關(guān)注罕見病治療藥品價格昂貴患者負擔沉重

生命不能等待。支付能力絕不應成為個人獲得衛(wèi)生保健的障礙。一個國家之所以要建立醫(yī)保制度，就是為了避免更多家庭發(fā)生“災難性醫(yī)療支出”。

最近，一名安徽農(nóng)村男孩患罕見病的遭遇。他不滿兩歲，卻莫名發(fā)燒一年半。跑了很多醫(yī)院，花了14萬元，才確診為發(fā)病率僅1/20萬的罕見病――朗格罕組織細胞增生癥。但是，由于家人無法湊夠30萬元的手術(shù)費，男孩最終離開人世。

對于公眾來說，罕見病是一個陌生概念。其實，著名物理學家霍金就患有罕見的神經(jīng)肌肉病，俗稱“漸凍人”。罕見病有很多類型，如打個噴嚏就可能骨折的“瓷娃娃”(成骨不全癥)、頭發(fā)眉毛雪白的“月亮孩子”(白化病)、輕輕一碰就出血的“血友病”、整天渾身疼痛的“法布雷病”等。這些怪病不僅老百姓不熟悉，就連很多醫(yī)生也感到陌生，漏診、誤診、誤治現(xiàn)象十分普遍。

現(xiàn)代醫(yī)學通俗地將疾病劃分為兩大類，即常見病和罕見病。目前，不同國家對罕見病的界定有所不同。世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總?cè)丝?%。以下的疾病定義為罕見病，目前已確認的罕見病有5000―6000種，約占人類疾病的10%。據(jù)此推測，我國現(xiàn)階段罕見病患者超過1000萬人。

在醫(yī)學界，治療罕見病的藥品被形象地稱為“孤兒藥”。由于患病人數(shù)少、研發(fā)成本高，所以定價也很高，一般只有少數(shù)外國制藥公司生產(chǎn)。我國尚未對罕見病明確定義，“孤兒藥”沒有國產(chǎn)藥，罕見病患者只能用昂貴的進口藥，而且?guī)缀跞亲再M，經(jīng)濟負擔沉重。

其實，對于很多罕見病患者來說，只要早診斷、早治療，完全可以像正常人一樣生活，血友病就是典型例子。從衛(wèi)生經(jīng)濟學的視角看，讓罕見病患者及早得到有效治療，可以避免因病致殘帶來的醫(yī)療消耗，節(jié)約更多的社會成本。因為一名健康的人所創(chuàng)造的社會價值，遠遠高于其治病成本。這是一種有回報的投資，而非消耗性支出。因此，在一些發(fā)達國家，“孤兒藥”和罕見病患者都享有特殊的優(yōu)惠政策。例如，美國1983年通過了《孤兒藥品法案》，規(guī)定任何商業(yè)保險公司不能拒絕罕見病患者的投保，罕見病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保費，就可以使用任何藥物，所有費用由保險公司承擔。而在我國，多數(shù)罕見病治療需要自費。從社會總成本來計算，這未必是最經(jīng)濟的衛(wèi)生策略。

從另一角度看，健康權(quán)是一項基本人權(quán)。一個人無論貧富，都應該獲得健康生存的權(quán)利，這是社會公平正義的一道底線。對于多數(shù)家庭來說，一旦遭遇罕見病，往往意味著發(fā)生“災難性醫(yī)療支出”。事實上，支付能力絕不應成為個人獲得衛(wèi)生保健的障礙。一個國家之所以要建立醫(yī)保制度，目的就是為了避免更多家庭發(fā)生“災難性醫(yī)療支出”。因此，醫(yī)保制度既應覆蓋常見病，也應兼顧罕見病。在社會領(lǐng)域，“木桶理論”中的“短板效應”同樣存在。一個以人為本的政府，理應優(yōu)先關(guān)注少數(shù)弱勢群體的健康問題。因為，一個社會的冷暖，不是由強者的溫度標記的，而是由弱者的溫度標記的。

