rna藥物將迎來爆炸式發(fā)展

美國小男孩喀麥隆·哈丁出生后，媽媽艾莉森每次打開襁褓都會看到，他的胳膊總是無力地耷拉在一邊，既不會像別的孩子那樣頻繁蹬腿，也不會轉(zhuǎn)頭。在滿月體檢中，醫(yī)生給出的結(jié)果令媽媽艾莉森猶如挨了當頭一棒：喀麥隆身患脊髓性肌萎縮癥。

脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性疾病，患者運動神經(jīng)遭到破壞，一出生就表現(xiàn)出癥狀的嬰兒往往活不到兩周歲。鑒于喀麥隆病情更加嚴重，醫(yī)生認為他應該沒有福氣度過一歲生日。

但喀麥隆很幸運。在他7周大時，父母帶他加入一種rna（核糖核酸）藥物的臨床試驗，藥物注射僅兩個月后，他就能轉(zhuǎn)頭并伸手夠到玩具，這種神奇康復在這類嬰兒患者中還是首次出現(xiàn)?，F(xiàn)在，喀麥隆已經(jīng)順利度過了3歲生日。

迎來第一顆“重磅炸彈”

治療喀麥隆的新藥因在月齡6個月之前患者的臨床試驗中療效顯著，美國食品和藥物管理局（fda）在去年圣誕節(jié)前正式批準該藥的上市申請。據(jù)《麻省理工技術(shù)評論》雜志近日報道，業(yè)內(nèi)人士認為，該藥將成為rna新藥中的第一顆“重磅炸彈”，為開發(fā)公司帶來每年數(shù)十億美元的回報。該藥在喀麥隆等患者中的神奇表現(xiàn)也預示著，在經(jīng)歷20年漫長研發(fā)之后，rna藥物將正式加入藥物大軍，成為繼化學藥物、生物蛋白藥物之后的第三大新藥類型。

投資企業(yè)也看好rna藥物的前景，認為其代表著醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的未來。rna藥物用途廣泛，可以治療癌癥、傳染病、激素性疾病甚至亨廷頓病等神經(jīng)性疾病，目前已有150多種藥物在開展臨床試驗。新創(chuàng)生物科技公司摩登制藥雄心勃勃，已經(jīng)募集到20億美元風險資金開發(fā)一種平臺，支持研發(fā)全新的rna藥物。

藥物遞送和副作用成研發(fā)瓶頸

在人體細胞中，負責dna（脫氧核糖核酸）編碼的基因會被轉(zhuǎn)錄成rna副本，這些副本反過來可作為合成蛋白質(zhì)的信息模板。大多藥企通常將目光聚焦在蛋白質(zhì)類藥物，這類藥物已廣泛應用，回報豐厚。而rna藥物能通過對細胞內(nèi)信使rna進行阻斷、修改或加入等操作，獲得更徹底的治療效果。但由于經(jīng)過數(shù)十億年的進化，細胞內(nèi)已經(jīng)形成一種阻斷rna與環(huán)境接觸的天然屏障，rna藥物遞送成為幾十年來其發(fā)展過程中始終未能攻克的難題。

阻礙rna藥物發(fā)展的還有其嚴重副作用，其中好幾個藥物因安全性問題被勒令停止人體臨床試驗。去年10月，阿里拉姆制藥公司（alnylam）因被曝患者死亡率過高，其治療遺傳性代謝疾病——attr淀粉樣蛋白病變的rna新藥3期臨床試驗被迫中止。這家成立于2002年的公司多年來為研發(fā)阻斷信使rna的藥物投入了15億美元之多，但至今還沒有一種產(chǎn)品上市。經(jīng)過去年的重創(chuàng)后，該公司重振旗鼓，今年1月在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上發(fā)表論文稱，其正在開發(fā)的一種rna藥物，注射一次能維持降膽固醇藥效6個月之久。

改變策略更容易成功

新藥的商業(yè)開發(fā)目前正由ionis公司與百健公司合作進行。該藥通過加入與喀麥隆細胞內(nèi)鏡像匹配的rna片段，來幫助他的身體正確合成神經(jīng)細胞需要的蛋白。這種新藥療效維持時間不長，需要每隔4個月向脊髓液注射一次。這意味著，喀麥隆需要終生用藥，而一年成本就高達37.5萬美元。另外，由于spinraza只有5年的臨床試驗時間，醫(yī)生們并不確定喀麥隆在成長過程中的藥物反應是否會發(fā)生改變。

當外媒記者就rna藥物在喀麥隆身上的神奇表現(xiàn)采訪阿里拉姆公司高級執(zhí)行官瑞秋·邁爾斯時，她表示，rna藥物研發(fā)應進行策略反思，之前的研究往往用來治療已有其他療法的疾病，今后應轉(zhuǎn)向開發(fā)治療其他療法難以治愈的疾病，按照這個思路，rna藥物會更容易找到成功點?！澳菚r，人們就會感嘆，?。na藥物真的能改變一個人的命運，改變我們的世界?！比鹎镎f。

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