應(yīng)給予多發(fā)性骨髓瘤足夠關(guān)注

應(yīng)給予多發(fā)性骨髓瘤足夠關(guān)注

8月9日，《中國多發(fā)性骨髓瘤診治指南》在全國血液學(xué)高峰論壇上首次發(fā)布。這一指南由中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會發(fā)起，組織國內(nèi)十多位知名的血液學(xué)專家多次商議和修訂而成，是我國第一個權(quán)威的多發(fā)性骨髓瘤（MM）診治指南。

8月14日，在北京奧林匹克公園強生奧運展示中心接受記者采訪時，中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會會長、北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任黃曉軍教授指出，多發(fā)性骨髓瘤是一種急需得到關(guān)注的血液惡性腫瘤，盡管目前還無法治愈這一疾病，但可有效緩解病情，提高患者的生活質(zhì)量。現(xiàn)在推出該疾病的診治指南，有利于疾病診斷和療效判定標準的統(tǒng)一和規(guī)范化，減少誤診率，從而提高該病診治的整體水平，具有非常積極的臨床意義。

當前，多發(fā)性骨髓瘤在我國的發(fā)病率約為1/10萬~2/10萬，已經(jīng)超過急性白血病，位居血液系統(tǒng)惡性腫瘤發(fā)病率的第二位。黃曉軍表示，當前人們對多發(fā)性骨髓瘤的認知度普遍偏低，“這類患者最應(yīng)該去就診的科室是血液科”，可患者發(fā)病后往往去骨科、大內(nèi)科、腎內(nèi)科、呼吸科和神經(jīng)內(nèi)科等科室就診，常會導(dǎo)致誤診，初期誤診率高達近70%，同時延誤治療時間，有時甚至?xí)诱`半年或更長時間。盡管同屬血液系統(tǒng)惡性腫瘤，但人們對白血病的重視程度遠高于多發(fā)性骨髓瘤，這與近年來對白血病的科普宣傳工作做得好有直接關(guān)系，而白血病的發(fā)病其實比多發(fā)性骨髓瘤高不了多少?！皯?yīng)該讓公眾對多發(fā)性骨髓瘤給予足夠的關(guān)注”，黃曉軍介紹說，多發(fā)性骨髓瘤可影響骨髓中白細胞、紅細胞和干細胞的生成，且好發(fā)于60歲以上老年人。其病因尚不清楚，患者的初期癥狀極不典型，可以表現(xiàn)為貧血、感染、骨痛等，患者容易忽視和錯誤認識它。該病起源于漿細胞，正常的漿細胞負責(zé)生成對抗感染的抗體（免疫球蛋白），而骨髓中發(fā)生癌變的漿細胞（骨髓瘤細胞）大量增殖后，替代了骨髓中正常的細胞，可破壞正常的免疫系統(tǒng)，并抑制正常造血功能，進一步損害骨骼及軟組織（神經(jīng)和肌肉等）等的功能。以往，只有30%的該病患者存活能超過5年，中位生存時間3~5年。隨著新藥硼替佐米（萬珂，蛋白酶體抑制劑）2003年開始在臨床上應(yīng)用，以及自體干細胞移植技術(shù)的發(fā)展，多發(fā)性骨髓瘤患者在接受規(guī)范化治療后，病情可獲得有效緩解，生存時間延長，生活質(zhì)量提高。

當前，對于多發(fā)性骨髓瘤的治療主要有化療、移植和放療三大類，治療目的是獲得可能的最佳緩解和長期緩解，延長患者的生存時間，迅速改善癥狀，盡可能保留生活質(zhì)量。

對于這一疾病，放療的適用人群非常小，故很少應(yīng)用；移植主要是做自體干細胞移植，療效肯定，但國內(nèi)有此技術(shù)資格的醫(yī)療中心非常少，且治療條件相當用于老年人和身體衰弱的患者；化療有傳統(tǒng)聯(lián)合用藥治療方案，如聯(lián)用馬法蘭和強的松的MP方案，以及聯(lián)用長春新堿、阿霉素和地塞米松的VAD方案等，也有近年發(fā)展出來的以硼替佐米為代表的新型藥物聯(lián)合用藥（VMP）治療方案。影響治療選擇的因素有患者的年齡、一般狀況、既往治療的次數(shù)和方案以及疾病的并發(fā)癥。但傳統(tǒng)化療的療效、耐藥和副作用等問題越來越明顯，且隨著患者復(fù)發(fā)次數(shù)的增多，治療越來越困難。

