最近,我國通過臨床驗證發(fā)現協同靶向治療的有效性,高達92.9%初發(fā)白血病患者5年內無病情惡化。
我國通過臨床驗證發(fā)現協同靶向治療的有效性
在大量動物實驗、分子調控網絡及隨機臨床對照研究的基礎上,應用全反式維甲酸和三氧化二砷聯合方案,通過全國多中心臨床研究,協同靶向治療535名初發(fā)急性早幼粒細胞白血?。ˋPL)患者,5年無病生存率達92.9%。應用該治療方案的長期安全性由此得到充分證明。上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院、上海血液學研究所陳賽娟院士研究組日前在最新一期《血液》雜志上發(fā)表了隨訪研究論文。
陳賽娟院士研究組為闡明APL的發(fā)病原理和治療機理邁出至關重要的第一步,提出協同靶向治療,即用全反式維甲酸和三氧化二砷聯合方案,前者是維生素A的衍生物,沒有化療副作用,后者就是人們常說的“砒霜”。
研究表明,對維甲酸、化療耐藥的APL復發(fā)病人應用三氧化二砷,完全緩解率可達90%以上。通過對85名APL初發(fā)病人聯合用藥隨訪7年的研究,表明5年無病生存率達到90%以上??蒲腥藛T還通過多年的跟蹤調查,指出全反式維甲酸、砷劑組合治療方法療效好,未出現毒性或腫瘤擴散的報道。
據悉,陳賽娟研究組目前正在將APL協同靶向治療的思路進一步拓展至其他類型白血病,已在國際上率先提出DNA甲基轉移酶3A(DNMT3A)等表觀遺傳相關基因異常是構成急性白血病發(fā)病的第三類致病基因的理論,證實了DNMT3A基因突變是急性單核細胞白血病的始動因素之一,是診斷和預后監(jiān)測的重要分子標志和藥物靶標。
此外,研究組還在慢性粒細胞白血病急性變和M2b急性髓系白血病多步驟發(fā)病原理研究方面取得了系列重要發(fā)現,為拓展白血病協同靶向療法奠定了重要基礎。
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