。由于 aml 的成因復(fù)雜，開發(fā)針對特定基因突變的靶向療法面臨著嚴峻的挑戰(zhàn)，所以適用性更廣的免疫療法會更具前景。

asterias 公司開發(fā)的 ast-vac1 是一種利用患者自身的樹突狀細胞制成的腫瘤疫苗

。樹突狀細胞在免疫系統(tǒng)中的功能是將抗原呈現(xiàn)給淋巴細胞，從而激活淋巴細胞的免疫反應(yīng)。ast-vac1 將患者的樹突狀細胞分離出來，然后在它們表面通過 mrna 轉(zhuǎn)染表達 htert 和酶溶體靶向信號 (lysosomal targeting signal， lamp) 片段。htert 在多種腫瘤細胞中高度表達，在延長腫瘤細胞的生存期方面有重要作用。ast-vac1 能夠讓樹突狀細胞將 htert 呈現(xiàn)給 t 細胞，使它們靶向和殺傷表達 htert 的腫瘤細胞，而 lamp 片段能夠讓 ast-vac1 同時激活細胞毒性 t 細胞和輔助 t 細胞對 htert 的反應(yīng)，從而延長殺傷腫瘤細胞的免疫反應(yīng)。因為 htert 在大多數(shù)癌癥中廣泛表達，這一腫瘤疫苗有可能用于治療多種類型的癌癥。

在《cancer》雜志上發(fā)表的臨床 2 期試驗中

，19 位中危和高危 aml 患者在第一次或第二次完全緩解期 (complete remission) 接受了 ast-vac1 治療，這些患者的中位年齡為 58 歲。其中