新的研究數(shù)據(jù)顯示辛伐他汀可安全有效地降低患家族性高膽固醇血癥(FH)且基因型為雜合體的兒童體內(nèi)的低密度脂蛋白膽固醇。荷蘭阿姆斯特丹大學(xué)醫(yī)學(xué)中心學(xué)院的Saskia de Jongh教授在最近的他汀類(lèi)藥物在患兒中應(yīng)用的研究報(bào)告中說(shuō),患兒體內(nèi)的低密度脂蛋白膽固醇在經(jīng)過(guò)48周的辛伐他汀治療后可降低41%,且未出現(xiàn)明顯的安全性方面的問(wèn)題。除硫酸去氫異雄酮少量降低外,接受辛伐他汀治療的患兒體內(nèi)腎上腺、性腺或垂體激素的基線水平均無(wú)明顯的變化。
在西方國(guó)家中,約1/500的人屬于家族性高膽固醇血癥雜合子型,即引致膽固醇過(guò)量產(chǎn)生的脂代謝障礙。該醫(yī)學(xué)中心的資深研究人員John Kastelein教授對(duì)此解釋說(shuō),家族性高膽固醇血癥與發(fā)生早期冠心病的高危險(xiǎn)性有關(guān)。一些基因?yàn)殡s合型的男性在30歲以前就有過(guò)首次冠心病發(fā)作,這暗示18歲才開(kāi)始預(yù)防和治療脂質(zhì)堆積有可能太晚了,尤其已有數(shù)據(jù)表明家族性高膽固醇血癥雜合體兒童的頸動(dòng)脈在8~10歲時(shí)就與其正常人的不一樣。
目前,治療家族性高膽固醇血癥雜合體兒童的指導(dǎo)方針仍主要依賴(lài)于降低飲食中的膽固醇含量,但Kastelein教授認(rèn)為僅僅降低膽固醇含量還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠,他汀類(lèi)藥物有可能是一種可選擇的膽固醇控制方法,但此前有關(guān)他汀類(lèi)藥物在該群體中的安全性和功效性研究均為小規(guī)?;蚨唐谘芯?。Kastelein教授開(kāi)展的雙盲試驗(yàn)研究對(duì)象包括175例年齡為10~17歲的兒童(其中男孩99例,女孩76例),這些患兒隨機(jī)接受辛伐他?。?0毫克/天)或安慰劑治療,為期24周。在之后的24周中,其中144名兒童繼續(xù)接受藥物或安慰劑治療。
Kastelein教授強(qiáng)調(diào)指出,重要的是他們迄今并未發(fā)現(xiàn)他汀類(lèi)藥物對(duì)患兒生長(zhǎng)或青春期發(fā)育有不利的影響。但他也表示,從考慮兒童健康這方面來(lái)看,為期48周的療程仍太短暫,長(zhǎng)達(dá)兩年的試驗(yàn)周期有可能更好一些。在他汀類(lèi)藥物正式成為兒童常規(guī)用藥之前,研究人員還需要進(jìn)行更長(zhǎng)期和更大規(guī)模的試驗(yàn)研究,并在更小年齡段的兒童中進(jìn)行試驗(yàn),以便提供可證明其功效且無(wú)副作用、尤其是對(duì)生長(zhǎng)和青春期發(fā)育無(wú)不利影響的證據(jù)。Kastelein教授對(duì)此解釋說(shuō),許多有關(guān)這些附加數(shù)據(jù)的專(zhuān)項(xiàng)收集工作正在進(jìn)行當(dāng)中,并已接近完成。
來(lái)自于英國(guó)Dumfries學(xué)院與Galloway皇家醫(yī)院的ChristopherIsles教授認(rèn)為,這些結(jié)果似乎很有說(shuō)服力,但考慮到安全性問(wèn)題,在對(duì)很小的兒童應(yīng)用他汀類(lèi)藥物時(shí)仍須謹(jǐn)慎為宜。他表示,無(wú)論怎樣,在治療1例7歲的家族性高膽固醇血癥患兒時(shí),如果其父在30歲之前有過(guò)冠狀動(dòng)脈疾病發(fā)作的話(huà),那么可對(duì)患兒采用他汀類(lèi)藥物治療,同時(shí)應(yīng)強(qiáng)調(diào)選擇健康生活方式的重要性。
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