amicus?therapeutics法布里病新藥galafold獲英國nice支持批準(zhǔn)

英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（nice）發(fā)布指南草案，支持將制藥公司最新獲批的罕見病藥物galafold用于英國國家衛(wèi)生服務(wù)系統(tǒng)（nhs），用于罕見性遺傳病法布里?。╢abry disease）的治療。據(jù)悉，galafold的治療成本為每例患者每年支出21萬英鎊。nice表示，amicus公司需要提供保密的折扣，才會最終批準(zhǔn)。

法布里?。╢abry disease）是一種罕見的x連鎖遺傳性疾病，缺陷基因位于x染色體長臂上。該病是由于α-半乳糖甘酶基因缺陷，造成溶酶體內(nèi)?；拾按既禾嵌逊e，進(jìn)而引發(fā)心臟、腎臟、腦血管及神經(jīng)病變。臨床癥狀通常在兒童與青少年期開始出現(xiàn)，最顯著的癥狀是間歇性的肢體末端疼痛與感覺異常。除此之外，下腹部與大腿間的皮膚出現(xiàn)皮疹，出汗減少，角膜呈現(xiàn)輻射狀或螺旋狀濁斑。

隨著年齡增長，患者最終會出現(xiàn)不可逆轉(zhuǎn)的器官損傷、進(jìn)行性腎臟和心臟疾病、腦血管病變，最后進(jìn)展為腎臟衰竭、心臟合并癥、早發(fā)性中風(fēng)，可能需要進(jìn)行透析、腎移植、植入心臟起搏器治療。

galafold是一種口服、小分子藥物，旨在細(xì)胞合成α-半乳糖苷酶a（alpha-gal a）酶時對其進(jìn)行結(jié)合，幫助其正確折疊，改善其功能。據(jù)估計，在英國有855例法布里病患者，其中大約140例 適用于galafold治療。

在歐盟，galafold于今年5月底獲歐盟委員會（ec）批準(zhǔn)。美國方面，galafold于去年9月被美國食品和藥物管理局拒絕批準(zhǔn)。

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