新加坡發(fā)現(xiàn)新的基因治療載體

新加坡生物工程和納米科技研究院基因治療小組的科研人員經(jīng)過兩年時間的研究，發(fā)現(xiàn)從昆蟲細(xì)胞里分離出來的桿狀病毒可以作為基因治療的載體。這種載體能夠安全有效地在人類中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)細(xì)胞里移動。

據(jù)新加坡《聯(lián)合早報》２８日報道，基因治療小組組長王朔表示，目前能夠有效地在神經(jīng)細(xì)胞里移動的病毒載體多為腺病毒和單純皰疹病毒等。這些病毒在漫長的進化過程中，形成了一套獨特的方式將自己的基因遞送到人體細(xì)胞中。在基因治療中，研究人員除去病毒基因組中導(dǎo)致人體患病的基因，并加入治療基因，然后利用病毒遞送到人體細(xì)胞中，修補人類基因缺陷，治療疾病。但是以往的病毒載體進入人體后通常會引起患者嚴(yán)重的免疫反應(yīng)，影響了治療效果。此次新發(fā)現(xiàn)的載體是從多種昆蟲的細(xì)胞里分離出來的，它們不會在人體內(nèi)繁殖，也不會引起人體免疫反應(yīng)，因此要比原先的載體安全得多。

目前，研究人員已經(jīng)在老鼠身上展開治療帕金森癥方面的試驗，希望能在一年內(nèi)進一步鑒定新的病毒載體在治療神經(jīng)疾病方面的效果和安全性。在早先的研究中，科學(xué)家已經(jīng)確定了帕金森癥患者受損的神經(jīng)細(xì)胞位置，因此研究人員可以直接利用桿狀病毒載體將治療基因傳送到這些受損的神經(jīng)細(xì)胞。

有哪些有益的病毒載體？

牛痘病毒。挽救了不知多少億人的生命，并幫助人類徹底消滅了天花。

腺病毒。這個小病毒只能引起呼吸道的輕微感染，卻是十分有用的基因治療載體。重組腺病毒被廣泛用于各種疫苗的研制，包括極度危險的埃博拉。

慢病毒(艾滋病病毒)。是的，你沒看錯。盡管HIV是臭名昭著的殺手，另一方面HIV是極其有用的基因治療載體。逆轉(zhuǎn)錄病毒可以把基因穩(wěn)定的整合進染色體中，而HIV相比一般的逆轉(zhuǎn)錄病毒，具有基因容量大，可感染不分裂的細(xì)胞，致癌風(fēng)險低的優(yōu)點。應(yīng)用HIV載體的CAR-T療法已經(jīng)在癌癥治療表現(xiàn)出巨大的潛力。

腺相關(guān)病毒(AAV)。這是一種新型的病毒載體，這種病毒具有宿主范圍廣，安全性高，免疫原性低，能穩(wěn)定表達(dá)的優(yōu)點。是基因治療的“新星”。

此外，還有很多病毒被廣泛用于生產(chǎn)和科研?，F(xiàn)在還有利用病毒治療癌癥的研究。這些我就不一一贅述了。

這里需要澄清的一點是，并非是一個病毒能做疫苗就是有益的。比如流感病毒和狂犬病毒。因為如果這個世界沒有流感病毒或狂犬病毒，就不需要流感疫苗和狂犬疫苗。但腺病毒不一樣。就算沒有腺病毒，我們還是需要埃博拉的疫苗

基因治療到底怎么治

狹義的概念 指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，因而達(dá)到治療疾病的目的 廣義的概念 指把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。

遺傳病的基因治療(gene therapy)是指應(yīng)用基因工程技術(shù)將正常基因引入患者細(xì)胞內(nèi)，以糾正致病基因的缺陷而根治遺傳病。糾正的途徑既可以是原位修復(fù)有缺陷的基因，也可以是用有功能的正?；蜣D(zhuǎn)入細(xì)胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發(fā)揮作用?；蚴菙y帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特定序列。將外源的基因?qū)肷锛?xì)胞內(nèi)必須借助一定的技術(shù)方法或載體，目前基因轉(zhuǎn)移的方法分為生物學(xué)方法、物理方法和化學(xué)方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴(yán)重的疾病，包括：遺傳?。ㄈ缪巡　⒛倚岳w維病、家庭性高膽固醇血癥等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾?。ㄈ绨滩?、類風(fēng)濕等）。 基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)高技術(shù)。基因治療與常規(guī)治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導(dǎo)致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身?；蛑委熡卸N形式：一是體細(xì)胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細(xì)胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。 基因治療的靶細(xì)胞主要分為兩大類：體細(xì)胞和生殖細(xì)胞，目前開展的基因治療只限于體細(xì)胞。生殖細(xì)胞的基因治療是將正?；蛑苯右肷臣?xì)胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當(dāng)代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細(xì)胞的基因治療涉及問題較多，技術(shù)也較復(fù)雜，因此，目前更多地是采用體細(xì)胞基因治療。體細(xì)胞應(yīng)該是在體內(nèi)能保持相當(dāng)長的壽命或者具有分裂能力的細(xì)胞，這樣才能使被轉(zhuǎn)入的基因能有效地、長期地發(fā)揮“治療”作用。因此干細(xì)胞、前體細(xì)胞都是理想的轉(zhuǎn)基因治療靶細(xì)胞。以目前的觀點看，骨髓細(xì)胞是唯一滿足以上標(biāo)準(zhǔn)的靶細(xì)胞，而骨髓的抽取，體外培養(yǎng)、再植入等所涉及的技術(shù)都已成熟；另一方面，骨髓細(xì)胞還構(gòu)成了許多組織細(xì)胞(如單核巨噬細(xì)胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統(tǒng)的疾病如ADA缺乏癥、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細(xì)胞貧血、CGD等以骨髓細(xì)胞作為靶細(xì)胞，而且一些非血液系統(tǒng)疾病如苯丙酮尿癥、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細(xì)胞。除了骨髓以外，肝細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、內(nèi)皮細(xì)胞、肌細(xì)胞也可作為靶細(xì)胞來研究或?qū)嵤┺D(zhuǎn)基因治療。

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