基因治療興起，疾病治療新希望(單基因遺傳病基因治療有希望嗎)

基因治療就是利用基因轉移技術將外源基因插入病人的適當的受體細胞中，從而利用外源基因制造的產物治療某種疾病。基因治療與以前的常規(guī)治療方法大為不同，傳統(tǒng)的疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀，但是基因治療時通過改變變異基因而達到根治疾病的效果?；蛑委煼譃槎N形式，體細胞基因治療和生殖細胞基因治療，生殖細胞治療因會引起遺傳改變而受到限制，因此如今開展的基因治療只限于體細胞。

目前，基因治療的策略常有7種：基因矯正、基因置換、基因增補、基因失活、自殺基因、免疫治療、耐藥治療。細胞基因治療采用將基因轉移到基因組上非特定座位，即隨機整合。只要該基因能有效地表達出其產物，便可達到治療的目的。這不是修復基因結構異常而是補償異?；虻墓δ苋毕荩@種策略易于獲得成功。體細胞基因治療不必矯正所有的體細胞，因為每個體細胞都具有相同的染色體。有些基因只在一種類型的體細胞中表達，因此，治療只需集中到這類細胞上。其次，某些疾病，只需少量基因產物即可改善癥狀，不需全部有關體細胞都充分表達。

基因治療在1990年第一次進行了人體試驗，截至2004年6月底，全世界范圍內基因治療的臨床試驗方案已有987個。基因治療一度在歐美掀起了一股研究熱潮。中科院北京基因組研究所副研究員聶凌虎說。自2000年以來，法國巴黎內克爾醫(yī)院Fischer教授對17名患有嚴重聯合免疫缺陷病的兒童實施基因療法，正常的基因植入到患兒體內，修復有缺陷的免疫系統(tǒng)，當時療效很顯著，但是從2003年開始，其中5名患者出現了類似白血病癥狀，后有一名患病兒童死亡。這個事件的發(fā)生讓人們和科學家們都開始質疑基因治療的真實效果，并開始意識到基因治療可能具有潛在的、長期的副作用。大量基因治療臨床試驗被擱淺，人們對于基因治療的期望也一度跌入谷底。

據后面一系列的研究表明，基因治療產生副作用的罪魁禍首就是輸送治療基因到達靶點的載體。目前，在基因治療領域主要攻克的對象就是載體，通過改造使其提高安全性和效率。，而非病毒載體就是一種新的研究方向。至今我國已有6個基因治療方案進入或即將進入臨床試驗?？偟膩砜?我國基因治療產業(yè)比美國落后了約4年,正處于成長階段,絕大部分還處于實驗室研究階段,僅有大約5個項目通過審批進入特批臨床試驗或I、Ⅱ期臨床試驗。

經過十多年的發(fā)展，基因治療的研究已經取得了不少進展，有望在腫瘤、艾滋病、遺傳病等領域開展更深層的基因治療。但是，如今都還處于初期臨床試驗階段，還不能保證穩(wěn)定的療效和安全性。盡管基因治療的前途迷茫，但基因治療的發(fā)展趨勢仍是令人鼓舞和向往的。或許基因治療這一新技術將會推動21世紀的醫(yī)學革命，成為重大疾病根治的福音。

單基因遺傳病基因治療有希望嗎

單基因病一定會被治愈。佳學基因列出了這種病的治療的路線圖：首先是通過基因解碼找到發(fā)病原因。這相要求比較高。它需要確定所找出的基因序列必然會引起這一疾病。而且在這個患者身上，這一致病基因位點是這一病人患病的充分必要條件。在找出病因后，再通過基因矯正技術修復基因。目前這一技術已經在佳學基因等研究機構進行高強度研究，預計5-10年內就會用來改善人類的生活質量。

生物技術是什么

生物技術是指人們以現代生命科學為基礎，結合其他基礎科學的科學原理，采用先進的科學技術手段，按照預先的設計改造生物體或加工生物原料，為人類生產出所需產品或達到某種目的。

