英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（nice）發(fā)布指南草案
，支持將制藥公司最新獲批的罕見病藥物galafold用于英國國家衛(wèi)生服務(wù)系統(tǒng)（nhs），用于罕見性遺傳病法布里?div id="d48novz" class="flower left">法布里病（fabry disease）是一種罕見的x連鎖遺傳性疾病
，缺陷基因位于x染色體長臂上。該病是由于α-半乳糖甘酶基因缺陷，造成溶酶體內(nèi)?div id="4qifd00" class="flower right">隨著年齡增長，患者最終會出現(xiàn)不可逆轉(zhuǎn)的器官損傷
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galafold是一種口服
在歐盟，galafold于今年5月底獲歐盟委員會（ec）批準(zhǔn)
。美國方面，galafold于去年9月被美國食品和藥物管理局拒絕批準(zhǔn)。本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/113782.html.
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