RNA干擾技術(shù)取得突破

英國ALNYLAM生物技術(shù)公司的研究人員在日前出版的《自然》雜志上介紹，他們在RNA（核糖核酸）干擾技術(shù)上取得了突破。

RNA干擾是一種由導(dǎo)入的雙鏈RNA誘發(fā)的“基因沉默”。在這一過程中，致病細(xì)胞中與導(dǎo)入的雙鏈RNA有同源序列的信使RNA被降解，從而抑制了致病基因的表達(dá)。RNA干擾技術(shù)在探查基因功能和治療人類疾病方面有廣闊的應(yīng)用前景。目前，科學(xué)家已經(jīng)開始利用RNA干擾技術(shù)治療一些常見疾?。ㄈ琰S斑變性）。

不過，尚有幾個難題阻礙該技術(shù)發(fā)展。首先，科學(xué)家還沒有找到使導(dǎo)入的RNA能在患者體內(nèi)的有效部位進(jìn)行干擾的一種方便快捷的方法。在治療黃斑變性時，科學(xué)家可以直接對患者眼部進(jìn)行治療，而對于其他一些疾病就沒有這么簡單。其次，科學(xué)家無法肯定這種治療是否會影響除目標(biāo)基因以外的其他基因，引發(fā)副作用。

據(jù)ALNYLAM公司設(shè)在德國庫爾姆巴赫的實驗室的研究人員介紹，為降低實驗鼠體內(nèi)“有害”膽固醇的比例，他們通過轉(zhuǎn)基因技術(shù)，向雙鏈RNA上添加了一個膽固醇分子。由于動物體內(nèi)生成膽固醇的分子的表面都有膽固醇受體，因此雙鏈RNA被導(dǎo)入到實驗鼠體內(nèi)后，就可以直接進(jìn)入位于肝和小腸中產(chǎn)生膽固醇的分子內(nèi)。實驗結(jié)束時，老鼠體內(nèi)“有害”膽固醇的含量下降了44％。

很多專家在看到這個研究結(jié)果后，都給予肯定，認(rèn)為這項研究是RNA干擾技術(shù)發(fā)展史上歷史性的進(jìn)步。不過，專家指出，在對患者進(jìn)行臨床試驗之前，還必須克服幾個實際困難：注射入實驗鼠體內(nèi)的RNA劑量很高，一方面成本高昂，另一方面也不適用于人。另外，研究人員現(xiàn)在還無法確定對患者進(jìn)行RNA干擾的頻率。

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