2016年09月23日訊 據(jù)一篇發(fā)表在國際學(xué)術(shù)期刊Human Gene Therapy上的綜述文章介紹,將治療性干細(xì)胞直接移植到中樞神經(jīng)系統(tǒng)是治療溶酶體貯積癥(lysosomal storage diseases)造成的神經(jīng)疾病的一個非常具有前景的新方法,不過將基于LSD動物模型開發(fā)的干細(xì)胞治療方法轉(zhuǎn)化為用于人類疾病治療的有效方法仍然面臨著許多重大挑戰(zhàn)。
這篇文章題為“Stem Cell Therapy for the Central Nervous System in Lysosomal Storage Diseases”,是Human Gene Therapy和Stem Cells and Development上干細(xì)胞基因治療特刊的一部分。
溶酶體貯積癥(LSD)是一組遺傳性代謝疾病,是由于基因突變致溶酶體中有關(guān)酸性水解酶缺陷,導(dǎo)致機(jī)體中相應(yīng)的生物大分子不能正常降解而在溶酶體中貯積,引起細(xì)胞組織器官功能的障礙。目前已知溶酶體貯積癥至少包含50種不同的單基因遺傳病。
文章共同作者Faez Siddiqi和John Wolfe在這篇綜述文章中對可以用于治療神經(jīng)疾病的不同干細(xì)胞類型進(jìn)行了討論。他們回顧總結(jié)了一些最新的研究進(jìn)展,描述了科學(xué)家們在神經(jīng)干細(xì)胞工程改造以及如何將干細(xì)胞導(dǎo)入中樞神經(jīng)系統(tǒng),使得干細(xì)胞對LSD病人的治療能力達(dá)到最優(yōu)化方面做出的努力。
“LSD在之前被認(rèn)為是影響腦的一種不可治愈疾病,而干細(xì)胞治療研究的不斷發(fā)展為病人和他們的家庭提供了希望,”主編Terence R. Flotte這樣說道。“許多動物研究已經(jīng)證明了直接注射干細(xì)胞能夠逆轉(zhuǎn)這些疾病的影響,而利用酶替換方法無法達(dá)到治愈這類疾病的目的。Siddiqi和Wolfe博士的這篇綜述對干細(xì)胞療法的希望和局限做出了非常實(shí)際和深入的評價。”
本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/297115.html.
聲明: 我們致力于保護(hù)作者版權(quán),注重分享,被刊用文章因無法核實(shí)真實(shí)出處,未能及時與作者取得聯(lián)系,或有版權(quán)異議的,請聯(lián)系管理員,我們會立即處理,本站部分文字與圖片資源來自于網(wǎng)絡(luò),轉(zhuǎn)載是出于傳遞更多信息之目的,若有來源標(biāo)注錯誤或侵犯了您的合法權(quán)益,請立即通知我們(管理員郵箱:douchuanxin@foxmail.com),情況屬實(shí),我們會第一時間予以刪除,并同時向您表示歉意,謝謝!
上一篇: 男性也需接種HPV疫苗