臍帶血治療白血病，FDA頒發(fā)突破性療法認定

2016年10月14日訊 日前，位于以色列耶路撒冷的Gamida Cell公司宣布，該公司的主打產品NiCord獲得美國FDA授予的突破性療法認定。Gamida Cell 公司是一家致力于開發(fā)細胞和免疫療法來治療癌癥和孤兒遺傳病的公司。該公司的NiCord是一種創(chuàng)新的細胞移植方法，能夠替代骨髓移植來治療那些高風險血癌（包括白血病和淋巴癌）患者。突破性療法認定的獲得將幫助該公司在開發(fā)NiCord的過程中得到更多來自FDA的指導，以加快產品的研發(fā)速度。

對于很多高風險血癌患者來說，骨髓移植是目前唯一可行的治療方法。但是，骨髓移植需要患者能夠找到與他們完全匹配的捐獻者。這并不是一件容易做到的事。很多患者無法及時找到與他們匹配的捐獻者來完成骨髓移植手術，導致需要骨髓移植手術的患者中只有50％的患者能夠接受骨髓移植。

Gamida Cell公司開發(fā)的NiCord療法是一種細胞移植的新方法，它可以代替骨髓移植來治療那些患有高風險血癌，又找不到與自己匹配的捐獻者的患者。NiCord 是運用Gamida Cell公司獨創(chuàng)的NAM技術平臺將臍帶血中的細胞在體外培養(yǎng)增殖獲得的細胞移植組織。它含有豐富的干細胞、祖細胞和調節(jié)免疫功能的髓樣樹突出狀細胞。Gamida Cell獨創(chuàng)的NAM技術平臺利用在細胞培養(yǎng)液中加入煙酰胺來保持這些細胞在體外培養(yǎng)時不會丟失原來的生理功能，使它們在植入患者體內后更好地發(fā)揮作用。

仍在進行中的臨床1/2期試驗結果表明，NiCord與普通臍帶血細胞移植相比在很多臨床指標上有顯著改善。例如植入成功率更高，植入的細胞可以更快生成中性粒細胞和血小板，植入細胞的有效期更長，患者因為移植手術而被感染的機會降低等等。Gamida Cell 公司計劃將于今年末開始為NiCord的臨床3期試驗注冊病人。

“我們很高興FDA認同NiCord在解決骨髓移植中未被滿足的臨床需求方面的潛力，”Gamida Cell的總裁兼CEO Yael Margolin博士說：“突破性療法認定為FDA與Gamida Cell精誠合作，將這項重要的療法盡早帶給患者打下一個堅實的基礎。我們期待與FDA和其它監(jiān)管機構緊密合作為NiCord市場化的成功而努力?！?/p>

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