國際多中心的大型臨床試驗——VISTA的研究結(jié)果顯示，以硼替佐米為基礎(chǔ)的聯(lián)合方案在總緩解率（ORR）、完全緩解率（CR）、至疾病進展時間（TTP）、總生存期（OS）等各項療效指標上均比傳統(tǒng)化療有顯著性意義的優(yōu)勢差別，且安全性和耐受性良好。我國的相關(guān)臨床試驗也顯示出相近的結(jié)果，這一新的化療方案與自體干細胞移植治療效果相當，而可操作性就大多了。

硼替佐米是通過抑制蛋白酶體對細胞內(nèi)重要蛋白質(zhì)的降解，干擾細胞調(diào)節(jié)信號，使細胞內(nèi)蛋白不斷堆積，從而誘導(dǎo)腫瘤細胞的凋亡。今年6月，F(xiàn)DA批準該藥作為多發(fā)性骨髓瘤一線治療用藥。美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（簡稱NCCN）的腫瘤治療指南是全球應(yīng)用最廣泛的指南之一。在NCCN多發(fā)性骨髓瘤治療指南中，硼替佐米被推薦為挽救性治療惟一的1類推薦方案（最高級別推薦）；《中國多發(fā)性骨髓瘤診治指南》中則是推薦以硼替佐米為基礎(chǔ)的四個聯(lián)合方案用于該疾病一線治療。

中華醫(yī)學(xué)會雜志社總編游蘇寧教授非常贊成黃曉軍的觀點。他認為，診治指南的制定，首先是可以提高醫(yī)生和大眾對多發(fā)性骨髓瘤的關(guān)注度，并促進人們關(guān)愛老年人的健康；其次是統(tǒng)一診斷、療效評價標準等，規(guī)范診療等具體臨床行為。他表示，這一診治指南將在近期的《中華內(nèi)科雜志》上全文刊發(fā)，而不是刊發(fā)在閱讀對象更為集中的《中華血液學(xué)雜志》，就是考慮到患者在發(fā)病初期容易到大內(nèi)科、感染科、骨科、神經(jīng)內(nèi)科等科室就診，這些科室的醫(yī)生也需要提高對該疾病的診斷意識和能力，而不只是血液科醫(yī)生來關(guān)注。

多發(fā)性骨髓瘤如何治療？

多發(fā)性骨髓瘤屬于惡性漿細胞病，多發(fā)于40歲以上的中年人，尤其是60多歲的老人發(fā)病的可能性也會增加。多發(fā)性骨髓瘤，發(fā)現(xiàn)的早也可以早期進行治療干預(yù)，如果發(fā)現(xiàn)的晚，則要通過造血干細胞移植或者放療的方式來進行治療了。

無癥狀的多發(fā)性骨髓瘤患者其實是無需治療的，只有出現(xiàn)了癥狀之后，才需要開始治療。對于那些高危的無癥狀多發(fā)現(xiàn)骨髓瘤患者，兩年之內(nèi)有極大可能性會轉(zhuǎn)化為多發(fā)性骨髓瘤，如果早期發(fā)現(xiàn)的話，也能夠及早干預(yù)治療。對于高危無癥狀的多發(fā)性脊髓瘤，在醫(yī)學(xué)上是有一定定義的，例如骨髓中異常漿細胞必須要大于60%，血清游離輕鏈的比值要大于100等等，對于不懂醫(yī)學(xué)的人來說沒必要管這么多，我們只需要聽醫(yī)生的建議就可以了。

因為多發(fā)性骨髓瘤容易引起一系列的并發(fā)癥，例如血紅蛋白低于每升60克，腎功能衰竭，高黏滯血癥等等，醫(yī)學(xué)上會根據(jù)并發(fā)癥來進行相應(yīng)的治療，而這種治療方式也屬于一般治療。針對多發(fā)性骨髓瘤可以進行化療，但是常用的藥物有靶向藥物，或者是傳統(tǒng)的化療藥物等等。后續(xù)還可以進行造血干細胞移植，這一般是針對那些有條件的患者所推薦的一種治療方式。

如果條件允許的話，有一部分的年輕高危患者也可以采用異體造血干細胞移植的方式來進行治療。最后我們還能用放療的方式來治療，放療主要應(yīng)用于局限性的骨髓瘤，局部骨痛或者是脊髓壓迫癥者。其實關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤，發(fā)現(xiàn)的早了就能夠及早治療，痊愈的可能性自然也會大大增加。如果身體上出現(xiàn)莫名其妙的病理骨折，骨痛，骨絡(luò)變形，貧血出血等癥狀，就要及時去醫(yī)院就醫(yī)了。

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