生物技術是人們利用微生物、動植物體對物質原料進行加工，以提供產品來為社會服務的技術。它主要包括發(fā)酵技術和現代生物技術。因此，生物技術是一門新興的，綜合性的學科。

現代生物技術綜合基因工程、分子生物學、生物化學、遺傳學、細胞生物學、胚胎學、免疫學、有機化學、無機化學、物理化學、物理學、信息學及計算機科學等多學科技術，可用于研究生命活動的規(guī)律和提供產品為社會服務等。

近些年來，以基因工程、細胞工程、酶工程、發(fā)酵工程為代表的現代生物技術發(fā)展迅猛，并日益影響和改變著人們的生產和生活方式。所謂生物技術（Biotechnology）是指“用活的生物體（或生物體的物質）來改進產品、改良植物和動物，或為特殊用途而培養(yǎng)微生物的技術”。

生物技術醫(yī)療領域：

在目前這方面的研究受到極大的注目。像是干細胞應用于再生醫(yī)學領域，如人工臟器、神經修復等?；蚴且缘鞍踪|結構解析數據，對于功能性區(qū)域（domain）來開發(fā)相對應的抑制劑（如：酵素抑制劑）。

利用微陣列核酸芯片，或是蛋白質芯片，尋找致病基因。或是利用抗體技術，將毒素送入具有特殊標記的癌細胞?；蚶没蚩寺〖夹g，進行基因治療等?；蛑委煟╣ene therapy）利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內。

使之表達目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫(yī)學和分子生物學相結合而誕生的新技術?；蛑委熥鳛樾录膊≈委煹男率侄?，給一些難治疾病的根治帶來了光明。

生物技術是利用( )來獲得產品,并為人類服務的技術

生物技術是利用(生物體、生物活動過程)來獲得產品,并為人類服務的技術。

生物科學技術簡稱“生物科技”，生物科技指的是利用“生物體（含動物，植物及微生物）”來生產有用的物質或改進制成，改良生物的特性，以降低成本及創(chuàng)新物種的科學技術。進行對人類醫(yī)學、環(huán)境、農業(yè)食糧等不同范疇之一項技術。

人口快速膨脹，食糧問題正是生物技術應用的切入點。在基因克隆農作物的開發(fā)下，除了克隆進入抗蟲害基因、抗凍基因外，例如含有維生素A的稻米也問世。

在有限耕地下，克隆農作物解決了品質上的問題。除此之外，觀賞用的花卉等，也靠著組織培養(yǎng)的技術，將高品質的花卉復制生產，提高花卉價值。

著名的像是臺灣的蝴蝶蘭。另外，經過遺傳工程技術，能產生凝血因子的乳牛也提供醫(yī)療用途。生物肥料

主要利用微生物技術制作的肥料種類。生物肥料不僅給作物提供養(yǎng)料、改善品質、增強抗寒抗蟲害能力、還改善土壤通透性、保水性、酸堿度等理性化特性，可為作物根系創(chuàng)造良好生長環(huán)境，從而保證作物的增產。

生物農藥（biopesticide）利用微生物、抗生素和基因工程等產生有殺滅蟲病效果的毒素物質，生產出廣譜毒力強的微生物菌株制作而成的農藥。

在這方面的研究受到極大的注目。像是干細胞應用于再生醫(yī)學領域，如人工臟器、神經修復等?；蚴且缘鞍踪|結構解析數據，對于功能性區(qū)域（domain）來開發(fā)相對應的抑制劑（如：酵素抑制劑）。利用微陣列核酸芯片，或是蛋白質芯片，尋找致病基因。

或是利用抗體技術，將毒素送入具有特殊標記的癌細胞?；蚶没蚩寺〖夹g，進行基因治療等。

基因治療（genetherapy）利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之表達目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫(yī)學和分子生物學相結合而誕生的新技術?；蛑委熥鳛樾录膊≈委煹男率侄?，給一些難治疾病的根治帶來了光明。

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