也許有人認為，罕見病只關(guān)乎“少數(shù)人”的權(quán)益，而“少數(shù)人”畢竟不如“多數(shù)人”重要。其實，這是一個誤區(qū)。罕見病和常見病是相對的。在一定的條件下，一些罕見病可能變成常見病，從小概率疾病變成大概率疾病。同理，“少數(shù)人”和“多數(shù)人”也不是絕對的，在一定的范圍內(nèi)，每個人都有可能成為“少數(shù)人”。所以，能否維護“少數(shù)人”的權(quán)益，關(guān)系到每個人的命運。

當前，我國急需建立關(guān)于罕見病和孤兒藥的法律制度。因為生命不能等待。這正如一位罕見病患兒的母親所言：“家長不可能照顧孩子一輩子，但是制度可以?！?/p>

200多元進口藥國內(nèi)賣70萬，罕見病藥物短缺如何破局?

在回答這個問題之前，我需要先闡述一下什么是罕見病。

罕見病，又稱“孤兒病”，是指發(fā)病率極低的疾病，絕大部分屬于先天性疾病、慢性病，且常 常危及生命。在新生兒中發(fā)病率為1/6000~1/10000的脊髓性肌萎縮癥(SMA)顯然屬于罕見病。問題中的進口藥諾西那生鈉是治療SMA精準靶向治療藥物。

圖1. 諾西那生鈉注射液

一種新型藥物從開始研發(fā)到上市需要數(shù)十億刀、堪稱天價的資金投入。同時，新型藥品專利的保護時間只有二十年。拋除獲取專利到可以上市的時間，留給藥企賺回成本的時間所剩無幾。對于這些患者稀少的罕見病藥物，提高藥品價格只能成為藥企為挽回成本的唯一方式。

國內(nèi)70萬人民幣一劑的諾西那生鈉注射液，在美國價格為12.5萬刀（約87萬人民幣），而題目所謂的在國外（澳洲）200元一劑，也只是因為該藥已被納入澳大利亞的藥品福利計劃，每支由政府11萬澳元（約55萬人民幣）采購，因而患者僅需自費41澳元（約200人民幣）。

講到這里，我們不難明白，問題里200多元進口藥國內(nèi)賣70萬只是一個某些媒體為吸人眼球賺取流量的噱頭罷了。

話雖如此，罕見病藥物價格高安依然是個不爭的事實。那么接下來的問題是，針對價格高昂、治療費用需要普通人努力一輩子才能勉強付清的疾病，患者該何去何從。

首先，短時間內(nèi)這些罕見病藥物不能成為醫(yī)保藥品，只能自費購買。但患者可以通過一些籌款平臺以向社會集資的方式籌齊錢款。

圖2. 水滴籌的志愿者們

其次，社會層面上，希望有關(guān)部門、社會名人起帶頭作用，向大眾普及SMA等罕見病、建立相關(guān)公益協(xié)會等，通過社會各界的愛心人士為罕見病捐款的方式幫助到廣大患者。如2014年美國波士頓學院前棒球選手發(fā)起的冰桶挑戰(zhàn)，2014年8月僅在美國便籌到1.14億美元善款。

圖3. 2014年風靡全球的ALS冰桶挑戰(zhàn)

最后，國家層面。目前，《第一批罕見病目錄》已經(jīng)出臺，保障罕見病患者用藥也已經(jīng)被納入“十三五”深化醫(yī)改的重點任務。相信通過國家的不懈努力，罕見病特效藥藥納入醫(yī)保指日可待。

同時，我也相信，隨著科技的進步與社會的發(fā)展，研發(fā)一種藥品的成本會慢慢下降，終有一日罕見病藥物短缺將不再是一門難題。

好消息！第二批抗癌藥和罕見病藥原料明年零關(guān)稅，這些藥物為何昂貴？

抗癌藥物和罕見病藥原料昂貴，是因為這種藥大部分是進口藥，關(guān)稅非常高，加上藥物稀少，導致這類藥物昂貴。

一:零關(guān)稅的好處中國大部分抗癌藥物都是進口藥品，實施進口藥品零關(guān)稅，降低國內(nèi)患者，特別是癌癥患者的負擔，進而帶動藥品審批，生產(chǎn)，銷售等一系列改革，讓許多患者受益其中，滿足癌癥患者對藥物的需求，提高國內(nèi)醫(yī)療水平，健全醫(yī)療藥品供給體系，因此零關(guān)稅利國利民。

