2016年10月13日訊 英國(guó)研究人員10日說(shuō),他們的小鼠實(shí)驗(yàn)顯示,基因療法也許能成功治療阿爾茨海默病。不過(guò),專(zhuān)家們強(qiáng)調(diào),這一發(fā)現(xiàn)是否適用于人類(lèi)尚需進(jìn)一步研究。
這項(xiàng)研究成果發(fā)表在新一期美國(guó)《國(guó)家科學(xué)院學(xué)報(bào)》上。負(fù)責(zé)研究的英國(guó)倫敦帝國(guó)理工學(xué)院的瑪格達(dá)萊娜·薩斯特說(shuō),他們利用經(jīng)過(guò)改造的慢病毒載體把一種叫PGC1--α的基因注射入小鼠大腦的記憶區(qū)域,這些小鼠剛開(kāi)始出現(xiàn)阿爾茨海默病的早期癥狀。結(jié)果顯示,這種療法阻止了小鼠大腦中β--淀粉樣肽的積聚,后者被認(rèn)為會(huì)導(dǎo)致腦細(xì)胞的死亡,與阿爾茨海默病發(fā)病緊密相關(guān)。
研究人員說(shuō),在利用基因療法治療4個(gè)月后,這些小鼠大腦中很少有阿爾茨海默病標(biāo)志性的淀粉樣斑塊。在有關(guān)記憶力的任務(wù)測(cè)試中,這些經(jīng)過(guò)治療的小鼠與健康小鼠表現(xiàn)得一樣出色。此外,它們的大腦記憶區(qū)也沒(méi)有發(fā)現(xiàn)腦細(xì)胞損失。
薩斯特在一份聲明中說(shuō):“盡管這些發(fā)現(xiàn)還處于非常早期的階段,但它們顯示,基因療法可能有治療阿爾茨海默病病人的潛力?!?/p>
薩斯特強(qiáng)調(diào),尚有許多難關(guān)需要攻克,但“這個(gè)概念性驗(yàn)證研究表明這種方式值得進(jìn)一步探索”。
一些未參與研究的專(zhuān)家說(shuō),這項(xiàng)研究有很重要的科學(xué)價(jià)值,但小鼠不能等同于人,所以應(yīng)謹(jǐn)慎解讀。比如,英國(guó)愛(ài)丁堡大學(xué)認(rèn)知與神經(jīng)系統(tǒng)中心臨時(shí)主任塔拉·斯皮爾斯--瓊斯說(shuō),這項(xiàng)研究只是基于一種疾病模型的很少一些小鼠。“這些結(jié)果還需要多種模型能夠重復(fù),還要攻克許多難關(guān),才能知道這種療法是否能用于人類(lèi)患者”。
阿爾茨海默病簡(jiǎn)介
阿爾茨海默?。ˋlzheimer disease,AD),又叫老年性癡呆,是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)變性病,起病隱襲,病程呈慢性進(jìn)行性,是老年期癡呆最常見(jiàn)的一種類(lèi)型。主要表現(xiàn)為漸進(jìn)性記憶障礙、認(rèn)知功能障礙、人格改變及語(yǔ)言障礙等神經(jīng)精神癥狀,嚴(yán)重影響社交、職業(yè)與生活功能。AD的病因及發(fā)病機(jī)制尚未闡明,特征性病理改變?yōu)棣碌矸蹣拥鞍壮练e形成的細(xì)胞外老年斑和tau蛋白過(guò)度磷酸化形成的神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)神經(jīng)原纖維纏結(jié),以及神經(jīng)元丟失伴膠質(zhì)細(xì)胞增生等。
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