益髓生血法治療β-地中海貧血顯優(yōu)勢

記者崔昕報道11月29日，記者從中國中醫(yī)科學院廣安門醫(yī)院獲悉，該院與解放軍303醫(yī)院通過二十年聯(lián)合攻關協(xié)作，共同完成的“益髓生血顆粒治療β-地中海貧血與調(diào)控珠蛋白mRNA表達分子機制研究”，通過了由北京市科學技術委員會組織的專家鑒定。鑒定委員會專家認為，該研究起點高、原創(chuàng)性強，具有重大社會效益，在β-地中海貧血（以下簡稱β-地貧）中醫(yī)藥治療領域居國內(nèi)外領先水平。

我國是地中海貧血高發(fā)國，南方各省發(fā)病率較高。廣西β-地貧的發(fā)病率5%。β-地貧是珠蛋白合成障礙性貧血，屬單基因遺傳病，重型預后極差，多數(shù)少年夭折，活下來的僅能靠輸血維持。對已出生的地貧患兒的治療及提高其生存質(zhì)量是世界醫(yī)學尚未解決的難題。

益髓生血顆粒是根據(jù)中醫(yī)“腎藏精生髓，精血同源”理論，采用補腎益髓法選用山茱萸、何首烏為君藥，配以熟地黃、補骨脂、黃芪、鱉甲等藥制成。據(jù)主持此項研究的中國中醫(yī)科學院廣安門醫(yī)院吳志奎教授介紹，以往國內(nèi)外對β-地貧臨床治療多為少數(shù)案例報道，對已出生的β-地貧患兒治療和改善其生存質(zhì)量，均缺乏系統(tǒng)治療和防治措施。課題組的工作人員18次深入廣西高發(fā)區(qū)，進行了11批臨床驗證，累積治療β-地貧患者156例。在高發(fā)區(qū)采用隨機、單盲、安慰劑平行對照臨床研究，并對患兒服安慰劑后再給益髓生血顆粒治療，進行患兒自身對照的比較研究，如此大樣本的臨床病例和規(guī)范研究，在國內(nèi)外β-地貧臨床研究中均屬首次。按照西醫(yī)療效標準要求，療效性指標Hb、RBC、Ret、HbF上升為有效。治療組有效率為93.33%，安慰劑組有效率為10%，兩組比較有非常顯著性意義。

課題組還在分子機制研究中，進一步明確了中藥治療β-地貧的療效特點和作用環(huán)節(jié)。研究人員證實了以益髓生血為法則組方的益髓生血顆粒，可調(diào)控造血刺激因子表達，干預SCF-GM-CSF-EPO軸的生理功能，促進有效紅細胞增殖分化成熟和維持骨髓早期造血細胞正常結構與生理形態(tài)，從結構與功能相關研究，驗證了SCF-GM-CSF-EPO軸促進紅系祖細胞分化成熟的生理功能，是腎生髓、髓生血物質(zhì)基礎的客觀性。

吳志奎認為，此項研究是對中醫(yī)藥治療單基因疾病進行的開創(chuàng)性研究。其調(diào)控功能基因表達是中藥治療β-地貧顯著特點之一。吳志奎介紹說，研究發(fā)現(xiàn)，中藥可顯著改變β-珠蛋白基因簇位點調(diào)控區(qū)（β-LCR）高敏位點HS2的DNA與核蛋白相互作用；明顯提高珠蛋白基因表達調(diào)控因子——紅系特異反式作用因子的表達；顯著改變功能基因表達，下調(diào)鐵蛋白基因表達，促進鐵的代謝，緩解因紅細胞破壞所致體內(nèi)鐵的蓄積；可激活γ-基因，促進γ-珠蛋白基因轉錄以及促進SCF-GM-CSF-EPO軸的造血刺激因子表達；可維持骨髓早期造血細胞正常結構與生理等。研究結果使已領先的中藥治療β-地貧從理論到實踐達到了新的水平，也使該理論的現(xiàn)代研究達到國際領先水平。

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