二:抗癌藥物昂貴的原因抗癌藥物之所以昂貴是因為，一制作成本高，抗癌藥物不同于普通藥物，沒一顆都需要花費大量的時間精力和人才技術(shù)去挖掘，藥企科研團隊需要不斷從各種物質(zhì)中尋找最有效的成分，其中艱難可想而知，加上這種藥物大部分是從不存在到存在的，失敗率極高，有可能投入大量資金，人力資源，科學技術(shù)研究最后卻不能成功研究出物品，二是藥物稀少，由上文可知，這類藥物研究開發(fā)非常艱難，那么物品稀少，而大部分抗癌藥物是外國進口的，本身藥物稀少價格就一句話很貴了，加上進口關(guān)稅，這樣一系列流程下來怎么可能不貴，因此零關(guān)稅有利于國內(nèi)患者有藥可醫(yī)，用得起藥物，利國利民。三是藥品的專利保護期一般是20年，但是這個20年不是從上市開始算的，而是從早期臨床實驗就開始計算了，因此等到藥物上市了之后，專利保護期早就過去一大半了，所以一般藥企為了盈利，會將藥物價格提高，盡可能掙回藥物研發(fā)的成本和盈利，畢竟藥企也不是慈善機構(gòu)，也需要掙錢。

國家實行抗癌藥物零關(guān)稅，和將抗癌藥物納入醫(yī)保，有利于完善我國的藥品供給體系，使癌癥患者有藥可醫(yī)，也用得起藥。

為何SMA罕見病的藥費很貴，SMA罕見病是一種什么?。?/span>

SMA在醫(yī)學上也稱為脊髓性肌萎縮。它是一種染色體隱性遺傳神經(jīng)肌肉疾病。目前，中國僅有一種有效的SMA治療藥物。這種藥物的價格高達每針69.7萬元。藥品很少見，因此藥品成本非常昂貴。如果不注射藥物，兒童將在2歲以內(nèi)死于呼吸衰竭。北京梅爾脊柱肌肉萎縮癥治療中心負責人告訴大家，根據(jù)該中心的統(tǒng)計，目前中國大約有1,600名患者，其中SMA 2型最多，并且還有有許多兒童沒有被準確計數(shù)。

SMA是一種罕見的疾病，只能用一種藥物治療，因此藥物的成本非常昂貴。 SMA是一種罕見脊髓性肌肉萎縮的病癥，是一種神經(jīng)元疾病，可導致肌肉無力和萎縮。 SMA可能會損壞身體周圍的肌肉。在最常見的類型中，患者的腿無力通常比手臂的更為嚴重。有時呼吸功能（如呼吸，咳嗽和呼吸道分泌物的清除）也會受到影響，這可能會導致睡眠時呼吸困難。

SMA是一種罕見的脊髓性肌肉萎縮的病癥。只有一種藥物可以治療這種疾病，這種藥物需要花費成千上萬。價格非常昂貴，這是許多患有該疾病的普通家庭所渴望卻無法找到的。 SMA是由人體中?生存運動神經(jīng)元1號?引起的。對于健康人來說，該基因可以產(chǎn)生一種稱為?生存運動神經(jīng)元?（SMN）的蛋白質(zhì)。?

用于SMA罕見疾病的藥物成本非常昂貴，因為只有一種藥物可以治療SMA罕見疾病。 SMA是一種罕見的脊髓性肌肉萎縮的病癥。SMA是由人體中?生存神經(jīng)元1號?基因的缺失或異常（突變）引起的 。通常，SMA不被認為是進行性疾病，但是隨著肌肉的持續(xù)衰弱，患者的典型表現(xiàn)是功能的逐漸喪失。這個過程可能是漸進的，或者在生長期或疾病期間更為明顯。

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