2017年6月7日近日,一項(xiàng)發(fā)表在國際雜志上的研究報(bào)告中,來自中佛羅里達(dá)大學(xué)的研究人員通過研究利用突破性的基因編輯技術(shù)開發(fā)出了一種帕金森疾病的新型篩查工具,帕金森疾病是一種嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病,這種技術(shù)能夠幫助科學(xué)家們在實(shí)驗(yàn)室中對名為α-突觸核蛋白的大腦蛋白進(jìn)行實(shí)時(shí)監(jiān)測,這種蛋白和帕金森疾病發(fā)病直接相關(guān)。
研究者說道,正常情況下,α-突觸核蛋白存在于大腦中,但由于某些原因,有時(shí)候機(jī)體帕金森的水平會(huì)處于異常狀態(tài),因此如果我們能夠?qū)?xì)胞中α-突觸核蛋白的水平進(jìn)行實(shí)時(shí)監(jiān)測的話,我們就能夠鑒別出引發(fā)這種蛋白水平異常的原因,并且采取措施及時(shí)應(yīng)對。研究人員認(rèn)為,本文研究工作對于后期開發(fā)治療帕金森疾病的新型靶向性療法非常關(guān)鍵。
文章中,研究人員利用基因編輯技術(shù)進(jìn)行研究,這種系統(tǒng)是科學(xué)家們近年來使用最為廣泛的生物醫(yī)學(xué)工具,其能夠幫助科學(xué)家對植物和動(dòng)物機(jī)體中的dna進(jìn)行精準(zhǔn)化修飾,同時(shí)還不會(huì)殺滅正常細(xì)胞,如今這種新型的基因編輯系統(tǒng)慢慢地開始被研究人員用來開發(fā)治療癌癥和帕金森等疾病的新型療法了。
基因編輯技術(shù)能夠?qū)铙w細(xì)胞中的dna進(jìn)行改變,同時(shí)其在不殺滅細(xì)胞的情況下還能夠?qū)崟r(shí)對基因表達(dá)進(jìn)行監(jiān)測,如果沒有這種新型基因編輯技術(shù),我們可能會(huì)從細(xì)胞中提取出所有的蛋白質(zhì)來對其測定,這無疑會(huì)對細(xì)胞產(chǎn)生殺滅作用。這項(xiàng)研究中,研究者及其同事利用技術(shù)對α-突觸核蛋白基因進(jìn)行了編輯,并且在該基因中插入了一種熒光標(biāo)記,每當(dāng)細(xì)胞開始產(chǎn)生α-突觸核蛋白時(shí),熒光標(biāo)記就會(huì)發(fā)光;而這種反應(yīng)就能夠被研究者們輕松觀察到,研究者說道,發(fā)光越多就意味著α-突觸核蛋白的水平增加越明顯,這時(shí)候我們就要考慮是否個(gè)體已經(jīng)處于疾病狀態(tài)了。
研究者發(fā)現(xiàn),對光進(jìn)行測定時(shí)一種測定α-突觸核蛋白產(chǎn)量的可靠方法;如果利用特殊藥物來處理任何一個(gè)被修飾的細(xì)胞,如果細(xì)胞不再產(chǎn)生熒光,那就意味著這種藥物或許能夠用來治療疾病。對細(xì)胞進(jìn)行工程化修飾后,研究者就能夠?qū)π滦秃彤?dāng)前已經(jīng)存在的藥物進(jìn)行篩選來觀察期如何調(diào)節(jié)患者機(jī)體中α-突觸核蛋白的水平。
未來研究人員希望能夠通過更為深入的研究鑒別出新方法來降低α-突觸核蛋白的產(chǎn)生,從而有效抑制帕金森疾病的發(fā)生和進(jìn)展;本文研究中研究者重點(diǎn)對帕金森疾病發(fā)生期間α-突觸核蛋白如何殺滅神經(jīng)元進(jìn)行了深入研究。
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