打破禁忌！瑞典科學(xué)家率先用CRIPSR編輯健康人類胚胎

2016年10月03日訊 這篇題為《BreakingTaboo,SwedishScientistSeeksToEditDNAOfHealthyHumanEmbryos》（打破禁忌，瑞典科學(xué)家試圖編輯健康人類胚胎DNA）的報(bào)道刊登在NPR網(wǎng)站上。文章稱，F(xiàn)redrikLanner是一名發(fā)育生物學(xué)家，他希望通過編輯人類胚胎基因更多的了解這些基因是如何調(diào)節(jié)早期胚胎發(fā)育的。

除了希望找到治療不孕和防止流產(chǎn)的新途徑，他還希望能夠幫助科學(xué)家們更多的了解胚胎干細(xì)胞。他說：“這些了解將幫助我們?cè)谖磥碇委熖悄虿?、帕金森、失明或其它疾病?！?/p>

已“編輯”至少12個(gè)胚胎

NPR最近獨(dú)家拜訪了Lanner的實(shí)驗(yàn)室。訪問期間，Lanner和他的一名研究生解凍了5個(gè)胚胎。這些胚胎是由選擇體外受精的夫婦捐贈(zèng)的。其中，有一個(gè)胚胎在冷凍、解凍的過程中沒能存活。

隨后，研究人員向剩余每個(gè)胚胎的一個(gè)細(xì)胞中注入了基因編輯工具CRISPR/Cas9。這一工具的出現(xiàn)讓科學(xué)家們能夠更容易、更精準(zhǔn)地編輯DNA。Lanner稱CRISPR/Cas9為“游戲的改變者”。

Lanner計(jì)劃系統(tǒng)性地敲除一系列他在先前研究中鑒定出的對(duì)正常胚胎發(fā)育起到關(guān)鍵作用的基因。不過，他暫時(shí)拒絕透露具體將靶向哪些基因。Lanner目前已經(jīng)編輯了至少12個(gè)胚胎，不過仍在研究他的結(jié)果，改善他的技術(shù)。

受安全性和倫理問題的影響，這一研究領(lǐng)域一直備受爭(zhēng)議。一些反對(duì)者認(rèn)為，改變?nèi)祟惻咛ブ械腄NA可能會(huì)將“錯(cuò)誤”引入到人類基因庫中，產(chǎn)生新的疾病，并一代代傳下去。此外，他們還擔(dān)心這將為“設(shè)計(jì)嬰兒”打開大門。

Lanner表示，他最初的規(guī)劃是研究這些被編輯的胚胎最初7天的生長(zhǎng)，絕不會(huì)讓它們發(fā)育超過14天。Lanner認(rèn)為，基礎(chǔ)研究是必要的、道德上可以接受的，禁止這類研究會(huì)適得其反。

不能發(fā)育胚胎--健康胚胎

2015年，中國(guó)科學(xué)家（中山大學(xué)黃軍就研究小組）發(fā)表了世界首篇基因編輯人類胚胎的論文，引發(fā)了整個(gè)行業(yè)的震動(dòng)。今年，來自廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院范勇領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)再次發(fā)表了同類論文。值得一提的是，這兩篇論文中使用的是都是原本不能正常發(fā)育的人類胚胎。

更早提出基因編輯健康胚胎的科學(xué)家是英國(guó)倫敦FrancisCrick研究所的研究人員KathyNiakan。今年2月，英國(guó)人類生育與胚胎學(xué)管理局（HFEA）召開新聞發(fā)布會(huì)，對(duì)外宣布正式批準(zhǔn)Niakan研究團(tuán)隊(duì)使用CRISPR技術(shù)敲除日齡胚胎（day-oldembryos）中發(fā)育基因的研究申請(qǐng)。這是國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)首次對(duì)基于CRISPR技術(shù)的人類胚胎編輯研究放開“閘門”。

事實(shí)上，瑞典科學(xué)家提出的研究思路與Niakan的十分相似。Niakan也希望她的研究有一天可以改善不孕治療。作為一個(gè)試點(diǎn)項(xiàng)目，Niakan計(jì)劃先敲除OCT4，該基因在人類和小鼠的胚胎干細(xì)胞中均能開啟。

隨后，Niakan會(huì)繼續(xù)研究可能對(duì)人類胚胎早期發(fā)育至關(guān)重要的、但不知名的基因。與OCT4不同，這些基因只能在人類胚胎中進(jìn)行研究。Niakan的這項(xiàng)申請(qǐng)包含了進(jìn)一步研究2個(gè)或3個(gè)這樣的基因，最終還要取決于可用胚胎的數(shù)量。每個(gè)基因可能需要20-30個(gè)胚胎。

Niakan強(qiáng)調(diào)，CRISPR應(yīng)用于人類胚胎研究的直接目標(biāo)只是為了解早期胚胎發(fā)育過程中基因的作用。而且，胚胎基因編輯只能夠作為研究不孕癥的技術(shù)，不作為其治療手段。需要注意的是，Niakan研究使用的是生育診所中體外受精后剩下的、捐贈(zèng)于科學(xué)研究的人類胚胎。這些胚胎一旦被編輯后，將會(huì)在發(fā)育到7日齡后被摧毀。

僅有的共識(shí)

去年年底，來自世界各地的科學(xué)家們齊聚華盛頓，參加InternationalSummitonHumanGeneEditing大會(huì)，探討了用新方法（比如CRISPR）改變?nèi)祟怐NA的前景和風(fēng)險(xiǎn)，尤其是引起巨大爭(zhēng)議的卵子、精子和胚胎基因組編輯。

會(huì)議組委會(huì)于12月3日發(fā)表聲明稱，基因編輯技術(shù)不應(yīng)用于準(zhǔn)備建立妊娠的人類胚胎，推進(jìn)生殖細(xì)胞基因編輯的臨床使用是“不負(fù)責(zé)任的”。但該聲明并未禁止編輯胚胎或生殖細(xì)胞的基礎(chǔ)研究，認(rèn)為涉及人類胚胎、精子和卵子的基礎(chǔ)研究和臨床前研究應(yīng)當(dāng)繼續(xù)前行。據(jù)悉，三個(gè)主辦國(guó)的科學(xué)家和倫理學(xué)家計(jì)劃在今年年底發(fā)布新的共識(shí)性報(bào)告。

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