盤點(diǎn)：全球最貴的10個(gè)藥物，最高121萬美元/年

2017年4月27日訊/生物谷bioon/——當(dāng)biogen宣布其罕見病新藥spinraz的第一年治療價(jià)格為$750,000，后續(xù)每年治療價(jià)格為$375,000之后，立即備受市場(chǎng)批評(píng)。biogen及其合作伙伴ionis股價(jià)下跌。biogen試圖解釋這一定價(jià)，發(fā)言人matt fearer表示：spinraza的定價(jià)是經(jīng)過“仔細(xì)考慮”的結(jié)果。在其臨床價(jià)值的背景下，與其他罕見病藥物及療法相比，spinraza的價(jià)格合理。而且biogen也需要資金支持其他的研發(fā)項(xiàng)目。此后，盡管公眾仍有不滿，分析人士通過多方對(duì)話提高了對(duì)該藥物的期望。但是在公開討論和政策背景下，定價(jià)問題依然存在，藥品價(jià)格仍持續(xù)上漲。

然而考慮到其他罕見病藥物的價(jià)格甚至更高，fearer的確是正確的。由美國(guó)再保險(xiǎn)集團(tuán)（reinsurance group of america）匯編的”世界上最昂貴的藥物“排名十分明顯的說明了這個(gè)問題。此排名以批發(fā)采購(gòu)成本為基準(zhǔn)，數(shù)據(jù)來自各種專利數(shù)據(jù)庫(kù)、學(xué)術(shù)出版物和在線研究。這當(dāng)然不是凈價(jià)，它不包含折扣。但是，spinraza和其他罕見病藥物的定價(jià)也不包括對(duì)支付人的優(yōu)惠。

根據(jù)此類排名規(guī)則，名單中涵蓋了一些人們比較熟悉的產(chǎn)品，比如排在第六位的是alexion的soliris，價(jià)格為$542,640。此外還有一些人們不太熟悉的產(chǎn)品。

glybera：121萬美元/年

在美國(guó)，uniqure將其用于脂蛋白脂肪酶缺乏癥的治療尚未得到批準(zhǔn)。但其在歐洲的價(jià)格最高達(dá)100萬美元。這是首個(gè)得到監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可的基因療法，并且處于有潛力的療法的領(lǐng)先位置。很多基因治療藥物價(jià)格高達(dá)100萬美元以上。支付人和一些專家擔(dān)心這些藥物的出現(xiàn)會(huì)影響報(bào)銷計(jì)劃和定價(jià)機(jī)制，這可能會(huì)延長(zhǎng)付款時(shí)間，將其與業(yè)績(jī)掛鉤，甚至證券化。制藥商提出了自己的支付計(jì)劃，已經(jīng)使glybera掙扎到目前為止贏得一些客戶。

ravicti：$793,632

尿素循環(huán)障礙（ucds）的治療是horizon pharma在2015年11月以11億美元收購(gòu)的hyperion的核心業(yè)務(wù)。當(dāng)時(shí)，hyperion對(duì)ravicti和另一種ucd療法buphenyl表示前景良好。在2014年的凈銷售中，raficti達(dá)到了9540萬美元。到2016年，該藥物的銷售額達(dá)到了1.51億美元，遠(yuǎn)超過2015年的8700萬美元。horizon與瑞典orphan biovitrium（sobi）合作，今年在歐洲市場(chǎng)上推出了此藥物，并且正在為其拓展新適應(yīng)癥。

lumizyme：$626,400

該藥物用于治療龐培病，這是一種酶缺乏癥，每年大約在4萬例新生兒中有1例，全世界患者有5,000到10,000人。賽諾菲在2011年對(duì)genzyme的收購(gòu)中收購(gòu)了此藥及另一種龐培病藥物myozyme。賽諾菲宣布其去年全球龐培病治療的銷售額達(dá)到了7.25億歐元，但美國(guó)未批準(zhǔn)myozyme。美國(guó)銷售額為2.4億歐元，即約為2.57億美元。

carbaglu：$585,408

carcarlu用于治療nags缺乏患者的高氨血癥，該藥物由意大利制藥公司recordati的罕見病部門銷售，carbaglu于2010年在美國(guó)獲批上市，并于2014年獲得了孤兒藥資格，用于治療有機(jī)酸血癥。recordati還正在為不能使用口服制劑的患者開發(fā)注射制劑。evaluatepharma預(yù)計(jì)該藥物2016年全球銷售額為4800萬美元。

actimmune：$572,292

該藥物在2000年首次獲得批準(zhǔn)，用于治療惡性骨質(zhì)疏松癥和慢性肉芽腫病，并且經(jīng)過了多次轉(zhuǎn)賣，根據(jù)市場(chǎng)觀察，這是其售價(jià)高達(dá)50萬美元以上的原因之一。由私募支持，制藥商vidara therapeutics在2012年以5500萬美元從intermune手中購(gòu)得該藥物。根據(jù)彭博社數(shù)據(jù)，這筆交易之后，該藥品價(jià)格在兩年內(nèi)上漲了434％。

此后，horizon pharma于2014年以6.6億美元收購(gòu)。2016年銷售額增長(zhǎng)到1.04億美元，相比2015年的1.07億美元略有下降。12月，該藥用于治療弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)(friedreich ataxia)的臨床試驗(yàn)失敗，這是horizon希望開發(fā)的新適應(yīng)癥。actimmune也有其他方面的戲劇性歷史：十多年前，intermune首席執(zhí)行官scott harkonen曾誤導(dǎo)性宣傳此藥物，這一舉動(dòng)使他獲得6個(gè)月軟禁和三年緩刑。

除了上述5個(gè)藥物外，排名前10的藥物還有soliris（$542,640，來自alexion公司，治療非典型溶血性尿毒綜合征[ahus])；alprolix（$503,880，來自百健，治療b型血液??；indelvion（$500,000，來自csl behring，治治療b型血液?。籲aglzayme（$485,747，來自biomarin公司，治療粘多糖貯積癥iva型）；folotyn（$450,540，來自spectrum公司，治療外周t細(xì)胞淋巴瘤）。

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