物學家不再僅僅滿足于探索、提示生物遺傳的秘密，而是開始躍躍欲試，設想在分子的水平上去干預生物的遺傳特性。 美國的吉爾伯特是堿基排列分析法的創(chuàng)始人，他率先支持人類基因組工程 如果將一種生物的DNA中的某個遺傳密碼片斷連接到另外一種生物的DNA鏈上去，將DNA重新組織一下，不就可以按照人類的愿望，設計出新的遺傳物質并創(chuàng)造出新的生物類型嗎？這與過去培育生物繁殖后代的傳統(tǒng)做法完全不同，它很像技術科學的工程設計，即按照人類的需要把這種生物的這個“基因”與那種生物的那個“基因”重新“施工”，“組裝”成新的基因組合，創(chuàng)造出新的生物。這種完全按照人的意愿，由重新組裝基因到新生物產(chǎn)生的生物科學技術，就被稱為“基因工程”，或者稱之為“遺傳工程”。

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