科學(xué)家利用光來控制基因編輯作用(你如何看待基因編輯技術(shù)呢？)

科學(xué)家利用光來控制基因編輯作用

2016-08-29 訊基因編輯系統(tǒng)CRISPR可以幫助科學(xué)家剔除或替代活細(xì)胞中的任何靶向基因，近日來自MIT的科學(xué)家們通過研究制造了一種對光產(chǎn)生反應(yīng)的特殊系統(tǒng)，該系統(tǒng)可以有效控制基因編輯發(fā)生的時間和地點，相關(guān)研究刊登于國際雜志Angewandte Chemie International Edition上。

在這種新型系統(tǒng)的幫助下，只要當(dāng)研究者將紫外線照射于靶向細(xì)胞上，該細(xì)胞中就會發(fā)生基因編輯，這或許就可以幫助研究者更加清楚地解析影響胚胎發(fā)育或疾病進(jìn)展的細(xì)胞和遺傳事件了，同時還可以提供一種靶向性的策略來關(guān)閉腫瘤細(xì)胞中的促癌基因。

添加這種光控開關(guān)的優(yōu)勢就在于其可以在空間和時間上給予基因編輯系統(tǒng)更加精確的控制;

CRISPR基因編輯技術(shù)依賴于由切割DNA的酶類Cas9和短鏈RNA組成的基因編輯復(fù)合物，短鏈RNA可以引導(dǎo)酶類進(jìn)入到基因組的特殊區(qū)域，從而指導(dǎo)Cas9酶類進(jìn)行基因的切割，當(dāng)Cas9和導(dǎo)向RNA都進(jìn)入到細(xì)胞中時，特殊的切割就會在基因組中發(fā)生。

這項研究中，研究者利用光來控制對綠色熒光蛋白(GFP)基因的編輯，同時研究者還實現(xiàn)了對細(xì)胞表面編碼蛋白的兩種基因及在某些癌癥中過度表達(dá)的基因編輯過程的控制;

研究者Bhatia說道，如果這真的是一種可規(guī)劃方案的話，我們就應(yīng)當(dāng)設(shè)計出保護(hù)性的序列來抵御靶向序列，我們已經(jīng)設(shè)計了能夠抵御不同基因的保護(hù)裝置，而且還發(fā)現(xiàn)這些保護(hù)裝置可以被光控制激活表達(dá);此外在多種實驗中，當(dāng)利用混合的保護(hù)裝置時，在光暴露后“裂開”的唯一靶點就可以被保護(hù)起來。

在合適的時間對基因編輯進(jìn)行精確的控制可以幫助科學(xué)家研究參與疾病進(jìn)展的細(xì)胞事件，從而就能夠確定何時關(guān)閉基因表達(dá)才是最佳的干預(yù)時間;CRISPR-Cas9是研究者用來研究基因如何影響細(xì)胞行為的一種強(qiáng)大的基因編輯工具，這項技術(shù)進(jìn)步獎幫助研究者實現(xiàn)對多種遺傳改變的精確控制，因此本文研究或?qū)槎鄠€研究團(tuán)體提供一種有用的工具來改善當(dāng)前的基因編輯領(lǐng)域的研究。

如今研究者Bhatia的實驗室正在尋找基于該技術(shù)的醫(yī)學(xué)應(yīng)用，其中一種可能性就是利用這種技術(shù)來關(guān)閉參與皮膚癌發(fā)病的癌變基因的表達(dá)，而且這些癌變基因也是一種非常好的靶點，因為皮膚可以很容易地暴露于紫外光下。

研究小組目前正在開發(fā)一種通用的保護(hù)裝置，其可以與任何RNA導(dǎo)向鏈相互配合使用，從而就消除了設(shè)計新型RNA序列的需要，同時也能夠立刻抑制CRISPR-Cas9對許多靶點的切割編輯。

你如何看待基因編輯技術(shù)呢？

什么是基因編輯

顧名思義，“基因編輯”就是指對基因進(jìn)行修改，實現(xiàn)對特定DNA片段的敲除、插入的基因重組技術(shù)。

基因編輯可以追溯到上世紀(jì)70年代，CRISPR/Cas9是繼“鋅指核酸內(nèi)切酶（ZFN）”、“類轉(zhuǎn)錄激活因子效應(yīng)物核酸酶（TALEN）”之后出現(xiàn)的第三代“基因組定點編輯技術(shù)”。

與前兩代技術(shù)相比，其成本低、制作簡便、快捷高效的優(yōu)點，讓它迅速風(fēng)靡于世界各地的實驗室，成為科研、醫(yī)療等領(lǐng)域的有效工具。

CRISPR實際上就是一種基因編輯器，是細(xì)菌用以保護(hù)自身對抗病毒的一個系統(tǒng)，也是一種對付攻擊者的基因武器。后來研究者發(fā)現(xiàn)，CRISPR可以用來刪除、添加、激活或抑制其他生物體的目標(biāo)基因，這些目標(biāo)基因包括人、老鼠、斑馬魚、細(xì)菌、果蠅、酵母、線蟲和農(nóng)作物細(xì)胞內(nèi)的基因，這也意味著基因編輯器是一種可以廣泛使用的生物技術(shù)。

基因編輯的應(yīng)用：

1. 在醫(yī)學(xué)上用于治療基因遺傳病 CRISPR介導(dǎo)的“基因組編輯”技術(shù)為在細(xì)胞中實現(xiàn)更多的遺傳應(yīng)用打開了一扇大門，可促使科學(xué)家及醫(yī)療人員更好地了解人類疾病及其潛在療法。基因編輯可治療遺傳病，尤其是單基因遺傳病。

據(jù)估計，大概有上百個疾病由單基因突變引起，其中多數(shù)屬于遺傳病。要從根本上解決問題，有時只能通過基因編輯徹底求證治病基因。

目前，CRISPR技術(shù)已被應(yīng)用于治療血友病、地中海貧血等多種遺傳性疾病的細(xì)胞研究或動物研究。?

2在農(nóng)業(yè)上培育出品質(zhì)優(yōu)良的動物植物品種 美國和日本相關(guān)機(jī)構(gòu)目前的傾向是CRISPR改造的特定農(nóng)產(chǎn)品不作為轉(zhuǎn)基因食品進(jìn)行監(jiān)管。

3建立不同基因型的動物模型這從第一代基因編輯技術(shù)就開始做了。建立不同基因型的動物模型的意義在于，對遺傳性疾病，這些基因和疾病之間的關(guān)系，這些模型可以給出一個比較確切的答案。

現(xiàn)在基因編輯距離應(yīng)用于臨床還有很長一段距離，比如基因編輯的準(zhǔn)確定位，如何避免脫靶；會不會有免疫反應(yīng)；系統(tǒng)毒性等多方面的問題。

什么是基因編輯?基因編輯技術(shù)有哪些用途?為什么大家都要反對“基因編輯嬰兒”

就是在基因水平上進(jìn)行編輯，使生物帶上人類需要的性狀。主要用于基因病的治療，基因藥物的研發(fā)，動植物的品種改良，生物新品種的研發(fā)，生化物質(zhì)的生產(chǎn)等方面。由于對人類的基因編輯帶有倫理方面的問題，所以，目前科學(xué)家是反對對胚胎或人類胚胎細(xì)胞進(jìn)行基因編輯操作的。

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